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ヒドロキシウレアに関する共同意思決定 (ENGAGE-HU)

2025年6月4日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

鎌状赤血球貧血の子供の親とその医療提供者を、ヒドロキシウレアに関する共同意思決定に関与させる (ENGAGE HU)

この研究の目的は、鎌状赤血球症の幼い子供の親を助ける最善の方法を理解することであり、その臨床医は、ヒドロキシ尿素 (医学的証拠と親の価値観と好みを考慮に入れたもの) について共有します。 この研究では、鎌状赤血球症の 0 ～ 5 歳の子供を持つ親のグループにおいて、臨床医がこれを促進するのに役立つ 2 つの方法 (臨床医ポケット ガイドと臨床医ヒドロキシウレア共有意思決定ツールキット) を比較します。 調査員は、両方の方法が、両親が質の高い十分な情報に基づいた決定に達することを望んでいます. さらに、チームは、共有された決定を経験する親は、不安や決定の不確実性が低いことを実証したいと考えています. 研究者はまた、これらの親がヒドロキシ尿素を選択する可能性が高く、子供の痛みが少なく、入院が少なく、発達の結果が良く、生活の質が高いと予想しています. プロジェクト チームは、ツールキット法が臨床医にとって使いやすく、親が情報に基づいた決定を下すために必要なサポートを提供することを示したいと考えています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

鎌状赤血球症 (SCD) は、深刻な医学的合併症、早期の罹患率と死亡率、および高い医療利用のリスクに子供をさらす遺伝性血液疾患です。 米国では、SCD は主にアフリカ系アメリカ人とラテン系の子供に影響を与えます。 ヒドロキシ尿素は、この壊滅的で生命を脅かす疾患に対する唯一の疾患修飾治療の 1 つです。 National Evidence-Based Guidelines では、早ければ生後 9 か月の SCD のすべての子供にヒドロキシ尿素を提供するために、共有の意思決定アプローチを使用することを推奨しています。 親がヒドロキシ尿素に関する情報を欠いており、その安全性と潜在的な長期的な副作用（例： 癌、不妊症、先天性欠損症)。 臨床医は、医学的証拠を提供し、親の好みや価値観を考慮した、親との話し合いを促進するためのトレーニングやツールを持っていません。 現在の研究では、ヒドロキシ尿素ガイドラインを広め、意思決定の共有を促進するための 2 つの方法を比較しています。米国血液学会のヒドロキシ尿素臨床医ポケット ガイド (通常のケア方法) と臨床医ヒドロキシ尿素共有意思決定ツールキット (H-SDM ツールキット) です。 この研究の具体的な目的は、通常のケアの普及方法 (臨床医ポケットガイド) と H-SDM 臨床医ツールキットの普及方法の有効性を評価することです。共有された意思決定を経験しているという親の認識、ヒドロキシ尿素に関する親の知識、ヒドロキシ尿素を提供された子供の数、ヒドロキシ尿素の摂取 (積極的な処方がある子供)、および子供の健康上の結果 (痛み、神経認知機能、鎌状赤血球関連の生活の質および医療の利用) . 対象となる子供は、0歳から5歳までで、参加するヒドロキシ尿素の候補である必要があります。 この試験では、ステップウェッジ デザインが使用されます (クリニックは無作為化の単位です)。 研究チームの長期的な目的は、SCD の子供たちのケアの質を向上させることです。 研究者らは、主要な利害関係者とともに開発され、複数のレベル (患者、臨床医、医療システム、およびコミュニティ) での高品質のケアに対する障壁に対処するように設計されている場合、SCD 患者の最適ではないケアは、多成分の普及方法を使用して防止できると提案しています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
176

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Beinoff Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Nemours Children's Health
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20060
        • Howard University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • The Washington University
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1ヶ月～5年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 診断: 鎌状赤血球症
  2. 年齢：出生～5歳
  3. -ヒドロキシ尿素に適格（遺伝子型SS、Sβ0Thalまたは他の遺伝子型+臨床合併症）
  4. 子供の親、法定後見人、または指定された意思決定者 (介護者) は、両方の研究訪問に参加する必要があります
  5. お子様の親、法定後見人、または指定された意思決定者 (保護者) は、英語を読み、理解し、話すことができなければなりません

除外基準:

