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PH3 患者の自然史と結石事象の病歴 (PHYOX-OBX)

2024年11月29日 更新者：Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

遺伝的に確認された原発性高シュウ酸尿症タイプ3の患者の自然史研究、および年齢ごとに該当する結石イベントの履歴

これは、遺伝的に確認された原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 (PH3) の成人、青年、子供 (出生時から) の自然史研究であり、過去 3 年間の結石イベントの病歴および/または既存の結石の存在が検出されています。スクリーニング時の腎超音波による。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

PH3 患者における Uox のレベルと腎結石および/または腎石灰化症の発生率との関係は確立されていません。 この研究の目的は、PH3 患者の 24 時間の Uox レベルと新しい結石の発生率および/または腎石灰化症の程度を経時的に記録することです。

潜在的な参加者は、適格基準に従って最大 7 週間にわたってスクリーニングされ、その後、最大 2 年間にわたって 6 か月ごとに追跡され、年換算の新しい結石形成率 (新しい結石の数は、年ごとに形成される）および腎石灰化症の程度の変化（該当する場合）。

新しい石の形成は、次のいずれかの発生として定義されます。

  • 既存の石がない場合の自発的な石の通過
  • 腎臓の超音波で検出された既存の結石の数に変化がなく発生した結石の通過
  • 腎臓の超音波検査での新しい結石の出現、または既存の結石の 100% 以上の成長 (推定面積)
  • 新たに形成された結石の外科的除去 注: 既存の結石の自然通過または外科的除去は、新たな結石形成の基準を満たしていません。

これは、最長 2 年間続く非介入研究です。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
7

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Clinical Trial Site
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Clinical Trial Site
  • ドイツ
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Clinical Trial Site
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、04-141
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

これは、遺伝的に確認された PH3 の成人、青年、および子供 (出生時から開始) を対象とした自然史研究であり、過去 3 年間に結石イベントの病歴がある、および/またはスクリーニング時に腎臓の超音波検査で検出された既存の結石の存在がある。 eGFR > 30 mL/分/1.73 12 か月未満の患者では、m2 または血清クレアチニンが 97 パーセンタイル未満。

説明

主な採用基準

  • 遺伝的に確認されたPH3
  • -少なくとも2歳の参加者の場合、過去3年間の結石イベントの履歴（尿路および/または腎臓の石灰化の存在、それらの相対的な位置、結石の数とサイズとして定義）および/またはの存在スクリーニング時に腎臓の超音波で検出された既存の結石

  • Uox ≥ 0.7 mmol/24 時間 (18 歳未満の参加者の 1.73 m2 BSA ごとに調整) または、24 時間尿を収集できない場合、年齢の 95 パーセンタイルを超えるスクリーニングでの平均スポット Uox 対クレアチニン比:

    • > 220 mmol/mol の参加者 < 6 ヶ月
    • 6か月から12か月未満の参加者で> 170 mmol / mol
    • > 130 mmol/mol 参加者で 12 か月から 2 年未満
    • 2歳から3歳未満の参加者で> 100 mmol / mol
    • 3歳から5歳までの参加者で> 80 mmol / mol
  • -スクリーニング時のeGFRが30mL /分以上、または生後12か月未満の乳児の場合、血清クレアチニンが健康な集団の97パーセンタイル未満

主な除外基準:

  • 研究期間内の以前または計画された肝移植
  • -現在透析を受けているか、研究期間中に透析を予定している
  • -研究手順を遵守したくない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
PH3 患者の結石形成データを収集する
時間枠：2 年間にわたる参加者の結石形成率を評価する
2 歳以上の PH3 患者における新たな結石形成率に関するデータを収集する
2 年間にわたる参加者の結石形成率を評価する
PH3 患者における尿シュウ酸塩 (Uox) レベルと結石形成との関係を評価する
時間枠：参加者の Uox レベルを 2 年間にわたって測定する
遺伝的にPH3が確認され、腎機能が比較的損なわれていない患者（2歳以上）におけるUoxレベルと新しい結石形成との間の潜在的な関係を探る
参加者の Uox レベルを 2 年間にわたって測定する
PH3 患者の腎石灰化症の程度に関するデータを収集する
時間枠：2 年間の腎石灰化グレードの変化を評価する
2 歳以上の PH3 患者における腎石灰化症の程度に関するデータを収集する
2 年間の腎石灰化グレードの変化を評価する

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Verity Rawson、Dicerna, A Novo Nordisk Company

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年9月9日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年7月23日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年7月23日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年8月20日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年9月2日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年9月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年12月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年11月29日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • DCR-PHXC-502

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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