ファンコニ貧血患者におけるFP-045の用量漸増研究
ファンコニ貧血患者におけるFP 045の安全性、忍容性、薬物動態、および予備的活性を評価するための多国籍、多施設、用量漸増研究
調査の概要
詳細な説明
用量漸増は、若年成人/青年期の患者から開始します。 研究に登録された最初の2人の患者は、15歳以上です。 これらの患者は、追加の若年成人/青年患者が登録される前に、用量レベル 1 で 28 日間の治療期間全体を完了する必要があります。 6人の若年成人/思春期患者全員が用量レベル1で28日間の治療を完了する必要があり、小児患者の登録前に、安全性審査委員会（SRC）によって累積的な安全性が審査される必要があります。 登録された最初の2人の小児患者は、6歳以上になります。 これらの患者は、追加の小児患者が登録される前に、用量レベル 1 で 28 日間の治療期間全体を完了する必要があります。 最低8名、最大12名の小児患者が登録され、3～6歳の患者を少なくとも4名受け入れることができます。
研究評価は、各来院時に実施されます。 患者は、各投与期間中、用量制限毒性（DLT）について綿密に観察されます。 DLTを経験している患者は、治験薬を中断し、次のより高い用量レベルにエスカレートすることはできません. DLT がベースラインまたはグレード 1 以下の重症度に回復したら、患者は 1 つ低い用量レベルで治療を再開できます。 MTD は、DLT が発生した用量レベルのすぐ下の用量レベルとして定義されます。 DLTに続いて3週間以上の治療の中断を必要とする患者は、研究から除外されます。 MTD は、個々の患者ごとに個別に評価されます。
用量漸増の完了後、各患者は最高用量または個々の MTD のいずれかで治療を継続し、その後、合計 3 か月間、年齢層 (定義された後) の OBD に移行します。 副作用以外の理由で計画された用量の 75% を投与できなかった患者は、置き換えられる場合があります。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Bassem Elmankabadi, MD
- 電話番号：562 310-8718
- メール：Bassem.elmankabadi@foreseepharma.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Yisheng Lee, MD, PhD
- 電話番号：408 823-4807
- メール：yisheng.lee@foreseepharma.com
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94305
- 募集
- Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
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コンタクト：
- Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
- 電話番号：650-497-0753
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- 募集
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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主任研究者：
- Meera Srikanthan, MD
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New York
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New York、New York、アメリカ、10022
- 募集
- David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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コンタクト：
- Maria Cancio, M.D.
- 電話番号：212-639-8478
- メール：canciom@mskcc.org
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- まだ募集していません
- St. Jude Childrens Research Hospital
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コンタクト：
- Olivia McGregor
- メール：Olivia.McGregor@STJUDE.ORG
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主任研究者：
- Clifford Takemoto
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 3～25歳の男性または女性
- 染色体切断分析によるファンコニ貧血の記録
- 出産の可能性のある女性と、非常に効果的な避妊を使用する必要がある男性
- 軽度から中等度の骨髄不全で、グレード1を超える重症度の血球減少症が少なくとも1つある
除外基準:
- -皮膚の限局性扁平上皮がんまたは基底細胞がんまたは子宮頸部の上皮内がんを除く悪性腫瘍の病歴
- -世界保健機関（WHO）の基準に従って骨髄異形成症候群または急性白血病を患っている
- 重大な病状の病歴がある
- -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）/アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が正常上限（ULN）の5倍以上、または計算されたクレアチニンクリアランス（Clcr）が50 mL /分未満
- 活動性のB型またはC型肝炎を持っている
- 進行中の全身感染症がある
- 強力な CYP3A4 阻害剤が必要
- 30日以内に大手術を受けた
- -全身治療を必要とする活動性移植片対宿主病
- 骨髄または幹細胞移植の既往がある
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：FP-045
この研究では、3 つの用量レベルで進行する合計 6 人の若年成人/思春期の患者を登録し、続いて最大 3 つの用量レベルで進行する最低 8 人から最大 12 人の小児患者を登録します。
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アルデヒド脱水素酵素の活性化剤
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FP-045の最適生物学的用量（OBP）
時間枠：28日×3回まで
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思春期および小児対象における FP-045 の OBP
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28日×3回まで
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FAの血球減少症の安定化または改善
時間枠：3ヶ月
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ヘモグロビンのベースラインからの変化
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性
時間枠：3～6ヶ月
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有害事象および重篤な有害事象の頻度
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3～6ヶ月
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薬物動態プロファイル
時間枠：3～6ヶ月
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FP-045の用量別平均AUC
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3～6ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Susan Whitaker、Foresee Pharmaceuticals
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FP045C-19-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
FP-045の臨床試験
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Immune Targeting Systems Ltd完了
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FHI 360Ministry of Health, Uganda完了
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Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.完了
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Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.終了しました関連する ARDS を伴う重度から重大な COVID 19アメリカ
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CSL Behring完了血友病 Bアメリカ, 日本, イスラエル, オーストリア, ブルガリア, フランス, ドイツ, イタリア, ロシア連邦, スペイン
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CSL Behring完了血友病 Bドイツ, オーストラリア, イタリア, イスラエル, チェコ共和国, スペイン, フランス, カナダ, オーストリア, ロシア連邦
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CSL Behring完了血友病 Bアメリカ, オーストラリア, 日本, フランス, フィリピン, スペイン, チェコ, イスラエル, カナダ, ドイツ, オーストリア, ブルガリア, イタリア, マレーシア, 南アフリカ
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Five Prime Therapeutics, Inc.Worldwide Clinical Trials引きこもったFGFR2 変異を伴う子宮内膜がん