鎌状赤血球症の小児における脳血行動態反応に対するエタボピバットの効果に関する研究
鎌状赤血球症の小児における脳血行動態反応に対するエタボピバットの効果に関するパイロット研究
調査の概要
詳細な説明
この研究は、12 歳から 21 歳の参加者を対象に、周波数領域近赤外分光法/拡散相関分光法 (FDNIRS/DCS) によって測定された、脳血行動態に対するエタボピバットの効果を評価するためのパイロット、非盲検、単群試験です。鎌状赤血球症（SCD）。 脳血流（CBF）、酸素放出率（OEF）、および酸素の脳代謝率（CMRO2）は、エタボピバットによる治療の前、定期的に、および24週間後に参加者のFDNIRS / DCSで評価されます。 約12名の参加者が登録されます。
研究治療の期間は24週間です。 個々の参加者の研究期間は、最大 36 ～ 38 週間続く場合があり、スクリーニング期間 (研究治療の最大 4 週間前)、24 週間の治療期間、4 週間 (+ 7 日間) の安全性フォローアップ訪問が含まれます。治験薬の最終投与後、および治験薬の最終投与から約8週間（±7日）後に研究終了（EOS）の訪問。 参加者は、イベントのスケジュールに示されている最後の訪問または最後に予定された手順を含む研究のすべての段階を完了した場合、研究を完了したと見なされます。 治験依頼者の内部安全審査委員会（SRC）による定期的な安全審査は、治療期間を通じて行われます。 これらのミーティングの結果は、必要に応じて治験責任医師に迅速に伝えられるため、治験責任医師は現在のリスク情報を参加者と共有し、必要に応じて最新のインフォームド コンセント フォームを収集できます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Emory University Children's Healthcare of Atlanta
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- ホモ接合型ヘモグロビン SS (HbSS) またはヘモグロビン S/beta0 サラセミア (HbS/β0 thal)
- ヘモグロビン (Hb): ベースラインで Hb ≤ 9.0 g/dL
- -併用ヒドロキシ尿素（HU）療法は、投与量が少なくとも3か月間安定しており、研究中の投与量調整の必要性が予想されておらず、血液学的毒性の兆候がない場合に許可されます
除外基準:
-インフォームドコンセントフォームに署名する前の14日以内に医療施設の訪問を必要とする次のいずれか:
- 血管閉塞症（VOC）
- 急性胸部症候群 (ACS)
- 脾臓の隔離
- 指炎
- 慢性輸血療法が必要
- 過去12か月の異常なTCD
- -スクリーニングから60日以内のRBC輸血
- -スクリーニング訪問時または慢性透析中の重度の腎機能障害
- 肝機能障害
- -臨床的に関連する心疾患または肺疾患 - 先天性心疾患、非代償性心不全、または不安定な心疾患、不整脈性心疾患、肺線維症、肺高血圧症など
- 胃や小腸を含む大手術
- -過去2年以内の化学療法または放射線
- -過去2年以内の明白な臨床的脳卒中の病歴または頭蓋内出血の病歴
- -臨床的に重要な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症が現在受けているか、治療が必要です
- 授乳中または妊娠中の女性
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：エタボピバット
シングルアーム、非盲検
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研究介入はエタボピバット（400 mg）で、経口および1日1回（QD）投与されます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脳血流（CBF）に対するエタボピバットの効果
時間枠：24週間
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ベースラインからの脳血流（CBF）評価の変化は、名目上の研究訪問による記述統計で要約されます。
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24週間
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酸素駆出率（OEF）に対するエタボピバットの効果
時間枠：24週間
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ベースラインからのOEF評価の変化は、名目上の研究訪問による記述統計で要約されます。
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24週間
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脳酸素代謝率（CMRO2）に対するエタボピバットの効果
時間枠：24週間
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ベースラインからのCMRO2評価の変化は、名目上の研究訪問による記述統計で要約されます。
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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CBFとHb値の変化との関係
時間枠：24週間
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CBF のベースラインからの変化は、対応する Hb の変化に対するベースライン後の評価と相関します。
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24週間
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酸素駆出率 (OEF) と Hb 値の変化との関係
時間枠：24週間
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OEF のベースラインからの変化は、対応する Hb の変化のベースライン後の評価と相関します。
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24週間
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脳酸素代謝率（CMRO2）とHb値変化の関係
時間枠：24週間
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CMRO2 のベースラインからの変化は、対応する Hb の変化のベースライン後の評価と相関します。
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24週間
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SCDの参加者における有害事象
時間枠：24週間
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治療緊急有害事象（TEAE）の最大強度は、システム臓器クラスおよび優先用語によって要約されます。
死亡、重篤な TEAE、重篤な薬物関連の TEAE、および治験薬の中止につながる TEAE の集計も提供されます。
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24週間
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筋血流に対するエタボピバットの筋血行力学的効果
時間枠：24週間
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ベースラインからの筋血流評価の変化は、名目上の研究訪問による記述統計で要約されます。
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24週間
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酸素駆出率（OEF）に対するエタボピバットの筋血行力学的効果
時間枠：24週間
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ベースラインからの OEF の変化は、名目上の研究訪問による記述統計で要約されます。
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24週間
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脳酸素代謝率（CMRO2）に対するエタボピバットの筋血行力学的効果
時間枠：24週間
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ベースラインからの CMRO2 の変化は、名目上の研究訪問による記述統計で要約されます。
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24週間
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協力者と研究者
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協力者
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Transparency dept. 2834、Novo Nordisk A/S
- 主任研究者：Amy Tang, MD、Children's Healthcare of Atlanta
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FT-4202-CBF
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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