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Studie zur Wirkung von Etavopivat auf die zerebrale hämodynamische Reaktion bei Kindern mit Sichelzellanämie

7. April 2026 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Eine Pilotstudie zur Wirkung von Etavopivat auf die zerebrale hämodynamische Reaktion bei Kindern mit Sichelzellanämie

Etavopivat (FT-4202) ist ein potenter, selektiver, oral bioverfügbarer, niedermolekularer Aktivator der Erythrozyten-Pyruvatkinase (PKR), der von Forma Therapeutics, Inc. entwickelt wird und zur Behandlung von Teilnehmern mit Sichelzellanämie (SCD) bestimmt ist ) und andere erbliche Hämoglobinopathien. Die klinische Hypothese ist, dass die PKR-Aktivierung die Sichelhämoglobin (HbS)-Polymerisation reduziert und die Membranfunktion der roten Blutkörperchen (RBC) verbessert, wodurch die RBC-Sichelbildung und die RBC-Hämolyse reduziert werden, die zu vaskulärer Obstruktion und Anämie führen, zwei Kennzeichen der SCD-Pathologie. Ziel dieser Studie ist es, die Wirkungen von Etavopivat auf die zerebrale und muskuläre Hämodynamik zu bestimmen

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine offene, einarmige Pilotstudie zur Bewertung der Wirkung von Etavopivat auf die zerebrale Hämodynamik, gemessen mittels Frequenzbereich-Nahinfrarotspektroskopie/diffuser Korrelationsspektroskopie (FDNIRS/DCS) bei Teilnehmern im Alter von 12 bis 21 Jahren mit Sichelzellenanämie (SCD). Der zerebrale Blutfluss (CBF), die Sauerstoffejektionsfraktion (OEF) und die zerebrale Stoffwechselrate von Sauerstoff (CMRO2) werden bei den Teilnehmern vor, regelmäßig während und nach 24 Wochen der Behandlung mit Etavopivat FDNIRS/DCS bewertet. Es werden ungefähr 12 Teilnehmer eingeschrieben.

Die Dauer der Studienbehandlung beträgt 24 Wochen. Die Studiendauer für einzelne Teilnehmer kann bis zu 36 bis 38 Wochen dauern und umfasst den Screening-Zeitraum (bis zu 4 Wochen vor der Studienbehandlung), den 24-wöchigen Behandlungszeitraum, einen Sicherheits-Follow-up-Besuch nach 4 Wochen (+ 7 Tage) nach der letzten Dosis des Studienmedikaments und eine Visite am Ende der Studie (EOS) etwa 8 Wochen (± 7 Tage) nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Ein Teilnehmer hat die Studie abgeschlossen, wenn er alle Phasen der Studie abgeschlossen hat, einschließlich des letzten Besuchs oder des letzten geplanten Eingriffs, der im Veranstaltungsplan aufgeführt ist. Regelmäßige Sicherheitsüberprüfungen durch das interne Safety Review Committee (SRC) des Sponsors finden während des gesamten Behandlungszeitraums statt. Das Ergebnis dieser Besprechungen wird den Prüfärzten, sofern relevant, schnell mitgeteilt, damit sie aktuelle Risikoinformationen mit ihren Teilnehmern teilen und gegebenenfalls aktualisierte Einverständniserklärungen einholen können.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Homozygotes Hämoglobin SS (HbSS) oder Hämoglobin S/beta0-Thalassämie (HbS/β0-Thal)
  • Hämoglobin (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dl zu Studienbeginn
  • Eine gleichzeitige Therapie mit Hydroxyharnstoff (HU) ist zulässig, wenn die Dosis seit mindestens 3 Monaten stabil ist, ohne dass eine Dosisanpassung während der Studie zu erwarten ist und keine Anzeichen einer hämatologischen Toxizität vorliegen

Ausschlusskriterien:

  • Jeder der folgenden Fälle, der einen Besuch in einer medizinischen Einrichtung innerhalb von 14 Tagen vor Unterzeichnung der Einwilligungserklärung erfordert:

