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Axonal Spheroids 및 Pigmented Glia를 가진 성인 발병 Leukoencephalopathy의 자연사 연구 (ALSP)

2025년 7월 25일 업데이트: Vigil Neuroscience, Inc.

Axonal Spheroids 및 Pigmented Glia (ALSP)를 동반한 성인 발병 백질뇌증 환자의 자연사 연구

Axonal spheroids and pigmented glia (ALSP)가있는 성인 발병 백질 뇌병증은 희귀하고 빠르게 진행되는 유전성 신경 퇴행성 질환으로 결정적인 치료 옵션이없고 질병의 자연사에 대한 정보가 제한적입니다. ALSP의 구조적, 유전적, 신경병리생리학적 이상은 중등도에서 중증의 운동 및 신경정신 장애와 같은 신경학적 증상의 시작을 초래합니다. 이 자연사 연구는 ALSP의 근간이 되고 이 쇠약하게 하는 장애의 진행을 역전, 지연 또는 중지하는 데 필수적인 신경병리생리학적 특징에 초점을 맞춘 미래의 새로운 치료법 개발에 기여하기 위해 데이터를 수집할 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
종료됨

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
56

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • Investigative Site 6
  • 독일
      • Leipzig, 독일, 04103
        • Investigative Site 8
      • Tübingen, 독일, 72076
        • Investigative Site 9
  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • Investigative Site 4
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, 미국, 80113
        • Investigative Site 5
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33486
        • Investigative Site 1
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Investigative Site 2
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Investigative Site 11
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Investigative Site 10
  • 브라질
      • São Paulo, 브라질, 04038
        • Investigative Site 12
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3BG
        • Investigative Site 7
  • 캐나다
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6C 5J1
        • Investigative Site 3

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

ALSP 환자 및 ALSP의 원인 돌연변이인 CSF1R 유전자 돌연변이의 무증상 보인자.

설명

ALSP 환자 및 무증상 보균자에 대한 주요 포함 기준:

1. CSF1R 유전자의 유전자 변이에 대한 문서가 있는 피험자

ALSP 환자에 대한 주요 포함 기준:

  1. 다음 기준(a 및 b)을 모두 충족하는 피험자:

    ㅏ. 다음 범주에서 하나 이상의 임상 징후 또는 증상 발견: i. 인지 장애 또는 정신과적 문제 ii. 신경학적 검사에서의 피라미드 징후 iii. 경직, 떨림, 비정상적인 보행 또는 서동증과 같은 추체외로 징후 iv. 간질 b. MRI의 ALSP와 일치하는 결과. 참고: 혈관성 치매, 다발성 경화증 또는 백질이영양증(예: 부신백질이영양증, 크라베병, 이색성 백질이영양증)을 포함한 백질뇌증의 다른 원인이 있는 피험자는 제외됩니다.

  2. 연구자의 의견으로 지난 1년 이내에 ALSP의 임상적 진행을 입증한 피험자.
  3. 연구 요구 사항을 준수하는 능력에 영향을 미칠 수 있는 인지 또는 운동 장애가 있는 피험자는 주당 최소 4시간을 그들과 함께 보내는 지정된 간병인이 있어야 합니다. 간병인은 피험자가 연구 요건을 준수하도록 도울 수 있고 기꺼이 도와야 하며 연구 방문 중에 정보를 제공할 수 있어야 하며 간병인 ICF에 기꺼이 서명할 수 있어야 합니다.

주요 배제 기준(모든 연구 참가자용):

  1. 알츠하이머병, 전측두엽 치매, ALS, 뇌졸중, 헌팅턴병, 다발성 경화증, 파킨슨병 및 다운 증후군을 포함하되 이에 국한되지 않는 ALSP와 유사한 인지, 운동 또는 행동 장애를 일으킬 수 있는 신경학적 또는 정신 질환이 있는 피험자 , 또는 활성 알코올/약물 남용
  2. MRI를 받을 수 없는 피험자
  3. 조사자 또는 후원 의료인의 의견에 따라 피험자를 중대한 위험에 놓거나, 연구 결과를 혼란스럽게 하거나, 피험자의 연구 참여를 크게 방해할 수 있는 상태 또는 상황이 있는 피험자.
  4. 스크리닝/기준선 이전 12개월 이내에 이전에 조혈모세포 이식을 받은 피험자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
ALSP 환자
다른: 개입 없음
자연사 연구에는 적용되지 않음
Prodromal ALSP 환자
다른: 개입 없음
자연사 연구에는 적용되지 않음

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
자기 공명 영상 (MRI) 심실 부피
기간: 6 개월
6 개월에 심실 부피의 기준선에서 변경
6 개월
자기 공명 영상 (MRI) 심실 부피
기간: 12 개월
12 개월에 심실 부피의 기준선에서 변경
12 개월
자기 공명 영상 (MRI) 심실 부피
기간: 18 개월
18 개월에 심실 부피의 기준선에서 변경
18 개월
자기 공명 영상 (MRI) 심실 부피
기간: 24 개월
24 개월에 심실 부피의 기준선에서 변경
24 개월
자기 공명 영상 (MRI) 심실 부피
기간: 30 개월
30 개월에 심실 부피의 기준선에서 변경
30 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Vigil Neuroscience, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 9월 13일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 5월 30일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 5월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 8월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2021년 8월 18일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 8월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 8월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 7월 25일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • VGL101-01.002

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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