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TT52CAR19 B細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）の治療 (PBLTT52CAR19)

2024年3月6日 更新者：Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

第 1 相、再発/難治性 B 細胞性急性リンパ芽球性白血病における CRISPR-CAR ゲノム編集 T 細胞 (PBLTT52CAR19) の非盲検試験

PBLTT52CAR19 改変 T 細胞は、CD19+ B 細胞性白血病の治療用に調製された、同種遺伝子操作されたヒト T 細胞 (TT52CAR19 + TCRαβ- と定義) です。 細胞は健康な成人ボランティア ドナーからのものであり、HLA が一致していません。 それらは、一過性に提供された Cas9 の存在下で CD52 および TRAC 遺伝子座のゲノム編集のための CRISPR ガイドも組み込まれているレンチウイルスベクターを使用して、抗 CD19 キメラ抗原受容体 (CAR19) を発現するように形質導入されています。

TT52CAR19 T 細胞による認識は、T 細胞を介した細胞毒性を介して、CD19+ 白血病およびその他の CD19+ B 細胞の根絶を仲介します。

この研究は、PBLTT52CAR19 T 細胞を適用して、プログラムされた同種幹細胞移植に先立ち、再発/難治性 B-ALL の子供の分子的寛解を確保することを目的としています。 細胞は、抗白血病効果のために期限付きで使用され、標準的な移植前条件付けによって枯渇されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
9

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

3年～14年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -再発（2回目以降の骨髄再発または同種SCT後の骨髄再発）または難治性（2サイクルの標準化学療法後に初期完全奏効（CR）を達成していない）の患者 CD19陽性B急性リンパ芽球性白血病
  • 骨髄中の白血病芽球または 1x10-4 の定量可能な MRD ロードで形態学的に確認 (マルチパラメータ フローサイトメトリーおよび/または定量的ポリメラーゼ連鎖反応による)
  • -適切なドナーが利用可能な同種造血幹細胞移植に適格で適合
  • 推定余命は12週間以上
  • ランスキー（同意/同意時の年齢が16歳未満）またはカルノフスキー（同意/同意時の年齢が16歳以上）のパフォーマンスステータス≥50 東部共同腫瘍学グループのECOGパフォーマンスステータス<2

除外基準:

  • -15年間の追跡調査を受けることを望まない患者/両親
  • -研究手順への予見可能な不十分なコンプライアンス
  • CD19 陰性 B 細胞性白血病
  • 細胞減少後の疾患進行の証拠
  • -制御不能なCNS白血病またはCNSグレード3として定義された神経症状（National Comprehensive Cancer Nationalガイドラインによる）。 -登録後いつでもグレード3のCNS疾患を発症している患者は除外されます。
  • 適切なHLA一致または不一致のドナーの不在
  • 体重 < 6 kg
  • PBLTT52CAR19に対するドナー特異的抗HLA抗体の存在
  • 全身療法を必要とするGvHD
  • 全身ステロイド療法 プレドニゾロン >0.5mg/kg/日
  • -いずれかの試験物質または関連化合物に対する既知の過敏症
  • -標準的なケアの抗菌または抗ウイルス治療によって制御されていない活動的な細菌、真菌、またはウイルス感染。 管理されていない菌血症/真菌血症は、抗生物質または抗真菌療法にもかかわらず、血液培養で細菌/真菌が継続的に検出されることとして定義されます。
  • コントロールされていないウイルス血症は、抗ウイルス療法にもかかわらず、ウイルス負荷が 2 回連続して上昇することと定義されます。
  • 妊娠のリスクまたは避妊の不遵守（該当する場合）。 出産の可能性のある女の子は、含める前の14日以内に妊娠検査で陰性であることが検査されていなければなりません。
  • 母乳育児をやめたくない授乳中の女性参加者
  • -4週間以内の髄腔内メトトレキサートまたは2週間以内の髄腔内化学療法（Ara-Cなど）
  • -免疫チェックポイント経路修飾物質による以前の治療からリンパ枯渇までの半減期が2未満
  • -グレード3以上のサイトカイン放出症候群（CRS）またはグレード3以上の薬物関連CNS毒性に関連することが知られている以前のCAR19治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
他の：標準治療

フォローアップ期間:

28日目までに分子的寛解を達成した患者については、可能な限り早く同種HSCTが予定されます。 24 か月間の定期的な移植ケアには、疾患のモニタリングと、特に関心のある有害事象の記録、および移植調整期間中の PBLTT52CAR19 の文書の排除が組み込まれます。

56日目に難治性疾患を有する患者の場合、特に関心のある有害事象のモニタリングである疾患の転帰は、毎月24か月まで、または緩和療法アプローチが採用されるまでモニタリングされます。

評価は、次の時点で治療期間後に実施されます: 1m、2m、3m、6m、および 12m、24m

  • 身体検査、ECOG
  • 臨床検査
  • バイタルサイン（体温、血圧、心拍数、呼吸数、体重）
  • 血液および骨髄中のqPCRによるPBLTT52CAR19、VCNの持続性（サンプリングした場合）
  • 血液および骨髄におけるキメリズムおよび MRD (サンプリングされた場合)
  • 有害事象
  • 併用療法
薬：PBLTT52CAR19
遺伝子治療

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
B-ALL寛解
時間枠：28日
PBLTT52CAR19 に期待される主な利点は、難治性 / 再発 B-ALL の小児における抗白血病効果および寛解の誘導につながる抗 CD19 活性です。 分子的寛解を達成した患者は、そうでなければ無益と見なされる同種造血幹細胞移植を受ける資格が得られます。 .
28日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
University College, London

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Waseem Qasim, Prof、UCL GOSH Institute of Child Health
  • スタディディレクター：Paul Veys, PhD, MD、Great Ormond Street Hospital
  • スタディディレクター：Kanchan Rao, PhD, MD、Great Ormond Street Hospital
  • スタディディレクター：Ajay Vora, Prof, MD、Great Ormond Street Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年8月12日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年3月5日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年3月5日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年9月15日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年9月15日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年9月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年3月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年3月6日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 18IC07

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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