Laajennettu pääsyohjelma SNDX-5613:lle
torstai 28. elokuuta 2025 päivittänyt: Syndax Pharmaceuticals
Laajennettu pääsyohjelma SNDX-5613:lle potilaille, joilla on uusiutuneita/refraktorisia akuutteja leukemioita, joilla on HOXA-yli-ilmentymiseen liittyviä geneettisiä muutoksia
This expanded access program will provide an investigational treatment option in a controlled clinical setting for participants who are not otherwise eligible to participate in other Syndax-sponsored clinical studies and have no approved treatment options.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ei ole enää käytettävissä
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Individual potilaat: Antaa yksittäisen vakavan sairauden tai tilan potilaalle pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tutkimukseen. jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämä luokka sisältää myös pääsyn hätätilanteessa.
- Keskikokoinen väestö: sallii useamman kuin yhden potilaan (mutta yleensä vähemmän potilaita kuin hoidon IND/protokollan kautta) pääsyn lääke tai biologinen tuote, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppistä laajennettua pääsyä käytetään, kun useat potilaat, joilla on sama sairaus tai sairaus, hakevat pääsyä tiettyyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt.
- Hoito IND/Protocol vahva>: Mahdollistaa suuren ja laajan väestön pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppinen laajennettu käyttöoikeus voidaan tarjota vain, jos tuotetta kehitetään jo markkinointia varten samaan käyttöön kuin laajennettu käyttö.
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Alabama Center for Childhood Cancer And Blood Disorders, Children's of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92618
- City of Hope at Orange County Lennar Foundation Cancer Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA, UCLA RRMC, Drug Information Center, Department of Pharmaceutical Services Drug Supply Shipment
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital-Stanford
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Center for Cancer and Blood Disorders, Colorado Children's Hospital
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- HCTU, Division of Hematology, University of Colorado, Anschutz Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32804
- Advent Health Orlando
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Winship Cancer Institute at Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute, Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital-Kansas City
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Siteman Cancer Center - Washington University
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Long Island City, New York, Yhdysvallat, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- Division of Hematology and Oncology, Division of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine, Vontz Center for Molecular Studies
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- OSU Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Doernbecher Children's Hospital, Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Memorial Hermann-Texas Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- Division of Hematology and Hematologic Malignancies, University of Utah-Huntsman Cancer Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Research Institute, Seattle Childrens Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Key Inclusion Criteria:
-
Male or female participant aged ≥6 months.
-
Not eligible for participation in an ongoing clinical study and have no approved treatment options.
-
Participant or participant's health care proxy is able and willing to provide written informed consent and able to follow study instructions.
-
Relapsed or refractory (R/R) acute leukemia, as defined by standardized criteria, after standard of care therapy, including but not limited to 1 or 2 cycles of intensive chemotherapy, or venetoclax combinations:
- R/R leukemia is defined by the presence of ≥5% blasts in the bone marrow and/or persistence or reappearance of peripheral blasts.
- Participants with persistent leukemia after initial therapy or recurrence of leukemia at any time after achieving a response during or after the course of treatment (including allogeneic hematopoietic stem cell transplant [HSCT]) are eligible.
- Participants with isolated extra-medullary disease are allowed if extramedullary disease was confirmed with biopsy.
- Participants previously treated on a revumenib clinical study who are entering the expanded access program for post-transplant maintenance because they are not eligible to receive revumenib on study or because the study is closed are not required to meet the R/R status.
- Participants who underwent HSCT and are eligible to resume treatment with revumenib will be dosed with the last revumenib tolerated dose before transplant.
-
Acute leukemia harboring a lysine (K) methyltransferase 2A gene rearrangement (KMT2Ar), nucleoporin 98 rearrangement, nucleophosmin 1 mutation (or mutated) or any other genetic alteration with overexpression of HOXA genes predicted to potentially respond to menin inhibitors.
- Note: As revumenib is now approved in the United States, only participants with a KMT2Ar who are not included in the United States prescribing information indication or cannot be accurately dosed (within a 20% margin) with commercial supply and require use of oral solution will be allowed into the study.
-
Adequate liver, renal, and cardiac function.
-
Use of highly effective methods of contraception are required for females and males of childbearing potential from the time of enrollment through 120 days following the last study intervention dose.
For participants currently being treated with revumenib in a Syndax-sponsored clinical study or Syndax investigator-sponsored trial, the following criteria must be met:
- In the opinion of the Investigator, participant demonstrated acceptable benefit from and tolerability of the study intervention.
- Participant is considered compliant with study intervention and procedures.
- Participant does not meet any criteria for study intervention discontinuation.
- Investigator and participant agree to continue study intervention treatment.
- Participant continues to experience clinical benefit.
Key Exclusion Criteria:
- Evidence of uncontrolled infection.
- Pregnant or nursing women.
- Cardiac or gastrointestinal disease.
- Graft-Versus-Host Disease (GVHD): Signs or symptoms of acute or chronic GVHD >Grade 1 within 4 weeks of enrollment. All transplant participants must have been off all systemic immunosuppressive therapy and calcineurin inhibitors for at least 1 week before enrollment, with the exception of steroids.
- History of or any concurrent condition, therapy, laboratory abnormality, or allergy to excipients that, in the Investigator's opinion, either may interfere with the participant's participation or results in the conclusion that it is not in the best interest of the participant to participate.
- Participants receiving other antileukemic therapy within 14 days of start of study drug and who have not recovered from previous adverse reactions.
Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Syndax Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Maanantai 26. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Perjantai 5. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- SNDX-5613-0707
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .