Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Natural History for pasienter med PH3 og en historie med steinhendelser (PHYOX-OBX)

29. november 2024 oppdatert av: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

En naturhistorisk studie av pasienter med genetisk bekreftet primær hyperoksaluri type 3 og, som relevant per alder, en historie med steinhendelser

Dette er en naturhistorisk studie av voksne, ungdom og barn (starter ved fødselen) med genetisk bekreftet primær hyperoksaluri type 3 (PH3) som har en historie med steinhendelser i løpet av de siste 3 årene og/eller tilstedeværelse av eksisterende steiner påvist ved nyre-ultralyd ved screening.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

Sammenhengen mellom nivået av Uox og forekomsten av nyrestein og/eller nefrokalsinose hos pasienter med PH3 er ikke fastslått. Målet med denne studien er å registrere 24-timers Uox-nivåer og forekomsten av ny steindannelse og/eller graden av nefrokalsinose hos pasienter med PH3 over tid.

Potensielle deltakere blir undersøkt over en periode på opptil 7 uker i henhold til kvalifikasjonskriteriene og vil deretter bli fulgt hver 6. måned over en periode på opptil 2 år for å bestemme den årlige dannelsen av nye steiner (antall nye steiner er dannet per år) og endringen i graden av nefrokalsinose (hvis aktuelt).

Ny steinformasjon er definert som forekomst av ett av følgende:

  • Spontan steinpassasje i fravær av allerede eksisterende steiner
  • Steinpassasje skjer uten endring i antall eksisterende steiner som er oppdaget ved nyre-ultralyd
  • Utseende av nye steiner på nyre-ultralyd eller 100 % eller mer vekst av en allerede eksisterende stein (estimert areal)
  • Kirurgisk fjerning av nydannede steiner Merk: Spontan passasje eller kirurgisk fjerning av allerede eksisterende steiner oppfyller ikke kriteriene for ny steindannelse.

Dette er en ikke-intervensjonsstudie som vil vare i opptil 2 år.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
7

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-141
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Dette er en naturhistorisk studie hos voksne, ungdom og barn (fra fødselen) med genetisk bekreftet PH3 som har en historie med steinhendelser i løpet av de siste 3 årene og/eller tilstedeværelse av eksisterende steiner påvist ved nyre-ultralyd ved screening, og en eGFR > 30 ml/min/1,73 m2 eller serumkreatinin under 97. persentilen for pasienter yngre enn 12 måneder.

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier

  • Genetisk bekreftet PH3
  • For deltakere på minst 2 år, historie med steinhendelser (definert som tilstedeværelse av forkalkninger i urinveiene og/eller nyrene, deres relative plassering og antall og størrelse på steiner) i løpet av de siste 3 årene og/eller tilstedeværelse av allerede eksisterende steiner oppdaget ved nyre-ultralyd ved screening

  • Uox ≥ 0,7 mmol/24 timer (justert per 1,73 m2 BSA hos deltakere < 18 år) ELLER hvis ikke kan samle 24-timers urin, gjennomsnittlig spot-Uox til kreatinin ratio ved screening over 95. persentilen for alder:

    • > 220 mmol/mol hos deltakere < 6 måneder
    • > 170 mmol/mol hos deltakere fra 6 måneder til < 12 måneder
    • > 130 mmol/mol hos deltakere 12 måneder til < 2 år
    • > 100 mmol/mol hos deltakere fra 2 til < 3 år og
    • > 80 mmol/mol hos deltakere fra 3 til 5 år
  • eGFR ved screening ≥ 30 ml/min eller for spedbarn under 12 måneder, serumkreatinin under 97. persentilen til en frisk populasjon

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Tidligere eller planlagt levertransplantasjon innen studieperioden
  • Får for tiden dialyse eller forventer dialyse i studieperioden
  • Manglende vilje til å følge studieprosedyrer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samle inn steindannelsesdata hos PH3-pasienter
Tidsramme: Vurder deltakernes steindannelsesrater i løpet av 2 år
Samle inn data om frekvensen av ny steindannelse hos PH3-pasienter på minst 2 år
Vurder deltakernes steindannelsesrater i løpet av 2 år
Vurder sammenheng mellom urinoksalat (Uox) nivåer og steindannelser hos PH3-pasienter
Tidsramme: Mål deltakernes Uox-nivåer i løpet av 2 år
Utforsk det potensielle forholdet mellom Uox-nivåer og ny steindannelse hos pasienter (≥ 2 år) med genetisk bekreftet PH3 og relativt intakt nyrefunksjon
Mål deltakernes Uox-nivåer i løpet av 2 år
Samle inn data om graden av nefrokalsinose hos PH3-pasienter
Tidsramme: Vurder endringen i nefrokalsinosegrad i løpet av 2 år
Samle inn data om graden av nefrokalsinose hos PH3-pasienter på minst 2 år
Vurder endringen i nefrokalsinosegrad i løpet av 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
9. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
23. juli 2024

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
23. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
20. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
2. desember 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. november 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • DCR-PHXC-502

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger