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Studio dell'effetto di Etavopivat sulla risposta emodinamica cerebrale nei bambini con anemia falciforme

7 aprile 2026 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio pilota sull'effetto di Etavopivat sulla risposta emodinamica cerebrale nei bambini con anemia falciforme

Etavopivat (FT-4202) è un attivatore di piccole molecole potente, selettivo, biodisponibile per via orale dell'eritrocita piruvato chinasi (PKR) sviluppato da Forma Therapeutics, Inc. ed è destinato all'uso come trattamento per i partecipanti con anemia falciforme (SCD) ) e altre emoglobinopatie ereditarie. L'ipotesi clinica è che l'attivazione di PKR ridurrà la polimerizzazione dell'emoglobina falciforme (HbS) e migliorerà la funzione della membrana dei globuli rossi (RBC), riducendo così la falce e l'emolisi dei globuli rossi che portano all'ostruzione vascolare e all'anemia, due segni distintivi della patologia SCD. Lo scopo di questo studio è determinare gli effetti di etavopivat sull'emodinamica cerebrale e muscolare

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio pilota, in aperto, a braccio singolo per valutare l'effetto di etavopivat sull'emodinamica cerebrale, misurato mediante spettroscopia nel dominio della frequenza nel vicino infrarosso/spettroscopia di correlazione diffusa (FDNIRS/DCS) in partecipanti di età compresa tra 12 e 21 anni con anemia falciforme (SCD). Il flusso sanguigno cerebrale (CBF), la frazione di eiezione dell'ossigeno (OEF) e il tasso metabolico cerebrale dell'ossigeno (CMRO2) saranno valutati FDNIRS/MDD nei partecipanti prima, periodicamente durante e dopo 24 settimane di trattamento con etavopivat. Saranno iscritti circa 12 partecipanti.

La durata del trattamento in studio sarà di 24 settimane. La durata dello studio per i singoli partecipanti può durare da 36 a 38 settimane e include il periodo di screening (fino a 4 settimane prima del trattamento in studio), il periodo di trattamento di 24 settimane, una visita di follow-up di sicurezza a 4 settimane (+ 7 giorni) dopo l'ultima dose del farmaco in studio e una visita di fine studio (EOS) circa 8 settimane (± 7 giorni) dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Si considera che un partecipante abbia completato lo studio se ha completato tutte le fasi dello studio inclusa l'ultima visita o l'ultima procedura programmata mostrata nel Programma degli eventi. Verifiche periodiche sulla sicurezza tramite il Comitato interno di revisione della sicurezza (SRC) dello sponsor si svolgeranno durante tutto il periodo di trattamento. L'esito di questi incontri, se pertinente, sarà rapidamente comunicato agli investigatori dello studio in modo che possano condividere le informazioni sui rischi attuali con i loro partecipanti e raccogliere moduli di consenso informato aggiornati, se del caso.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emoglobina SS omozigote (HbSS) o emoglobina S/beta0 talassemia (HbS/β0 talassemia)
  • Emoglobina (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dL al basale
  • La terapia concomitante con idrossiurea (HU) è consentita se la dose è rimasta stabile per almeno 3 mesi senza necessità anticipata di aggiustamenti della dose durante lo studio e nessun segno di tossicità ematologica

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi delle seguenti condizioni che richiedono una visita in una struttura medica entro 14 giorni prima della firma del modulo di consenso informato:

    • Crisi vaso-occlusiva (VOC)
    • Sindrome toracica acuta (ACS)
    • Sequestro splenico
    • Dattilite
  • Richiede una terapia trasfusionale cronica
  • TCD anormale negli ultimi 12 mesi
  • Trasfusione di globuli rossi entro 60 giorni dallo screening
  • Grave disfunzione renale alla visita di screening o in dialisi cronica
  • Disfunzione epatica
  • Malattia cardiaca o polmonare clinicamente rilevante, ad es. difetto cardiaco congenito, insufficienza cardiaca non compensata o qualsiasi condizione cardiaca instabile, condizione cardiaca aritmica, fibrosi polmonare, ipertensione polmonare
  • Chirurgia maggiore che coinvolge lo stomaco o l'intestino tenue
  • Chemioterapia o radiazioni negli ultimi 2 anni
  • Storia di ictus clinico conclamato nei 2 anni precedenti o qualsiasi storia di emorragia intracranica
  • Infezione batterica, fungina, parassitaria o virale clinicamente significativa che sta attualmente ricevendo o che richiederà terapia
  • Donna che sta allattando o è incinta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Etavopivat
Braccio singolo, in aperto
Droga: Etavopivat
L'intervento dello studio è etavopivat (400 mg), somministrato per via orale e una volta al giorno (QD)
Altri nomi:
  • FT-4202

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di etavopivat sul flusso sanguigno cerebrale (CBF)
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione delle valutazioni del flusso sanguigno cerebrale (CBF) rispetto al basale sarà riassunta con statistiche descrittive per visita di studio nominale.
24 settimane
Effetto di etavopivat sulla frazione di eiezione dell'ossigeno (OEF)
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione delle valutazioni dell'OEF rispetto al basale sarà riassunta con statistiche descrittive per visita di studio nominale.
24 settimane
Effetto di etavopivat sul tasso metabolico cerebrale dell'ossigeno (CMRO2)
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione delle valutazioni CMRO2 rispetto al basale sarà riassunta con statistiche descrittive per visita di studio nominale.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Relazione tra CBF e variazione dei livelli di Hb
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione dal basale di CBF sarà correlata alla corrispondente valutazione post-basale per la variazione di Hb.
24 settimane
Relazione tra frazione di eiezione dell'ossigeno (OEF) e variazione dei livelli di Hb
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione rispetto al basale dell'OEF sarà correlata alla corrispondente valutazione post-basale per la variazione dell'Hb.
24 settimane
Relazione tra tasso metabolico cerebrale dell'ossigeno (CMRO2) e variazione dei livelli di Hb
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione rispetto al basale di CMRO2 sarà correlata alla corrispondente valutazione post-basale per la variazione di Hb.
24 settimane
Eventi avversi nei partecipanti con SCD
Lasso di tempo: 24 settimane
L'intensità massima degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sarà riassunta per classificazione per sistemi e organi e termine preferito. Verrà inoltre fornita la tabulazione dei decessi, dei TEAE gravi, dei TEAE gravi correlati all'uso di stupefacenti e dei TEAE che hanno portato all'interruzione del farmaco oggetto dello studio
24 settimane
Effetto emodinamico muscolare di etavopivat sul flusso sanguigno muscolare
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione nelle valutazioni del flusso sanguigno muscolare rispetto al basale sarà riassunta con statistiche descrittive per visita di studio nominale.
24 settimane
Effetto emodinamico muscolare di etavopivat sulla frazione di eiezione dell'ossigeno (OEF)
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione dell'OEF rispetto al basale sarà riepilogata con statistiche descrittive per visita di studio nominale.
24 settimane
Effetto emodinamico muscolare di etavopivat sul tasso metabolico cerebrale dell'ossigeno (CMRO2)
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione del CMRO2 rispetto al basale sarà riepilogata con statistiche descrittive per visita di studio nominale.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novo Nordisk A/S

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Emory University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
  • Investigatore principale: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
9 marzo 2024

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 marzo 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FT-4202-CBF

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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