Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie eskalacji dawki FP-045 u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego

4 marca 2025 zaktualizowane przez: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Wielonarodowe, wieloośrodkowe badanie ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej aktywności FP 045 u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego

Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 mające na celu określenie optymalnej dawki biologicznej (OBD) oraz ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej aktywności FP 045 podawanego doustnie młodym dorosłym/młodzieżom i dzieciom z zespołem Fanconiego niedokrwistość. Do badania zostanie włączonych łącznie 6 młodych dorosłych/młodzieży i od co najmniej 8 do 12 pacjentów pediatrycznych z łagodną do umiarkowanej niewydolnością szpiku kostnego, którzy nie przeszli przeszczepu komórek krwiotwórczych. To sprawia, że ​​całkowita liczba pacjentów wynosi od 14 do 18. Zwiększenie dawki nastąpi indywidualnie dla każdego pacjenta, w każdej grupie wiekowej. Każdy pacjent otrzyma każdy z 3 poziomów dawki FP 045 (zwiększanie dawki wewnątrz pacjenta), zaczynając od poziomu dawki 1, a następnie poziomu dawki 2 i 3. Każdy poziom dawki będzie podawany przez 28 dni przed eskalacją do następnego wyższego poziomu dawki dla tego pacjenta.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Zwiększanie dawki rozpocznie się u młodych dorosłych/młodzieży. Dwóch pierwszych pacjentów włączonych do badania będzie miało więcej niż 15 lat. Ci pacjenci muszą ukończyć cały 28-dniowy okres leczenia Dawką Poziomu 1 przed włączeniem dodatkowych młodych dorosłych/młodzieży. Wszystkich 6 młodych dorosłych/młodzieży musi ukończyć 28-dniowe leczenie Dawką Poziomu 1, a łączne bezpieczeństwo musi zostać ocenione przez Komitet ds. Przeglądu Bezpieczeństwa (SRC) przed włączeniem pacjentów pediatrycznych. Dwóch pierwszych włączonych pacjentów pediatrycznych będzie w wieku > 6 lat. Pacjenci ci muszą przejść cały 28-dniowy okres leczenia na poziomie dawki 1 przed włączeniem dodatkowych pacjentów pediatrycznych. Minimalnie 8 i maksymalnie 12 pacjentów pediatrycznych zostanie zapisanych, aby umożliwić co najmniej 4 pacjentów w wieku od 3 do 6 lat.

Oceny badań będą przeprowadzane podczas każdej wizyty. Pacjenci będą uważnie obserwowani pod kątem toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) podczas każdego okresu dawkowania. Każdy pacjent, u którego wystąpi DLT, zostanie przerwany podawanie badanego leku i nie będzie mógł przejść na kolejny wyższy poziom dawki. Pacjent może wznowić leczenie w dawce o jeden poziom niższej, gdy DLT ustąpi do wartości początkowej lub do stopnia ≤ 1. stopnia nasilenia. MTD będzie definiowana jako poziom dawki bezpośrednio poniżej poziomu dawki, przy którym wystąpiło DLT. Pacjenci wymagający przerwy w leczeniu > 3 tygodni po DLT zostaną wycofani z badania. MTD będzie oceniane oddzielnie dla każdego pacjenta.

Po zakończeniu zwiększania dawki każdy pacjent będzie kontynuował leczenie najwyższą dawką lub indywidualną MTD, a następnie przejdzie do OBD dla swojej grupy wiekowej (po raz zdefiniowany), łącznie przez 3 miesiące. Pacjenci, którzy nie otrzymali 75% planowanych dawek z przyczyn innych niż działania niepożądane, mogą zostać zastąpieni.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Rekrutacyjny
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Kontakt:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Numer telefonu: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10022
        • Rekrutacyjny
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

9 miesięcy do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • mężczyzna lub kobieta w wieku 3-25 lat
  • udokumentowana niedokrwistość Fanconiego na podstawie analizy pęknięć chromosomów
  • kobiet w wieku rozrodczym i mężczyzn, którzy muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję
  • łagodna do umiarkowanej niewydolność szpiku kostnego z co najmniej jedną cytopenią o nasileniu > 1. stopnia

Kryteria wyłączenia:

  • historia jakiegokolwiek nowotworu złośliwego z wyjątkiem ogniskowego płaskonabłonkowego lub podstawnokomórkowego raka skóry lub raka in situ szyjki macicy
  • ma zespół mielodysplastyczny lub ostrą białaczkę zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
  • ma historię jakichkolwiek istotnych schorzeń
  • ma aminotransferazę asparaginianową (AST)/aminotransferazę alaninową (ALT) > 5x górną granicę normy (GGN) lub obliczony klirens kreatyniny (Clcr) < 50 ml/min
  • ma aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  • ma trwającą infekcję ogólnoustrojową
  • wymaga silnego inhibitora CYP3A4
  • miał poważną operację w ciągu 30 dni
  • Aktywna choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi wymagająca leczenia ogólnoustrojowego
  • Ma historię przeszczepu szpiku kostnego lub komórek macierzystych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: FP-045
Do badania zostanie włączonych łącznie 6 młodych dorosłych/młodzieży, u których nastąpi progresja do trzech poziomów dawek, a następnie co najmniej 8 do 12 pacjentów pediatrycznych, u których nastąpi progresja do trzech poziomów dawek.
Lek: FP-045
aktywator dehydrogenazy aldehydowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Optymalna dawka biologiczna (OBP) FP-045
Ramy czasowe: 28 dni x do 3 dawek
OBP FP-045 u młodzieży i dzieci
28 dni x do 3 dawek
stabilizacja lub poprawa cytopenii w FA
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia hemoglobiny
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 3-6 miesięcy
Częstość zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
3-6 miesięcy
profil farmakokinetyczny
Ramy czasowe: 3- 6 miesięcy
Średnie AUC FP-045 według poziomu dawki
3- 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • FP045C-19-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Badanie danych/dokumentów

  1. Protokół badania
    Komentarze do informacji: www.clinicaltrials.gov
  2. Plan analizy statystycznej
    Komentarze do informacji: www.clinicaltrials.gov

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami