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軸索スフェロイドと色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症の自然史研究 (ALSP)

2025年7月25日 更新者：Vigil Neuroscience, Inc.

軸索スフェロイドと色素性グリア（ALSP）を伴う成人発症型白質脳症患者の自然史研究

軸索スフェロイドおよび色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症 (ALSP) は、まれで急速に進行する遺伝性の神経変性疾患であり、決定的な治療法の選択肢がなく、疾患の自然経過に関する情報が限られています。 ALSP の構造的、遺伝的、および神経病理生理学的異常は、中等度から重度の運動および神経精神障害などの神経学的症状の発症につながります。 この自然史研究は、ALSP の根底にあり、この衰弱性障害の進行を逆転、遅延、または停止するために不可欠な神経病理生理学的特徴に焦点を当てた、将来の新しい治療法の開発に貢献するためのデータを収集します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
56

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • Investigative Site 4
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、アメリカ、80113
        • Investigative Site 5
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
        • Investigative Site 1
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Investigative Site 2
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Investigative Site 11
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Investigative Site 10
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3BG
        • Investigative Site 7
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Investigative Site 6
  • カナダ
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6C 5J1
        • Investigative Site 3
  • ドイツ
      • Leipzig、ドイツ、04103
        • Investigative Site 8
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • Investigative Site 9
  • ブラジル
      • São Paulo、ブラジル、04038
        • Investigative Site 12

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

ALSP 患者および ALSP の原因変異である CSF1R 遺伝子変異の無症候性保因者。

説明

ALSP 患者と無症候性保因者の両方の主要な包含基準:

1. CSF1R遺伝子に遺伝子変異が記録されている者

ALSP 患者のみの主要な包含基準:

  1. 以下の基準（aおよびb）の両方を満たす被験者：

    a. 以下のカテゴリーにおける臨床徴候または症状の 1 つまたは複数の所見： i.認知障害または精神医学的問題 ｉｉ． 神経学的検査における錐体路徴候 ｉｉｉ． 硬直、振戦、異常歩行、または運動緩慢などの錐体外路徴候 ｉｖ． てんかん b. MRI での ALSP と一致する所見。 注: 血管性認知症、多発性硬化症、または白質ジストロフィー (例えば、副腎白質ジストロフィー、クラッベ病、異染性白質ジストロフィー) など、白質脳症の他の原因を持つ被験者は除外されます。

  2. -治験責任医師の意見では、過去1年以内にALSPの臨床的進行を示した被験者。
  3. 研究要件を順守する能力に影響を与える可能性がある認知障害または運動障害のある被験者には、週に少なくとも 4 時間一緒に過ごす指定された介護者が必要です。 介護者は、被験者が研究の要件を順守するのを支援する能力と意欲があり、研究訪問中に情報を提供でき、介護者 ICF に喜んで署名する必要があります。

主な除外基準 (すべての研究参加者向け):

  1. -アルツハイマー病、前頭側頭型認知症、ALS、脳卒中、ハンチントン病、多発性硬化症、パーキンソン病、およびダウン症候群を含むがこれらに限定されない、ALSPに類似した認知、運動、または行動障害を引き起こす可能性のある神経疾患または精神疾患を有する被験者、またはアクティブなアルコール/薬物乱用を伴う
  2. MRIが受けられない方
  3. -研究者またはスポンサーの医療関係者の意見では、被験者を重大なリスクにさらす、研究結果を混乱させる、または研究への被験者の参加を著しく妨げる可能性のある状態または状況の被験者。
  4. -スクリーニング/ベースライン前の12か月以内に以前にHSCTを受けた被験者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
ALSP患者
他の：介入なし
自然史研究には適用されません
前駆性ALSP患者
他の：介入なし
自然史研究には適用されません

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
磁気共鳴イメージング（MRI）心室体積
時間枠：月6日
6か月目の心室量のベースラインから変化します
月6日
磁気共鳴イメージング（MRI）心室体積
時間枠：12か月目
12か月目の心室量のベースラインから変化します
12か月目
磁気共鳴イメージング（MRI）心室体積
時間枠：18か月目
18か月の心室量のベースラインから変化します
18か月目
磁気共鳴イメージング（MRI）心室体積
時間枠：24か月目
24か月目の心室量のベースラインから変化します
24か月目
磁気共鳴イメージング（MRI）心室体積
時間枠：30か月目
30か月目の心室量のベースラインから変化します
30か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Vigil Neuroscience, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年9月13日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2025年5月30日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2025年5月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年8月18日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年8月18日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年8月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年8月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年7月25日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • VGL101-01.002

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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