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SNDX-5613 の拡張アクセス プログラム

2025年8月28日 更新者：Syndax Pharmaceuticals

HOXA過剰発現に関連する遺伝子変異を伴う再発/難治性急性白血病患者におけるSNDX-5613のアクセス拡大プログラム

This expanded access program will provide an investigational treatment option in a controlled clinical setting for participants who are not otherwise eligible to participate in other Syndax-sponsored clinical studies and have no approved treatment options.

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
利用できない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

拡張アクセス タイプ

米国食品医薬品局 (FDA) の規制に基づく拡張アクセスのカテゴリについて説明します。拡張アクセスには次の 3 つのタイプがあります。
  • 個々の患者: 臨床試験に参加できない重篤な疾患または状態の 1 人の患者に、医薬品または生物学的製剤へのアクセスを許可します。それはFDAによって承認されていません。このカテゴリには、緊急事態でのアクセスも含まれます。
  • 中規模の集団: 1 人以上の患者 (ただし、一般的には治療 IND/プロトコルよりも少数の患者) が医療機関にアクセスできます。 FDA によって承認されていない医薬品または生物学的製品。このタイプの拡張アクセスは、同じ疾患または状態の複数の患者が、FDA によって承認されていない特定の医薬品または生物学的製品へのアクセスを求めている場合に使用されます。
  • 治療 IND/プロトコル
  • 治療 IND/プロトコル
    • strong>: FDA によって承認されていない医薬品または生物学的製品への大規模で広範な人口のアクセスを許可します。このタイプの拡張アクセスは、製品が拡張アクセスの使用と同じ用途のマーケティング用に既に開発されている場合にのみ提供できます。
  • 治療IND/プロトコル

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • Alabama Center for Childhood Cancer And Blood Disorders, Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope
      • Irvine、California、アメリカ、92618
        • City of Hope at Orange County Lennar Foundation Cancer Center
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA, UCLA RRMC, Drug Information Center, Department of Pharmaceutical Services Drug Supply Shipment
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital-Stanford
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Center for Cancer and Blood Disorders, Colorado Children's Hospital
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • HCTU, Division of Hematology, University of Colorado, Anschutz Medical Center
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32804
        • Advent Health Orlando
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Winship Cancer Institute at Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
        • Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute, Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospital-Kansas City
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Siteman Cancer Center - Washington University
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Long Island City、New York、アメリカ、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
        • Division of Hematology and Oncology, Division of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine, Vontz Center for Molecular Studies
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • OSU Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Doernbecher Children's Hospital, Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Memorial Hermann-Texas Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • Division of Hematology and Hematologic Malignancies, University of Utah-Huntsman Cancer Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Research Institute, Seattle Childrens Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

6ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

受講資格のある性別

全て

説明

Key Inclusion Criteria:

  • Male or female participant aged ≥6 months.

  • Not eligible for participation in an ongoing clinical study and have no approved treatment options.

  • Participant or participant's health care proxy is able and willing to provide written informed consent and able to follow study instructions.

  • Relapsed or refractory (R/R) acute leukemia, as defined by standardized criteria, after standard of care therapy, including but not limited to 1 or 2 cycles of intensive chemotherapy, or venetoclax combinations:

    1. R/R leukemia is defined by the presence of ≥5% blasts in the bone marrow and/or persistence or reappearance of peripheral blasts.
    2. Participants with persistent leukemia after initial therapy or recurrence of leukemia at any time after achieving a response during or after the course of treatment (including allogeneic hematopoietic stem cell transplant [HSCT]) are eligible.
    3. Participants with isolated extra-medullary disease are allowed if extramedullary disease was confirmed with biopsy.
    4. Participants previously treated on a revumenib clinical study who are entering the expanded access program for post-transplant maintenance because they are not eligible to receive revumenib on study or because the study is closed are not required to meet the R/R status.
    5. Participants who underwent HSCT and are eligible to resume treatment with revumenib will be dosed with the last revumenib tolerated dose before transplant.

  • Acute leukemia harboring a lysine (K) methyltransferase 2A gene rearrangement (KMT2Ar), nucleoporin 98 rearrangement, nucleophosmin 1 mutation (or mutated) or any other genetic alteration with overexpression of HOXA genes predicted to potentially respond to menin inhibitors.

    • Note: As revumenib is now approved in the United States, only participants with a KMT2Ar who are not included in the United States prescribing information indication or cannot be accurately dosed (within a 20% margin) with commercial supply and require use of oral solution will be allowed into the study.

  • Adequate liver, renal, and cardiac function.

  • Use of highly effective methods of contraception are required for females and males of childbearing potential from the time of enrollment through 120 days following the last study intervention dose.

For participants currently being treated with revumenib in a Syndax-sponsored clinical study or Syndax investigator-sponsored trial, the following criteria must be met:

  • In the opinion of the Investigator, participant demonstrated acceptable benefit from and tolerability of the study intervention.
  • Participant is considered compliant with study intervention and procedures.
  • Participant does not meet any criteria for study intervention discontinuation.
  • Investigator and participant agree to continue study intervention treatment.
  • Participant continues to experience clinical benefit.

Key Exclusion Criteria:

  • Evidence of uncontrolled infection.
  • Pregnant or nursing women.
  • Cardiac or gastrointestinal disease.
  • Graft-Versus-Host Disease (GVHD): Signs or symptoms of acute or chronic GVHD >Grade 1 within 4 weeks of enrollment. All transplant participants must have been off all systemic immunosuppressive therapy and calcineurin inhibitors for at least 1 week before enrollment, with the exception of steroids.
  • History of or any concurrent condition, therapy, laboratory abnormality, or allergy to excipients that, in the Investigator's opinion, either may interfere with the participant's participation or results in the conclusion that it is not in the best interest of the participant to participate.
  • Participants receiving other antileukemic therapy within 14 days of start of study drug and who have not recovered from previous adverse reactions.

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Syndax Pharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Director、Syndax Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2023年6月15日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年6月15日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2023年6月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年9月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年8月28日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • SNDX-5613-0707

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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