Laajennettu pääsyohjelma SNDX-5613:lle
torstai 28. elokuuta 2025 päivittänyt: Syndax Pharmaceuticals
Laajennettu pääsyohjelma SNDX-5613:lle potilaille, joilla on uusiutuneita/refraktorisia akuutteja leukemioita, joilla on HOXA-yli-ilmentymiseen liittyviä geneettisiä muutoksia
Tämä laajennettu ohjelma tarjoaa tutkimushoitovaihtoehdon kontrolloidussa kliinisessä ympäristössä potilaille, jotka eivät muuten ole oikeutettuja osallistumaan kliiniseen tutkimukseen ja joilla ei ole hyväksyttyjä hoitovaihtoehtoja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ei ole enää käytettävissä
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Individual potilaat: Antaa yksittäisen vakavan sairauden tai tilan potilaalle pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tutkimukseen. jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämä luokka sisältää myös pääsyn hätätilanteessa.
- Keskikokoinen väestö: sallii useamman kuin yhden potilaan (mutta yleensä vähemmän potilaita kuin hoidon IND/protokollan kautta) pääsyn lääke tai biologinen tuote, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppistä laajennettua pääsyä käytetään, kun useat potilaat, joilla on sama sairaus tai sairaus, hakevat pääsyä tiettyyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt.
- Hoito IND/Protocol vahva>: Mahdollistaa suuren ja laajan väestön pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppinen laajennettu käyttöoikeus voidaan tarjota vain, jos tuotetta kehitetään jo markkinointia varten samaan käyttöön kuin laajennettu käyttö.
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Syndax Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: 475-522-2022
- Sähköposti: SNDX0707@earlyaccesscare.com
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Alabama Center for Childhood Cancer And Blood Disorders, Children's of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92618
- City of Hope at Orange County Lennar Foundation Cancer Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA, UCLA RRMC, Drug Information Center, Department of Pharmaceutical Services Drug Supply Shipment
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital-Stanford
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Center for Cancer and Blood Disorders, Colorado Children's Hospital
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- HCTU, Division of Hematology, University of Colorado, Anschutz Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32804
- Advent Health Orlando
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Winship Cancer Institute at Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute, Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital-Kansas City
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Siteman Cancer Center - Washington University
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Long Island City, New York, Yhdysvallat, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- Division of Hematology and Oncology, Division of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine, Vontz Center for Molecular Studies
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- OSU Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Doernbecher Children's Hospital, Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Memorial Hermann-Texas Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- Division of Hematology and Hematologic Malignancies, University of Utah-Huntsman Cancer Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Research Institute, Seattle Childrens Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Mies- tai naispuolinen osallistuja, jonka ikä on ≥30 päivää.
- Ei oikeutettu osallistumaan meneillään olevaan kliiniseen tutkimukseen.
- Osallistuja tai osallistujan terveydenhuollon asiamies pystyy ja haluaa antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja pystyy noudattamaan opinto-ohjeita.
- Diagnosoitu uusiutunut/refraktaarinen akuutti leukemia, johon sisältyy sekalinjainen leukemian uudelleenjärjestely, nukleoporiini 98:n uudelleenjärjestely, nukleofosmiini 1 -mutaatio (tai mutatoitunut) mutaatio tai mikä tahansa muu geneettinen muutos, johon liittyy HOXA-geenien yli-ilmentymistä, jonka ennustetaan reagoivan mahdollisesti meniinin estäjiin.
- Riittävä maksan, munuaisten ja sydämen toiminta
- Hedelmällisessä iässä tarvitaan asianmukaisia ehkäisymenetelmiä ilmoittautumisajankohdasta 120 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Esteehkäisy miehillä ja kaksoiseste naisilla tai muu erittäin tehokas ehkäisymenetelmä.
Osallistujien, joita parhaillaan hoidetaan SNDX-5613:lla Syndaxin tukemassa kliinisessä tutkimuksessa, on täytettävä seuraavat kriteerit:
- Tutkijan mielestä osallistuja osoitti hyväksyttävän hyödyn ja siedettävyyden tutkimuslääkkeestä
- Osallistujan katsotaan noudattavan tutkimuslääkettä ja -menetelmiä
- Osallistuja ei täytä mitään tutkimuslääkkeen lopettamisen ehtoja
- Tutkija ja osallistuja sopivat jatkavansa tutkimushuumehoitoa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Todisteet hallitsemattomasta infektiosta
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Sydän- tai maha-suolikanavan sairaus.
- Graft-versus-Host Disease (GVHD): Akuutin tai kroonisen GVHD:n merkit tai oireet > Grade 1 4 viikon sisällä ilmoittautumisesta. Kaikkien elinsiirtopotilaiden on täytynyt olla poissa kaikesta systeemisestä immunosuppressiivisesta hoidosta vähintään 1 viikon ajan ennen osallistumista ja kalsineuriinin estäjillä vähintään yhden viikon ajan, steroideja lukuun ottamatta.
- Aiempi tai mikä tahansa samanaikainen sairaus, hoito, laboratoriopoikkeavuus tai allergia apuaineille, jotka tutkijan mielestä voivat joko häiritä osallistujan osallistumista tai johtaa siihen johtopäätökseen, että osallistuminen ei ole osallistujan edun mukaista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Syndax Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Maanantai 26. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Perjantai 5. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- SNDX-5613-0707
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .