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小児肺動脈性高血圧症における TGF-β 経路とマイクロ RNA の評価

2021年11月12日 更新者：Edward Kirkpatrick、Medical College of Wisconsin
これは、肺動脈性肺高血圧症 (PAH) の被験者のトランスフォーミング増殖因子ベータ (TGF-β) 経路とその下流調節因子である CHIP、およびマイクロ RNA 分子に関与する特定のタンパク質の血漿レベルを評価するための前向きパイロット研究です。そして、それらをPAHのない対照被験者と比較して、PAHの診断または予後マーカーとして使用できるかどうか、およびこれが他の診断バイオマーカーであるN末端プロナトリウム利尿ペプチド（NT Pro-BNP）およびC反応性タンパク質とどのように比較されるかを確認します（ CRP）。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

目的 1: この研究では、TGF-β シグナル伝達経路のタンパク質とマイクロ RNA レベルを侵襲的 (カテーテル法) および非侵襲的 (心エコー検査) の肺動脈圧測定値と関連付けて、PAH の存在と重症度を評価し、これらの測定値を比較します。 NT Pro BNP および CRP レベルの確立されたバイオマーカー。

仮説 1: TGF-β 経路のタンパク質の血漿レベル。骨形成タンパク質 (BMP) 2、4、6、7、9、および 10、アクチビン A および TGF-β1 タンパク質、ならびに CHIP (Hsp70 誘引タンパク質のカルボキシル末端)、活性化および輸出を調節する酵素核に対するＴＧＦ－βは、ＰＨを有する被験者において、対照被験者よりも有意に異なるであろう。

仮説 2: TGF-β 経路におけるタンパク質の血漿レベル。 BMP 2、4、6、7、9、および 10 とアクチビン A および TGF-β1 タンパク質、ならびに CHIP は、NT-Pro BNP および CRP レベルよりも、PAH の存在およびその重症度との良好な相関関係を示します。

仮説 3: 血漿中のマイクロ RNA プロファイルは、PAHPH の被験者では対照被験者よりも有意に異なる。

目的 2: タンパク質/マイクロ RNA レベルを、機能状態、運動テスト、および PAH 投薬計画によって評価された PAH 被験者の臨床状態と相関させて、それらが疾患の重症度と相関できるかどうかを判断します。

仮説 1: PAH 患者の臨床所見は、疾患の重症度と相関し、確立されたバイオマーカーよりも優れたタンパク質とマイクロ RNA レベルを研究します。

目的 3: 特に PAH を引き起こすことが知られている、または疑われる領域 (例: BMPR2、ENG、および ALK1 変異)、TGF-β 経路内、またはテストされたタンパク質/マイクロ RNA レベルでの肺の発達。

仮説 1: PAH 患者の遺伝子評価では、TGF-β 経路または肺の発達に異常があることが示されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
40

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Nicholas Peterson, BA
  • 電話番号：414-266-1753
  • メール：npeterson@chw.org

研究場所

  • アメリカ
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

なし

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

臨床的に示された心臓カテーテル法（診断評価のため）を受けている、肺動脈性高血圧症（PAH）を有することが以前に確認された、または疑われる2〜17歳の被験者は、参加資格があります。

心房中隔欠損閉鎖または開存動脈管閉鎖などの介入の一部としてカテーテル法を受けている対象を制御し、その手順の一部として定期的な右心カテーテル法を行い、包含基準を満たしています。

説明

包含基準:

  • 2～17歳の小児対象
  • -臨床的に示された心臓カテーテル検査を受けている被験者。
  • -WHO分類グループ1または3で肺高血圧症が証明されている、または評価されている被験者†
  • 血行力学的基準を満たす場合、被験者はPAH被験者として分類されます。
  • 被験者は、カテーテル法で PH がなく、除外基準を満たさない場合、対照被験者として分類できます。

除外基準:

-

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースコントロール
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
PH 科目
  • 2～17歳の小児対象
  • -臨床的に示された心臓カテーテル検査を受けている被験者。
  • -WHO分類グループ1または3で肺高血圧症が証明されている、または評価されている被験者†
  • 血行力学的基準を満たす場合、被験者はPAH被験者として分類されます。
診断テスト：タンパク質 Elisa 解析、マイクロ RNA 解析、全エクソーム シーケンス

