神経線維腫症1型（NF1）および手術不能な網状神経線維腫（PN）を有する中国の小児および成人被験者におけるセルメチニブの研究

包含基準:

• 小児コホート：3歳以上の中国人被験者
• 成人コホート：研究登録時に18歳以上の中国人被験者
• 被験者は、(i) NIH コンセンサス開発会議の声明に従って NF1 と診断されなければならず、(ii) PN は、神経の長さに沿って成長し、複数の束と枝を含む可能性のある神経線維腫として定義されます。 (iii) PN が動作しない
• -被験者は少なくとも1つの測定可能な典型的または結節性PNを持っている必要があります
• 絶対好中球数≧1.5×10^9/L、ヘモグロビン≧9g/dL、血小板数≧100×10^9/L。 被験者は、スクリーニング評価の7日前に成長因子のサポートと血小板輸血のサポートを受けていない必要があります。
• -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）≤2×正常上限（ULN）、記録されたギルバート病（≤2.5×ULN）の被験者の場合を除き、総ビリルビン≤1.5×ULN。

除外基準:

• 悪性末梢神経鞘腫瘍の証拠。
• 臨床的に重要な心血管疾患
• -以前の悪性腫瘍（適切に治療された基底細胞または扁平上皮細胞の皮膚がん、 in situ 子宮頸がん、または被験者が2年以上無病であったか、生存期間が制限されていない他のがんを除く
• 以下の眼科所見・症状を有する者：

-網膜色素上皮剥離/中心性漿液性網膜症または網膜静脈閉塞症の現在または過去の病歴; -眼圧> 21 mmHg（または年齢によって調整されたULN）または制御されていない緑内障（IOPに関係なく）;緑内障が知られており、IOP が高く、意味のある視力を持たず (光の知覚のみまたは光の知覚がない)、緑内障に関連する痛みを経験していない被験者は、治験担当医師との話し合いの後に適格となる場合があります。 -被験者を研究への登録に不適切にする眼科検査に関するその他の重大な異常は、調査員によって評価されます。