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鎌状赤血球症の小児における脳血行動態反応に対するエタボピバットの効果に関する研究

2026年4月7日 更新者：Novo Nordisk A/S

鎌状赤血球症の小児における脳血行動態反応に対するエタボピバットの効果に関するパイロット研究

エタボピバット (FT-4202) は、Forma Therapeutics, Inc. によって開発されている赤血球ピルビン酸キナーゼ (PKR) の強力で選択的な経口生物学的に利用可能な低分子活性化剤であり、鎌状赤血球症 (SCD) の参加者の治療としての使用を目的としています。 ）およびその他の遺伝性ヘモグロビン症。 臨床仮説は、PKR 活性化が鎌状ヘモグロビン (HbS) 重合を減少させ、赤血球 (RBC) 膜機能を改善し、それによって SCD 病理の 2 つの特徴である血管閉塞と貧血につながる RBC 鎌状出血と RBC 溶血を減少させるというものです。 この研究の目的は、脳と筋肉の血行動態に対するエタボピバットの効果を判断することです

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は、12 歳から 21 歳の参加者を対象に、周波数領域近赤外分光法/拡散相関分光法 (FDNIRS/DCS) によって測定された、脳血行動態に対するエタボピバットの効果を評価するためのパイロット、非盲検、単群試験です。鎌状赤血球症（SCD）。 脳血流（CBF）、酸素放出率（OEF）、および酸素の脳代謝率（CMRO2）は、エタボピバットによる治療の前、定期的に、および24週間後に参加者のFDNIRS / DCSで評価されます。 約12名の参加者が登録されます。

研究治療の期間は24週間です。 個々の参加者の研究期間は、最大 36 ～ 38 週間続く場合があり、スクリーニング期間 (研究治療の最大 4 週間前)、24 週間の治療期間、4 週間 (+ 7 日間) の安全性フォローアップ訪問が含まれます。治験薬の最終投与後、および治験薬の最終投与から約8週間（±7日）後に研究終了（EOS）の訪問。 参加者は、イベントのスケジュールに示されている最後の訪問または最後に予定された手順を含む研究のすべての段階を完了した場合、研究を完了したと見なされます。 治験依頼者の内部安全審査委員会（SRC）による定期的な安全審査は、治療期間を通じて行われます。 これらのミーティングの結果は、必要に応じて治験責任医師に迅速に伝えられるため、治験責任医師は現在のリスク情報を参加者と共有し、必要に応じて最新のインフォームド コンセント フォームを収集できます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
12

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

12年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • ホモ接合型ヘモグロビン SS (HbSS) またはヘモグロビン S/beta0 サラセミア (HbS/β0 thal)
  • ヘモグロビン (Hb): ベースラインで Hb ≤ 9.0 g/dL
  • -併用ヒドロキシ尿素（HU）療法は、投与量が少なくとも3か月間安定しており、研究中の投与量調整の必要性が予想されておらず、血液学的毒性の兆候がない場合に許可されます

除外基準:

  • -インフォームドコンセントフォームに署名する前の14日以内に医療施設の訪問を必要とする次のいずれか:

    • 血管閉塞症（VOC）
    • 急性胸部症候群 (ACS)
    • 脾臓の隔離
    • 指炎
  • 慢性輸血療法が必要
  • 過去12か月の異常なTCD
  • -スクリーニングから60日以内のRBC輸血
  • -スクリーニング訪問時または慢性透析中の重度の腎機能障害
  • 肝機能障害
  • -臨床的に関連する心疾患または肺疾患 - 先天性心疾患、非代償性心不全、または不安定な心疾患、不整脈性心疾患、肺線維症、肺高血圧症など
  • 胃や小腸を含む大手術
  • -過去2年以内の化学療法または放射線
  • -過去2年以内の明白な臨床的脳卒中の病歴または頭蓋内出血の病歴
  • -臨床的に重要な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症が現在受けているか、治療が必要です
  • 授乳中または妊娠中の女性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：エタボピバット
シングルアーム、非盲検
薬：エタボピバット
研究介入はエタボピバット（400 mg）で、経口および1日1回（QD）投与されます
他の名前：
  • FT-4202

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
脳血流（CBF）に対するエタボピバットの効果
時間枠：24週間
ベースラインからの脳血流（CBF）評価の変化は、名目上の研究訪問による記述統計で要約されます。
24週間
酸素駆出率（OEF）に対するエタボピバットの効果
時間枠：24週間
ベースラインからのOEF評価の変化は、名目上の研究訪問による記述統計で要約されます。
24週間
脳酸素代謝率（CMRO2）に対するエタボピバットの効果
時間枠：24週間
ベースラインからのCMRO2評価の変化は、名目上の研究訪問による記述統計で要約されます。
24週間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
CBFとHb値の変化との関係
時間枠：24週間
CBF のベースラインからの変化は、対応する Hb の変化に対するベースライン後の評価と相関します。
24週間
酸素駆出率 (OEF) と Hb 値の変化との関係
時間枠：24週間
OEF のベースラインからの変化は、対応する Hb の変化のベースライン後の評価と相関します。
24週間
脳酸素代謝率（CMRO2）とHb値変化の関係
時間枠：24週間
CMRO2 のベースラインからの変化は、対応する Hb の変化のベースライン後の評価と相関します。
24週間
SCDの参加者における有害事象
時間枠：24週間
治療緊急有害事象（TEAE）の最大強度は、システム臓器クラスおよび優先用語によって要約されます。 死亡、重篤な TEAE、重篤な薬物関連の TEAE、および治験薬の中止につながる TEAE の集計も提供されます。
24週間
筋血流に対するエタボピバットの筋血行力学的効果
時間枠：24週間
ベースラインからの筋血流評価の変化は、名目上の研究訪問による記述統計で要約されます。
24週間
酸素駆出率（OEF）に対するエタボピバットの筋血行力学的効果
時間枠：24週間
ベースラインからの OEF の変化は、名目上の研究訪問による記述統計で要約されます。
24週間
脳酸素代謝率（CMRO2）に対するエタボピバットの筋血行力学的効果
時間枠：24週間
ベースラインからの CMRO2 の変化は、名目上の研究訪問による記述統計で要約されます。
24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Novo Nordisk A/S

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Emory University

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Clinical Transparency dept. 2834、Novo Nordisk A/S
  • 主任研究者：Amy Tang, MD、Children's Healthcare of Atlanta

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2024年3月9日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年3月9日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2026年3月9日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2023年1月23日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年2月10日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2023年2月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年4月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年4月7日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • FT-4202-CBF

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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