    • Vasookklusive Krise (VOC)
    • Akute Thoraxsyndrom (ACS)
    • Sequestrierung der Milz
    • Daktylitis
  • Erfordert eine chronische Transfusionstherapie
  • Anormaler TCD in den letzten 12 Monaten
  • Erythrozytentransfusion innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening
  • Schwere Nierenfunktionsstörung beim Screening-Besuch oder bei chronischer Dialyse
  • Leberfunktionsstörung
  • Klinisch relevante Herz- oder Lungenerkrankungen – z. B. angeborener Herzfehler, unkompensierte Herzinsuffizienz oder jeder instabile Herzzustand, Herzrhythmusstörungen, Lungenfibrose, pulmonale Hypertonie
  • Größere Operationen am Magen oder Dünndarm
  • Chemotherapie oder Bestrahlung innerhalb der letzten 2 Jahre
  • Vorgeschichte eines offensichtlichen klinischen Schlaganfalls innerhalb der letzten 2 Jahre oder Vorgeschichte einer intrakraniellen Blutung
  • Klinisch signifikante bakterielle, pilzliche, parasitäre oder virale Infektion, die derzeit auftritt oder eine Therapie erfordert
  • Frau, die stillt oder schwanger ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Etavopivat
Einarmig, offen
Arzneimittel: Etavopivat
Die Studienintervention ist Etavopivat (400 mg), oral verabreicht und einmal täglich (QD)
Andere Namen:
  • FT-4202

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung von Etavopivat auf den zerebralen Blutfluss (CBF)
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Bewertung der Veränderung des zerebralen Blutflusses (CBF) gegenüber dem Ausgangswert wird mit deskriptiven Statistiken nach nominellem Studienbesuch zusammengefasst.
24 Wochen
Wirkung von Etavopivat auf die Sauerstoffejektionsfraktion (OEF)
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung der OEF-Bewertungen gegenüber dem Ausgangswert wird mit deskriptiven Statistiken nach nominellem Studienbesuch zusammengefasst.
24 Wochen
Wirkung von Etavopivat auf den zerebralen Sauerstoffumsatz (CMRO2)
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung der CMRO2-Bewertungen gegenüber dem Ausgangswert wird mit deskriptiven Statistiken nach nominellem Studienbesuch zusammengefasst.
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenhang zwischen CBF und Veränderung des Hb-Spiegels
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung des CBF gegenüber dem Ausgangswert wird mit der entsprechenden Hb-Änderung nach dem Ausgangswert korreliert.
24 Wochen
Zusammenhang zwischen Sauerstoffausstoßfraktion (OEF) und Änderung des Hb-Spiegels
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung des OEF gegenüber dem Ausgangswert wird mit der entsprechenden Hb-Änderung nach dem Ausgangswert korreliert.
24 Wochen
Zusammenhang zwischen zerebraler Stoffwechselrate von Sauerstoff (CMRO2) und Veränderung des Hb-Spiegels
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung des CMRO2 gegenüber dem Ausgangswert wird mit der entsprechenden Bewertung nach dem Ausgangswert für die Änderung des Hb korreliert.
24 Wochen
Unerwünschte Ereignisse bei Teilnehmern mit SCD
Zeitfenster: 24 Wochen
Die maximale Intensität behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) wird nach Systemorganklasse und bevorzugtem Begriff zusammengefasst. Die tabellarische Auflistung von Todesfällen, schwerwiegenden TEAEs, schwerwiegenden arzneimittelbedingten TEAEs und TEAEs, die zum Absetzen des Studienmedikaments führen, wird ebenfalls bereitgestellt
24 Wochen
Muskelhämodynamische Wirkung von Etavopivat auf den Muskelblutfluss
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung der Beurteilung des Muskelblutflusses gegenüber dem Ausgangswert wird mit deskriptiven Statistiken nach nominalem Studienbesuch zusammengefasst.
24 Wochen
Muskelhämodynamische Wirkung von Etavopivat auf die Sauerstoffauswurffraktion (OEF)
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung des OEF gegenüber dem Ausgangswert wird mit deskriptiven Statistiken nach nominalem Studienbesuch zusammengefasst.
24 Wochen
Muskelhämodynamische Wirkung von Etavopivat auf die zerebrale Sauerstoffstoffwechselrate (CMRO2)
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung des CMRO2 gegenüber dem Ausgangswert wird mit deskriptiven Statistiken nach nominalem Studienbesuch zusammengefasst.
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Novo Nordisk A/S

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Emory University

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
  • Hauptermittler: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
9. März 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
9. März 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
9. März 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • FT-4202-CBF

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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