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軸索スフェロイドと色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症の自然史研究 (ALSP)

2025年7月25日 更新者：Vigil Neuroscience, Inc.

軸索スフェロイドと色素性グリア（ALSP）を伴う成人発症型白質脳症患者の自然史研究

軸索スフェロイドおよび色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症 (ALSP) は、まれで急速に進行する遺伝性の神経変性疾患であり、決定的な治療法の選択肢がなく、疾患の自然経過に関する情報が限られています。 ALSP の構造的、遺伝的、および神経病理生理学的異常は、中等度から重度の運動および神経精神障害などの神経学的症状の発症につながります。 この自然史研究は、ALSP の根底にあり、この衰弱性障害の進行を逆転、遅延、または停止するために不可欠な神経病理生理学的特徴に焦点を当てた、将来の新しい治療法の開発に貢献するためのデータを収集します。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

56

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • Investigative Site 4
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、アメリカ、80113
        • Investigative Site 5
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
        • Investigative Site 1
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Investigative Site 2
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Investigative Site 11
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Investigative Site 10
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3BG
        • Investigative Site 7
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Investigative Site 6
  • カナダ
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6C 5J1
        • Investigative Site 3
  • ドイツ
      • Leipzig、ドイツ、04103
        • Investigative Site 8
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • Investigative Site 9
  • ブラジル
      • São Paulo、ブラジル、04038
        • Investigative Site 12

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

ALSP 患者および ALSP の原因変異である CSF1R 遺伝子変異の無症候性保因者。

説明

ALSP 患者と無症候性保因者の両方の主要な包含基準:

1. CSF1R遺伝子に遺伝子変異が記録されている者

ALSP 患者のみの主要な包含基準:

  1. 以下の基準（aおよびb）の両方を満たす被験者：

    a. 以下のカテゴリーにおける臨床徴候または症状の 1 つまたは複数の所見： i.認知障害または精神医学的問題 ｉｉ． 神経学的検査における錐体路徴候 ｉｉｉ． 硬直、振戦、異常歩行、または運動緩慢などの錐体外路徴候 ｉｖ． てんかん b. MRI での ALSP と一致する所見。 注: 血管性認知症、多発性硬化症、または白質ジストロフィー (例えば、副腎白質ジストロフィー、クラッベ病、異染性白質ジストロフィー) など、白質脳症の他の原因を持つ被験者は除外されます。

  2. -治験責任医師の意見では、過去1年以内にALSPの臨床的進行を示した被験者。
  3. 研究要件を順守する能力に影響を与える可能性がある認知障害または運動障害のある被験者には、週に少なくとも 4 時間一緒に過ごす指定された介護者が必要です。 介護者は、被験者が研究の要件を順守するのを支援する能力と意欲があり、研究訪問中に情報を提供でき、介護者 ICF に喜んで署名する必要があります。

主な除外基準 (すべての研究参加者向け):

  1. -アルツハイマー病、前頭側頭型認知症、ALS、脳卒中、ハンチントン病、多発性硬化症、パーキンソン病、およびダウン症候群を含むがこれらに限定されない、ALSPに類似した認知、運動、または行動障害を引き起こす可能性のある神経疾患または精神疾患を有する被験者、またはアクティブなアルコール/薬物乱用を伴う
  2. MRIが受けられない方
  3. -研究者またはスポンサーの医療関係者の意見では、被験者を重大なリスクにさらす、研究結果を混乱させる、または研究への被験者の参加を著しく妨げる可能性のある状態または状況の被験者。
  4. -スクリーニング/ベースライン前の12か月以内に以前にHSCTを受けた被験者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
ALSP患者
他の：介入なし
自然史研究には適用されません
前駆性ALSP患者
他の：介入なし
自然史研究には適用されません

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
磁気共鳴イメージング（MRI）心室体積
時間枠：月6日
6か月目の心室量のベースラインから変化します
月6日
磁気共鳴イメージング（MRI）心室体積
時間枠：12か月目
12か月目の心室量のベースラインから変化します
12か月目
磁気共鳴イメージング（MRI）心室体積
時間枠：18か月目
18か月の心室量のベースラインから変化します
18か月目
磁気共鳴イメージング（MRI）心室体積
時間枠：24か月目
24か月目の心室量のベースラインから変化します
24か月目
磁気共鳴イメージング（MRI）心室体積
時間枠：30か月目
30か月目の心室量のベースラインから変化します
30か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vigil Neuroscience, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年9月13日

一次修了 (実際)

2025年5月30日

研究の完了 (実際)

2025年5月30日

試験登録日

最初に提出

2021年8月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月18日

最初の投稿 (実際)

2021年8月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年8月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年7月25日

最終確認日

2025年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VGL101-01.002

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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