RY_SW01 全身性硬化症における細胞注入療法
全身性硬化症におけるRY_SW01細胞注射療法の安全性、忍容性、有効性を評価するための多施設共同第I/II相臨床試験
調査の概要
状態
状態
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
この臨床試験は多施設共同第 I/II 相臨床試験であり、第 I 相用量漸増と第 II 相用量拡大の 2 段階が含まれます。 第 I 相用量漸増段階では、全身性硬化症患者の治療における RY_SW01 細胞注射の安全性、忍容性、予備的有効性を調査することを目的とした単群試験デザインが採用されています。 第 II 相用量拡大段階では、全身性硬化症患者の治療における RY_SW01 細胞注射の安全性、有効性、疾患関連バイオマーカーの変化を調査することを目的とした、ランダム化二重盲検比較試験デザインが採用されています。
本品の特性や前臨床試験データに基づき、同種の医薬品の安全性・有効性データや国内外で発表された同一または類似の適応症に対する臨床試験を総合し、研究者と治験依頼者が共同で試験を選定しました。探索用量は低用量 1.0×10^6 細胞/kg、高用量 2.0×10^6 細胞/kg です。
この試験には、18歳以上65歳以下の全身性硬化症患者が登録され、患者はすべての包含基準を満たし、除外基準をいずれも満たさなければなりません。 約81~87人の被験者が、RY_SW01細胞注射による用量漸増試験および用量拡大試験を受けるために登録される予定である。 用量漸増段階では評価可能な被験者 6 ~ 12 名を登録する予定であり、用量拡大段階では 75 名の被験者を登録する予定です。
研究の種類
研究の種類
入学 (推定)
入学
段階
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
研究連絡先
- 名前:Ning Wei
- 電話番号:15852926678
- メール:weining@rybiotech.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Jing Wang
- 電話番号:025-86162919
- メール:wangjing@rybiotech.cn
研究場所
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Jiangsu
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Nanjing、Jiangsu、中国、210008
- 募集
- Department of Rheumatology and Immunology, Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School
-
コンタクト:
- Sun Lingyun, MD
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参加基準
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントフォームに自発的に署名します。
- 18歳から65歳まで(男女問わず)。
- 2013年の米国リウマチ学会(ACR)/欧州抗リウマチ連盟(EULAR)のSSc基準に基づいて、全身性硬化症(SSc)と診断されている。
- 疾患期間が5年以下のびまん性皮膚SSc患者としてスクリーニングされる(疾患の発症はSScの最初の診断時として定義される)。
- 過去にコルチコステロイド、免疫抑制剤、生物学的製剤などの治療法のうち少なくとも 2 つによる治療を受けており、皮膚スコアが 10 ≤ mRSS ≤ 30 ポイントである。
除外基準:
- スクリーニング時、努力肺活量(FVC)を持つ被験者の予測割合は 50% 未満でした。
- 以前に肺動脈高血圧症と診断されているか、右心カテーテル法で測定された安静時の平均肺動脈圧が25mmHgを超えていた、またはスクリーニング時の心エコー検査で測定された収縮期肺動脈圧が45mmHgを超えていた。
- スクリーニング時に以下の症状のいずれかで入院を必要とする臨床症状の存在(6か月以内に新たに発生したか、既存の症状が悪化したか):心筋梗塞、脳卒中、腎クリーゼ、重度の制御不能な高血圧(≧160/100mmHg)。または3か月以内:不安定な虚血性心疾患、制御不能な不整脈、心不全(ニューヨーク心臓協会III/IVステージ)、心エコー検査で示される左室駆出率<50%、腎不全、または治験責任医師の判断による高血圧クリーゼ。
- 二次性シェーグレン症候群の患者を除く、全身性硬化症以外の自己免疫性結合組織疾患を併発している。
スクリーニング時に以下の臨床検査異常のいずれかの存在:
- 血液学的異常: ヘモグロビン <100g/L;白血球数 <3.0×109/L;好中球の絶対数 <1.5×109/L;血小板数 <100×109/L。
- 肝機能異常: ALT または AST が正常値の上限 (ULN) の 3 倍を超えます。総ビリルビン > ULN の 3 倍。
- 腎機能異常:推定糸球体濾過量(eGFR)<60mL/min/1.73m2 または、研究者が判断した研究データの解釈または研究への被験者の参加に影響を与える可能性のある臨床的に重要な臨床検査の異常。
- スクリーニング時のヒト免疫不全ウイルス(HIV)抗体、活動性梅毒、活動性C型肝炎(HCV抗体陽性およびHCV-RNA陽性)、HBs抗原陽性およびHBV-DNA陽性の検査陽性。スクリーニング期間中の重度の活動性細菌、ウイルス、真菌、寄生虫、またはその他の感染症の病歴。
- 登録前の2か月以内に生ワクチン/弱毒ワクチンを受領している。
- 登録前 3 か月以内に次のいずれかが発生した場合:重大な外傷または重大な手術(関節手術を含む)、または治験責任医師が被験者に許容できないリスクをもたらすと考えている、研究中に予想される重大な手術。 b. 血漿交換または体外フォトフェレシス治療。 c. 他の臨床試験への参加。
- 幹細胞関連薬による治療歴がある。
- -適切に治療または切除された基底細胞癌、皮膚の扁平上皮癌、または上皮内子宮頸癌を除く、登録前の過去5年以内の悪性腫瘍の病歴。
- 以下のいずれかを含む、研究治療に対する不耐症または禁忌: a.治験薬の賦形剤に含まれるアルブミンに対するアレルギー。 b. 適切な末梢静脈アクセスの欠如。
過去12か月以内またはスクリーニング期間中の喫煙、アルコール乱用、または薬物乱用の履歴:
- 喫煙は、スクリーニング前の 3 か月以内の 1 日平均 5 本以上のタバコの消費と定義されます。
- アルコール乱用は、スクリーニング前の 3 か月以内に、週に 14 単位を超えるアルコールを摂取することと定義されます (アルコール 1 単位 = ビール 350 ml、蒸留酒 45 ml、またはワイン 150 ml)。
- 薬物乱用は、薬物乱用歴があることと定義されます。
- 細胞注入後少なくとも1年までの試験期間中に妊娠の計画がある、パートナーと効果的な避妊手段を使用することに消極的である、または精子または卵子の提供の計画がある。
- 研究者が研究に参加するのにふさわしくないと判断した場合。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:4倍
アーム数
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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プラセボコンパレーター:フェーズ II - プラセボ群
最適な根本治療を受けてください
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SSc の基本治療
他の名前:
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実験的:フェーズ II - 低用量グループ
最良の基本治療を受け、体重 1 キログラムあたり 100 万個の細胞を摂取する
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SSc の基本治療
他の名前:
RY_SW01細胞溶液の注射による基本的な治療を行う
他の名前:
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実験的:フェーズ II - 高用量グループ
最良の基本治療を受け、体重 1 キログラムあたり 200 万個の細胞を摂取する
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SSc の基本治療
他の名前:
RY_SW01細胞溶液の注射による基本的な治療を行う
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象の頻度
時間枠:24週間
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24週間
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MRSSの変更
時間枠:24週間
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24週間
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインからの mRSS の変化
時間枠:12週間
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12週間
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ベースラインRY_SW01細胞注入からの肺機能の変化(FVC予測パーセンテージ)。
時間枠:24週間
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24週間
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治療が失敗した被験者の割合。
時間枠:24週間
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24週間
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MRSS細胞注入で改善を示した被験者の割合(改善は、ベースラインからのmRSSの≧25%の減少として定義される)。
時間枠:24週間
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24週間
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ベースラインからRY_SW01細胞注射後24週間までの健康評価アンケート障害指数(HAQ-DI)の変化。
時間枠:24週間
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24週間
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生物学的マーカーTGF-β、VEGF、TNF-α、およびTh17細胞サブセットのベースラインからRY_SW01細胞注射後12週間および24週間までの割合。
時間枠:12週間 24週間
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TNFR1、抗Scl-70抗体、IL-6、TGF-β、TNF-a、Th17
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12週間 24週間
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協力者と研究者
協力者
協力者
捜査官
捜査官
- スタディディレクター:Jing Wang、Jiangsu Renocell Biotech Company
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
一次修了 (推定)
一次修了
研究の完了 (推定)
研究の完了
試験登録日
最初に提出
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
最初の投稿
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
投稿された最後の更新
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- RYSW202301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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