ELISA試験手順：BMP 2、4、6、7、9、および10の循環レベルを、アクチビンAおよびTGF-β、ならびにCHIPとともに、ストレプトアビジンELISAアッセイを使用して測定します。

マイクロ RNA 解析: 100 μL の血漿から、TruSeq Small RNA Sample Preparation kit (Illumina Inc) を使用して small RNA ライブラリーを調製します。

TGF-B 変異の評価: PH の被験者からの血液は、全エクソーム配列決定を使用して、TGF-B 経路の既知の遺伝子変異についても分析されます。
対照群
  • 2～17歳の小児対象
  • -臨床的に示された心臓カテーテル検査を受けている被験者。
  • 被験者は、カテーテル法で PH がなく、除外基準を満たさない場合、対照被験者として分類できます。
診断テスト：タンパク質 Elisa 解析、マイクロ RNA 解析、全エクソーム シーケンス

ELISA試験手順：BMP 2、4、6、7、9、および10の循環レベルを、アクチビンAおよびTGF-β、ならびにCHIPとともに、ストレプトアビジンELISAアッセイを使用して測定します。

マイクロ RNA 解析: 100 μL の血漿から、TruSeq Small RNA Sample Preparation kit (Illumina Inc) を使用して small RNA ライブラリーを調製します。

TGF-B 変異の評価: PH の被験者からの血液は、全エクソーム配列決定を使用して、TGF-B 経路の既知の遺伝子変異についても分析されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
TGF-β経路のBMPタンパク質の血漿レベル
時間枠：いつか
骨形成タンパク質（BMP）2、4、6、7、9、および10のレベルがPH被験者で得られ、対照被験者と比較して、対照被験者よりもPHの被験者でこれらのレベルがどのように異なるかを説明します。 タンパク質のすべての測定量は pg/ml になります。
いつか
TGF-β経路の血漿アクチビンAおよびTGF-β1レベル
時間枠：いつか
アクチビンAおよびTGF-β1の血漿レベルをPH被験者で取得し、対照被験者と比較して、対照被験者と比較してPHの被験者でこれらのレベルがどのように異なるかを説明します。 すべての測定量は pg/ml 単位になります。
いつか
PH患者および対照被験者における血漿CHIPレベルの評価。
時間枠：いつか
CHIP（Hsp70誘導タンパク質のカルボキシルタンパク質末端）血漿レベルをPH被験者で取得し、コントロール被験者と比較して、PH被験者とコントロール被験者でこれらのレベルがどのように異なるかを説明します。 すべての測定レベルは pg/ml 単位になります
いつか

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
TGF-β 経路におけるタンパク質の血漿中濃度と PH 疾患の重症度
時間枠：いつか
BMP 2、4、6、7、9、および 10 とアクチビン A および TGF-β1 タンパク質、ならびに CHIP レベルは、PAH の存在およびその重症度と相関し、NT-Pro BNP およびCRPレベル。
いつか
PH対対照被験者のマイクロRNAレベル
時間枠：いつか
血漿中のマイクロRNAプロファイルは、PAHの被験者と対照被験者の間で比較されます。
いつか
研究タンパク質/マイクロRNAとの臨床所見の相関
時間枠：いつか
PAH患者の臨床所見は、疾患の重症度と研究タンパク質およびマイクロRNAレベルと相関します。
いつか
PH患者の全エクソームシーケンス解析とタンパク質/マイクロRNAレベル
時間枠：いつか
特にPAHを引き起こすことが知られている、または疑われる領域（例： BMPR2、ENG、および ALK1 変異)、TGF-β 経路内、またはテストされたタンパク質/マイクロ RNA レベルでの肺の発達。
いつか

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Medical College of Wisconsin

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Edward C Kirkpatrick、Children's Hospital and Health System Foundation, Wisconsin

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年7月1日

一次修了 (予想される)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年8月1日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年1月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年7月21日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年7月23日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年7月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年11月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年11月12日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 1492809

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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