  1. 親/法定後見人は、ヒドロキシ尿素を開始するかどうかについて以前に連絡を受けているか、決定を下しています。
  2. -サイト調査員または血液学者の意見では、患者が研究の適切な候補者になることを妨げるその他のすべての診断または状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：ヘルスサービス研究
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ヒドロキシ尿素 SDM ツールキット (H-SDM)
H-SDM ツールキットの状態の間、サイトは、適格な患者を特定し、進行状況を監視する方法を開発し、実装ツールを使用する機会を持ち、来院決定支援を使用します。 H-SDM ツールキットには、両親がヒドロキシ尿素について決定する際に役立つ 4 つの訪問決定支援ツールがあります: 訪問前のパンフレット、訪問中の問題カード、訪問後の小冊子、およびビデオの説明 {両親がどのように決定を下したかについての話をするビデオヒドロキシウレアについて）。
行動：ヒドロキシ尿素 SDM ツールキット
実装ツールと訪問の意思決定支援
アクティブコンパレータ：臨床医ポケットガイド
この状態では、サイトはヒドロキシ尿素を提供するための最新のガイドラインを提供し、参照として米国血液学会 (ASH) ポケットガイドを使用します. ASH は、国立心肺血液研究所の鎌状赤血球症の証拠に基づく管理: 専門家パネル レポート、2014 年に基づいて、「鎌状赤血球症の治療のためのヒドロキシ尿素および輸血療法」臨床医用ポケット ガイドを作成しました。
行動：臨床医ポケットガイド
現在のヒドロキシウレアプロトコルとASHポケットガイド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
意思決定紛争
時間枠：ベースライン - 臨床医との議論を共有した後

意思決定紛争スケール（DCS）は、オプションについて知らされていない、個人的価値について不明確に感じるとき、または選択を行う際にサポートされていないときに経験される不確実性を測定する16項目の親コンプレットされた調査です。 両親は、5ポイントのリッカートスケールを使用して各アイテムとの一致レベルを報告します（0 = 4 =強く同意しないことに強く同意します）。 合計スコアの場合、アイテムに合計され、16を除算され、25を掛けます。 すべてのサブスコアは、合計された効果的な決定サブコア（4項目）を除く3つのアイテムで構成され、アイテムの数（3 OR4）で割って25を掛けます。

スコアの範囲は、合計スコアとすべてのサブスコアで、0（最良の選択について非常に確実に感じます）の範囲（最良の選択について非常に確実です）（最良の選択について非常に不確実な感じ）です。 したがって、より高いスコアは、高い決定的競合を示します。
ベースライン - 臨床医との議論を共有した後
ダイアディックオプション
時間枠：ベースライン訪問 - 臨床医との議論を共有した後
ダイアディックオプションは、意思決定に患者/親が関与するように臨床医の行動を説明しています。 0（関与なし）から100（最大関与）の範囲の合計スコアが計算されます。 ダイアディックオプションスコアは、オプションスケールとよく相関しています（Melbourne et al。、2011）。 1項目「私の医者と私は一緒に決定を下しました」（Légeréetal。、2010）。 スコアが高いほど、患者/親が意思決定能力が高いことを示しています。
ベースライン訪問 - 臨床医との議論を共有した後

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Hydroxyureaが提供しました
時間枠：ランダム化の日付から、最初に文書化された提供または処方の日付まで、どちらか最初に来た方が最大7か月間評価されました
3つの回答のうち1つ - 電子医療記録（EMR）データのレビューに基づいて研究コーディネーターによって完了しました：Hydroxyureaは提供、提供、または以前に処方されませんでした。
ランダム化の日付から、最初に文書化された提供または処方の日付まで、どちらか最初に来た方が最大7か月間評価されました
意思決定に対する満足
時間枠：共有された議論の後のベースライン
患者のケアの経験（4項目）に関連するヘルスケアプロバイダーとシステム調査に関するヘルスケア研究と品質の消費者評価のための意思決定尺度41（4項目）に満足した8項目の調査。 42の項目が合計され、0から28の範囲の合計スコアが得られ、スコアが高いほど満足度が高いことが示されています。
共有された議論の後のベースライン
Ages＆Stagesアンケート - グロスモーターサブスケール
時間枠：臨床医との話し合いの後
このアンケートは、クロンバッハα= .60〜.85を備えた、出生から6歳までの子供向けの信頼性が高く、正確な発達的および社会的感情上スクリーナーです。 スコアは0〜60の範囲で、スコアが高いほど、子供の発達がスケジュール通りであることを示しています。
臨床医との話し合いの後
小児の生活の質の在庫 - 鎌状赤血球疾患モジュール（PEDS QL -SCDモジュール） - 合計スコア
時間枠：臨床医との議論を共有した後
鎌状赤血球疾患（SCD）特異的な生活の質（QOL）と痛みの親レポート。これは、小児の生活の質（PEDSQL）SCDモジュールで測定されます。 スコアの範囲は0〜100の範囲で、スコアが高いほど、HRQOLが高いか機能が高いことが示されています。
臨床医との議論を共有した後
ヒドロキシュレアの知識
時間枠：臨床医との議論を共有した後
8項目の調査では、既存の文献、オタワナレッジユーザーマニュアル、親および臨床医の利害関係者に基づいて開発され、パイロット作業で使用されました。 アイテムは合計され、0〜9の範囲の合計スコアが得られ、より高いスコアがより多くの知識を示しています。
臨床医との議論を共有した後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Lori E Crosby, PsyD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年7月12日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年2月28日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年2月28日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年2月9日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年2月20日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年2月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年6月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年6月4日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CDR_1609_36055

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

この研究は、患者中心転帰研究所 (PCORI) のパブリック アクセス ポリシーに準拠し、PCORI が資金提供した研究の公開された結果に一般の人々がアクセスできるようにします。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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