Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En doseeskaleringsstudie av FP-045 hos pasienter med Fanconi-anemi

4. mars 2025 oppdatert av: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

En multinasjonal, multisenter, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og den foreløpige aktiviteten til FP 045 hos pasienter med Fanconi-anemi

Dette er en multisenter, fase 1/2-studie for å bestemme den optimale biologiske dosen (OBD) og for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, PK og den foreløpige aktiviteten til FP 045 når det administreres oralt til unge voksne/ungdoms- og pediatriske pasienter med Fanconi anemi. Studien vil inkludere totalt 6 unge voksne/ungdomspasienter og minimum 8 og opptil 12 pediatriske pasienter med mild-moderat benmargssvikt som ikke har gjennomgått hematopoetisk celletransplantasjon. Dette gjør det totale pasienttallet mellom 14-18 totalt. Doseeskalering vil skje individuelt for hver pasient, innenfor hver aldersgruppe. Hver pasient vil motta hver av 3 dosenivåer av FP 045 (intrapasient doseøkning), som begynner med dosenivå 1, etterfulgt av dosenivå 2 og 3. Hvert dosenivå vil bli administrert i 28 dager før eskalering til neste høyere dosenivå for den pasienten.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Doseeskalering vil begynne med unge voksne/ungdomspasienter. De første to pasientene som ble registrert i studien vil være > 15 år. Disse pasientene må fullføre hele den 28-dagers behandlingsperioden på dosenivå 1 før ytterligere unge voksne/ungdomspasienter registreres. Alle 6 unge voksne/ungdomspasienter må fullføre 28 dagers behandling på dosenivå 1, og kumulativ sikkerhet må gjennomgås av Safety Review Committee (SRC), før registrering av pediatriske pasienter. De første to pediatriske pasientene som ble registrert vil være > 6 år. Disse pasientene må fullføre hele 28-dagers behandlingsperioden ved dosenivå 1 før ytterligere pediatriske pasienter registreres. Minimum 8 og maksimum 12 pediatriske pasienter vil bli registrert for å gi plass til minst 4 pasienter mellom 3-6 år.

Studievurderinger vil bli gjennomført ved hvert besøk. Pasienter vil bli observert nøye for dosebegrensende toksisitet (DLT) under hver doseringsperiode. Enhver pasient som opplever en DLT vil få studiemedikamentet avbrutt og vil ikke få eskalere til neste høyere dosenivå. Pasienten kan gjenoppta behandlingen med ett dosenivå lavere når DLT har gått tilbake til baseline eller til ≤ grad 1 i alvorlighetsgrad. MTD vil bli definert som dosenivået umiddelbart under dosenivået der DLT oppstod. Pasienter som trenger et behandlingsavbrudd i > 3 uker etter en DLT vil bli trukket fra studien. MTD vil bli vurdert separat for hver enkelt pasient.

Etter fullført doseeskalering vil hver pasient fortsette behandlingen med enten den høyeste dosen eller sin individuelle MTD, og ​​deretter gå over til OBD for sin aldersgruppe (når den er definert), i totalt 3 måneder. Pasienter som ikke får 75 % av planlagte doser av andre grunner enn bivirkninger, kan erstattes.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Rekruttering
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Ta kontakt med:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Telefonnummer: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Ta kontakt med:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10022
        • Rekruttering
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

9 måneder til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • mann eller kvinne i alderen 3-25
  • dokumenterte Fanconi-anemi ved kromosombruddsanalyse
  • kvinner i fertil alder og menn som må bruke svært effektiv prevensjon
  • mild til moderat benmargssvikt med minst én cytopeni av > grad 1 alvorlighetsgrad

Ekskluderingskriterier:

  • historie med enhver malignitet unntatt fokal plateepitel- eller basalcellekarsinom i huden eller karsinom in situ i livmorhalsen
  • har myelodysplastisk syndrom eller akutt leukemi i henhold til verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier
  • har en historie med noen betydelige medisinske tilstander
  • har aspartataminotransferase (AST)/alaninaminotransferase (ALT) > 5x øvre normalgrense (ULN) eller beregnet kreatininclearance (Clcr) på < 50 ml/min.
  • har aktiv hepatitt B eller C
  • har en pågående systemisk infeksjon
  • krever en sterk CYP3A4-hemmer
  • har hatt en større operasjon innen 30 dager
  • Aktiv graft versus vertssykdom som krever systemisk behandling
  • Har en historie med benmargs- eller stamcelletransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: FP-045
Studien vil inkludere totalt 6 unge voksne/ungdomspasienter som går gjennom tre dosenivåer, etterfulgt av minimum 8 og opptil 12 pediatriske pasienter som går gjennom opptil tre dosenivåer.
Legemiddel: FP-045
aktivator av aldehyddehydrogenase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den optimale biologiske dosen (OBP) av FP-045
Tidsramme: 28 dager x opptil 3 doser
OBP av FP-045 i ungdom og pediatriske emner
28 dager x opptil 3 doser
stabilisere eller forbedre cytopeni i FA
Tidsramme: 3 måneder
Endring fra baseline i hemoglobin
3 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 3-6 måneder
Hyppighet av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
3-6 måneder
farmakokinetisk profil
Tidsramme: 3-6 måneder
Gjennomsnittlig AUC for FP-045 etter dosenivå
3-6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
30. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juni 2025

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
3. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
21. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. mars 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • FP045C-19-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Studiedata/dokumenter

  1. Studieprotokoll
    Informasjonskommentarer: clinicaltrials.gov
  2. Statistisk analyseplan
    Informasjonskommentarer: clinicaltrials.gov

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger