PH3 患者の自然史と結石事象の病歴 (PHYOX-OBX)
2024年3月27日 更新者：Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
遺伝的に確認された原発性高シュウ酸尿症タイプ3の患者の自然史研究、および年齢ごとに該当する結石イベントの履歴
これは、遺伝的に確認された原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 (PH3) の成人、青年、子供 (出生時から) の自然史研究であり、過去 3 年間の結石イベントの病歴および/または既存の結石の存在が検出されています。スクリーニング時の腎超音波による。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
PH3 患者における Uox のレベルと腎結石および/または腎石灰化症の発生率との関係は確立されていません。 この研究の目的は、PH3 患者の 24 時間の Uox レベルと新しい結石の発生率および/または腎石灰化症の程度を経時的に記録することです。
潜在的な参加者は、適格基準に従って最大 7 週間にわたってスクリーニングされ、その後、最大 2 年間にわたって 6 か月ごとに追跡され、年換算の新しい結石形成率 (新しい結石の数は、年ごとに形成される）および腎石灰化症の程度の変化（該当する場合）。
新しい石の形成は、次のいずれかの発生として定義されます。
- 既存の石がない場合の自発的な石の通過
- 腎臓の超音波で検出された既存の結石の数に変化がなく発生した結石の通過
- 腎臓の超音波検査での新しい結石の出現、または既存の結石の 100% 以上の成長 (推定面積)
- 新たに形成された結石の外科的除去 注: 既存の結石の自然通過または外科的除去は、新たな結石形成の基準を満たしていません。
これは、最長 2 年間続く非介入研究です。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
10
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Clinical Trial Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- Clinical Trial Site
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Clinical Trial Site
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Clinical Trial Site
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Warsaw、ポーランド、04-141
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
これは、遺伝的に確認された PH3 の成人、青年、および子供 (出生時から開始) を対象とした自然史研究であり、過去 3 年間に結石イベントの病歴がある、および/またはスクリーニング時に腎臓の超音波検査で検出された既存の結石の存在がある。 eGFR > 30 mL/分/1.73
12 か月未満の患者では、m2 または血清クレアチニンが 97 パーセンタイル未満。
説明
主な採用基準
- 遺伝的に確認されたPH3
- -少なくとも2歳の参加者の場合、過去3年間の結石イベントの履歴（尿路および/または腎臓の石灰化の存在、それらの相対的な位置、結石の数とサイズとして定義）および/またはの存在スクリーニング時に腎臓の超音波で検出された既存の結石
Uox ≥ 0.7 mmol/24 時間 (18 歳未満の参加者の 1.73 m2 BSA ごとに調整) または、24 時間尿を収集できない場合、年齢の 95 パーセンタイルを超えるスクリーニングでの平均スポット Uox 対クレアチニン比:
- > 220 mmol/mol の参加者 < 6 ヶ月
- 6か月から12か月未満の参加者で> 170 mmol / mol
- > 130 mmol/mol 参加者で 12 か月から 2 年未満
- 2歳から3歳未満の参加者で> 100 mmol / mol
- 3歳から5歳までの参加者で> 80 mmol / mol
- -スクリーニング時のeGFRが30mL /分以上、または生後12か月未満の乳児の場合、血清クレアチニンが健康な集団の97パーセンタイル未満
主な除外基準:
- 研究期間内の以前または計画された肝移植
- -現在透析を受けているか、研究期間中に透析を予定している
- -研究手順を遵守したくない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PH3 患者の結石形成データを収集する
時間枠：2 年間にわたる参加者の結石形成率を評価する
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2 歳以上の PH3 患者における新たな結石形成率に関するデータを収集する
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2 年間にわたる参加者の結石形成率を評価する
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PH3 患者における尿シュウ酸塩 (Uox) レベルと結石形成との関係を評価する
時間枠：参加者の Uox レベルを 2 年間にわたって測定する
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遺伝的にPH3が確認され、腎機能が比較的損なわれていない患者（2歳以上）におけるUoxレベルと新しい結石形成との間の潜在的な関係を探る
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参加者の Uox レベルを 2 年間にわたって測定する
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PH3 患者の腎石灰化症の程度に関するデータを収集する
時間枠：2 年間の腎石灰化グレードの変化を評価する
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2 歳以上の PH3 患者における腎石灰化症の程度に関するデータを収集する
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2 年間の腎石灰化グレードの変化を評価する
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Verity Rawson、Dicerna, A Novo Nordisk Company
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月9日
一次修了 (推定)
2024年8月5日
研究の完了 (推定)
2024年8月5日
試験登録日
最初に提出
2020年8月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年9月2日
最初の投稿 (実際)
2020年9月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月27日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DCR-PHXC-502
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。