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Erweitertes Zugriffsprogramm für SNDX-5613

28. August 2025 aktualisiert von: Syndax Pharmaceuticals

Erweitertes Zugangsprogramm für SNDX-5613 bei Patienten mit rezidivierten/refraktären akuten Leukämien mit genetischen Veränderungen im Zusammenhang mit HOXA-Überexpression

This expanded access program will provide an investigational treatment option in a controlled clinical setting for participants who are not otherwise eligible to participate in other Syndax-sponsored clinical studies and have no approved treatment options.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

Erweiterter Zugriffstyp

Beschreibt die Kategorie des erweiterten Zugriffs gemäß den Vorschriften der U.S. Food and Drug Administration (FDA). Es gibt drei Arten des erweiterten Zugriffs:
  • Einzelpatienten: Ermöglicht einem einzelnen Patienten mit einer schweren Krankheit oder einem Zustand, der nicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann, den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Kategorie umfasst auch den Zugang in einer Notfallsituation.
  • Population mittlerer Größe: Ermöglicht mehr als einem Patienten (jedoch im Allgemeinen weniger Patienten als durch ein Behandlungs-IND/Protokoll) den Zugang zu a Arzneimittel oder biologische Produkte, die nicht von der FDA zugelassen wurden. Diese Art des erweiterten Zugangs wird verwendet, wenn mehrere Patienten mit der gleichen Krankheit oder dem gleichen Zustand Zugang zu einem bestimmten Medikament oder biologischen Produkt suchen, das nicht von der FDA zugelassen wurde.
  • Behandlungs-IND/Protokoll
  • Behandlungs-IND/Protokoll: Ermöglicht einer großen, weit verbreiteten Bevölkerung den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt, das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Art des erweiterten Zugriffs kann nur bereitgestellt werden, wenn das Produkt bereits für Marketingzwecke für die gleiche Verwendung wie die Verwendung des erweiterten Zugriffs entwickelt wird.
  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Alabama Center for Childhood Cancer And Blood Disorders, Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92618
        • City of Hope at Orange County Lennar Foundation Cancer Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA, UCLA RRMC, Drug Information Center, Department of Pharmaceutical Services Drug Supply Shipment
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital-Stanford
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Center for Cancer and Blood Disorders, Colorado Children's Hospital
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • HCTU, Division of Hematology, University of Colorado, Anschutz Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32804
        • Advent Health Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Winship Cancer Institute at Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute, Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital-Kansas City
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Siteman Cancer Center - Washington University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Long Island City, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • Division of Hematology and Oncology, Division of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine, Vontz Center for Molecular Studies
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • OSU Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital, Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Memorial Hermann-Texas Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Division of Hematology and Hematologic Malignancies, University of Utah-Huntsman Cancer Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Research Institute, Seattle Childrens Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Key Inclusion Criteria:

  • Male or female participant aged ≥6 months.

  • Not eligible for participation in an ongoing clinical study and have no approved treatment options.

  • Participant or participant's health care proxy is able and willing to provide written informed consent and able to follow study instructions.

  • Relapsed or refractory (R/R) acute leukemia, as defined by standardized criteria, after standard of care therapy, including but not limited to 1 or 2 cycles of intensive chemotherapy, or venetoclax combinations:

    1. R/R leukemia is defined by the presence of ≥5% blasts in the bone marrow and/or persistence or reappearance of peripheral blasts.
    2. Participants with persistent leukemia after initial therapy or recurrence of leukemia at any time after achieving a response during or after the course of treatment (including allogeneic hematopoietic stem cell transplant [HSCT]) are eligible.
    3. Participants with isolated extra-medullary disease are allowed if extramedullary disease was confirmed with biopsy.
    4. Participants previously treated on a revumenib clinical study who are entering the expanded access program for post-transplant maintenance because they are not eligible to receive revumenib on study or because the study is closed are not required to meet the R/R status.
    5. Participants who underwent HSCT and are eligible to resume treatment with revumenib will be dosed with the last revumenib tolerated dose before transplant.

  • Acute leukemia harboring a lysine (K) methyltransferase 2A gene rearrangement (KMT2Ar), nucleoporin 98 rearrangement, nucleophosmin 1 mutation (or mutated) or any other genetic alteration with overexpression of HOXA genes predicted to potentially respond to menin inhibitors.

    • Note: As revumenib is now approved in the United States, only participants with a KMT2Ar who are not included in the United States prescribing information indication or cannot be accurately dosed (within a 20% margin) with commercial supply and require use of oral solution will be allowed into the study.

  • Adequate liver, renal, and cardiac function.

  • Use of highly effective methods of contraception are required for females and males of childbearing potential from the time of enrollment through 120 days following the last study intervention dose.

For participants currently being treated with revumenib in a Syndax-sponsored clinical study or Syndax investigator-sponsored trial, the following criteria must be met:

  • In the opinion of the Investigator, participant demonstrated acceptable benefit from and tolerability of the study intervention.
  • Participant is considered compliant with study intervention and procedures.
  • Participant does not meet any criteria for study intervention discontinuation.
  • Investigator and participant agree to continue study intervention treatment.
  • Participant continues to experience clinical benefit.

Key Exclusion Criteria:

  • Evidence of uncontrolled infection.
  • Pregnant or nursing women.
  • Cardiac or gastrointestinal disease.
  • Graft-Versus-Host Disease (GVHD): Signs or symptoms of acute or chronic GVHD >Grade 1 within 4 weeks of enrollment. All transplant participants must have been off all systemic immunosuppressive therapy and calcineurin inhibitors for at least 1 week before enrollment, with the exception of steroids.
  • History of or any concurrent condition, therapy, laboratory abnormality, or allergy to excipients that, in the Investigator's opinion, either may interfere with the participant's participation or results in the conclusion that it is not in the best interest of the participant to participate.
  • Participants receiving other antileukemic therapy within 14 days of start of study drug and who have not recovered from previous adverse reactions.

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Syndax Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Syndax Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. August 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SNDX-5613-0707

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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