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ファンコニ貧血患者におけるFP-045の用量漸増研究

2025年3月4日 更新者：Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

ファンコニ貧血患者におけるFP 045の安全性、忍容性、薬物動態、および予備的活性を評価するための多国籍、多施設、用量漸増研究

これは、若年成人/思春期および小児のファンコニ患者に経口投与した場合の最適生物学的用量 (OBD) を決定し、FP 045 の安全性、忍容性、PK、および予備活性を評価するための多施設共同第 1/2 相試験です。貧血。 この研究では、造血細胞移植を受けていない軽度から中等度の骨髄不全の合計6人の若年成人/青年患者と、最低8人から最大12人の小児患者が登録されます。 これにより、合計患者数は 14 ～ 18 人になります。 用量漸増は、各年齢層内の各患者に対して個別に行われます。 各患者は、用量レベル 1 から始まり、用量レベル 2 および 3 が続く、3 つの用量レベルの FP 045 (患者内用量漸増) のそれぞれを受け取ります。 各用量レベルは、その患者の次に高い用量レベルにエスカレートする前に 28 日間投与されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
引きこもった

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

用量漸増は、若年成人/青年期の患者から開始します。 研究に登録された最初の2人の患者は、15歳以上です。 これらの患者は、追加の若年成人/青年患者が登録される前に、用量レベル 1 で 28 日間の治療期間全体を完了する必要があります。 6人の若年成人/思春期患者全員が用量レベル1で28日間の治療を完了する必要があり、小児患者の登録前に、安全性審査委員会（SRC）によって累積的な安全性が審査される必要があります。 登録された最初の2人の小児患者は、6歳以上になります。 これらの患者は、追加の小児患者が登録される前に、用量レベル 1 で 28 日間の治療期間全体を完了する必要があります。 最低8名、最大12名の小児患者が登録され、3～6歳の患者を少なくとも4名受け入れることができます。

研究評価は、各来院時に実施されます。 患者は、各投与期間中、用量制限毒性（DLT）について綿密に観察されます。 DLTを経験している患者は、治験薬を中断し、次のより高い用量レベルにエスカレートすることはできません. DLT がベースラインまたはグレード 1 以下の重症度に回復したら、患者は 1 つ低い用量レベルで治療を再開できます。 MTD は、DLT が発生した用量レベルのすぐ下の用量レベルとして定義されます。 DLTに続いて3週間以上の治療の中断を必要とする患者は、研究から除外されます。 MTD は、個々の患者ごとに個別に評価されます。

用量漸増の完了後、各患者は最高用量または個々の MTD のいずれかで治療を継続し、その後、合計 3 か月間、年齢層 (定義された後) の OBD に移行します。 副作用以外の理由で計画された用量の 75% を投与できなかった患者は、置き換えられる場合があります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
        • 募集
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • コンタクト：
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • 電話番号：650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • 募集
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • コンタクト：
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10022
        • 募集
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

9ヶ月～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 3～25歳の男性または女性
  • 染色体切断分析によるファンコニ貧血の記録
  • 出産の可能性のある女性と、非常に効果的な避妊を使用する必要がある男性
  • 軽度から中等度の骨髄不全で、グレード1を超える重症度の血球減少症が少なくとも1つある

除外基準:

  • -皮膚の限局性扁平上皮がんまたは基底細胞がんまたは子宮頸部の上皮内がんを除く悪性腫瘍の病歴
  • -世界保健機関（WHO）の基準に従って骨髄異形成症候群または急性白血病を患っている
  • 重大な病状の病歴がある
  • -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）/アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が正常上限（ULN）の5倍以上、または計算されたクレアチニンクリアランス（Clcr）が50 mL /分未満
  • 活動性のB型またはC型肝炎を持っている
  • 進行中の全身感染症がある
  • 強力な CYP3A4 阻害剤が必要
  • 30日以内に大手術を受けた
  • -全身治療を必要とする活動性移植片対宿主病
  • 骨髄または幹細胞移植の既往がある

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：FP-045
この研究では、3 つの用量レベルで進行する合計 6 人の若年成人/思春期の患者を登録し、続いて最大 3 つの用量レベルで進行する最低 8 人から最大 12 人の小児患者を登録します。
薬：FP-045
アルデヒド脱水素酵素の活性化剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
FP-045の最適生物学的用量（OBP）
時間枠：28日×3回まで
思春期および小児対象における FP-045 の OBP
28日×3回まで
FAの血球減少症の安定化または改善
時間枠：3ヶ月
ヘモグロビンのベースラインからの変化
3ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性と忍容性
時間枠：3～6ヶ月
有害事象および重篤な有害事象の頻度
3～6ヶ月
薬物動態プロファイル
時間枠：3～6ヶ月
FP-045の用量別平均AUC
3～6ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Susan Whitaker、Foresee Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2023年6月30日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2025年6月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2025年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年8月3日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年8月19日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年8月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年3月4日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • FP045C-19-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

試験データ・資料

  1. 研究プロトコル
    情報コメント：Clinicaltrials.gov
  2. 統計分析計画
    情報コメント：Clinicaltrials.gov

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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