Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naturhistorie for patienter med PH3 og en historie om stenbegivenheder (PHYOX-OBX)

29. november 2024 opdateret af: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

En naturhistorisk undersøgelse af patienter med genetisk bekræftet primær hyperoxaluri type 3 og, som relevant pr. alder, en historie om stenbegivenheder

Dette er et naturhistorisk studie af voksne, unge og børn (startende ved fødslen) med genetisk bekræftet primær hyperoxaluri type 3 (PH3), som har en historie med stenhændelser i løbet af de sidste 3 år og/eller tilstedeværelsen af ​​allerede påviste sten. ved renal ultralyd ved screening.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Forholdet mellem niveauet af Uox og forekomsten af ​​nyresten og/eller nefrocalcinose hos patienter med PH3 er ikke fastlagt. Målet med denne undersøgelse er at registrere 24-timers Uox-niveauer og forekomsten af ​​ny stendannelse og/eller graden af ​​nefrocalcinose hos patienter med PH3 over tid.

Potentielle deltagere screenes over en periode på op til 7 uger i henhold til berettigelseskriterierne og vil derefter blive fulgt hver 6. måned over en periode på op til 2 år for at bestemme den årlige nye stendannelseshastighed (antallet af nye sten er dannet om året) og ændringen i graden af ​​nefrocalcinose (hvis relevant).

Ny stendannelse er defineret som forekomst af et af følgende:

  • Spontan stenpassage i mangel af allerede eksisterende sten
  • Stenpassage sker uden ændring i antallet af allerede eksisterende sten, der er påvist ved nyre-ultralyd
  • Forekomst af nye sten på renal ultralyd eller 100 % eller mere vækst af en allerede eksisterende sten (anslået areal)
  • Kirurgisk fjernelse af nydannede sten Bemærk: Spontan passage eller kirurgisk fjernelse af allerede eksisterende sten opfylder ikke kriterierne for ny stendannelse.

Dette er en ikke-interventionsundersøgelse, der vil vare op til 2 år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
7

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-141
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette er et naturhistorisk studie hos voksne, unge og børn (startende fra fødslen) med genetisk bekræftet PH3, som har en historie med stenhændelser i løbet af de sidste 3 år og/eller tilstedeværelsen af ​​allerede eksisterende sten påvist ved nyre-ultralyd ved screening, og en eGFR > 30 ml/min/1,73 m2 eller serumkreatinin under 97. percentilen for patienter under 12 måneder.

Beskrivelse

Nøgle inklusionskriterier

  • Genetisk bekræftet PH3
  • For deltagere på mindst 2 år, historie med stenhændelser (defineret som tilstedeværelse af forkalkninger i urinveje og/eller nyrer, deres relative placering og antallet og størrelsen af ​​sten) i løbet af de sidste 3 år og/eller tilstedeværelse af allerede eksisterende sten opdaget ved nyre-ultralyd ved screening

  • Uox ≥ 0,7 mmol/24 timer (justeret pr. 1,73 m2 BSA hos deltagere < 18 år) ELLER, hvis de ikke er i stand til at opsamle 24-timers urin, gennemsnitlig plet-Uox til kreatinin-forhold ved screening over 95. percentilen for alder:

    • > 220 mmol/mol hos deltagere < 6 måneder
    • > 170 mmol/mol hos deltagere fra 6 måneder til < 12 måneder
    • > 130 mmol/mol hos deltagere 12 måneder til < 2 år
    • > 100 mmol/mol hos deltagere fra 2 til < 3 år og
    • > 80 mmol/mol hos deltagere fra 3 til 5 år
  • eGFR ved screening ≥ 30 ml/min eller for spædbørn under 12 måneder, serumkreatinin under 97. percentilen af ​​en rask befolkning

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Forudgående eller planlagt levertransplantation inden for undersøgelsesperioden
  • Modtager i øjeblikket dialyse eller forventer dialyse i studieperioden
  • Uvilje til at overholde undersøgelsesprocedurer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indsaml stendannelsesdata hos PH3-patienter
Tidsramme: Vurder deltagernes stendannelsesrater i løbet af 2 år
Indsaml data om hastigheden af ​​ny stendannelse hos PH3-patienter på mindst 2 år
Vurder deltagernes stendannelsesrater i løbet af 2 år
Vurder sammenhængen mellem urinoxalat (Uox) niveauer og stenformationer hos PH3 patienter
Tidsramme: Mål deltagernes Uox-niveauer i løbet af 2 år
Udforsk det potentielle forhold mellem Uox-niveauer og ny stendannelse hos patienter (≥ 2 år) med genetisk bekræftet PH3 og relativt intakt nyrefunktion
Mål deltagernes Uox-niveauer i løbet af 2 år
Indsaml data om graden af ​​nefrocalcinose hos PH3-patienter
Tidsramme: Vurder ændringen i nefrocalcinosegrad i løbet af 2 år
Indsaml data om graden af ​​nefrocalcinose hos PH3-patienter på mindst 2 år
Vurder ændringen i nefrocalcinosegrad i løbet af 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. juli 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
23. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. september 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. november 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DCR-PHXC-502

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger