Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RY_SW01 Celleinjektionsterapi ved systemisk sklerose

15. januar 2024 opdateret af: Sun Lingyun, MD, Jiangsu Renocell Biotech Company

Et multicenter fase I/II klinisk forsøg til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​RY_SW01 celleinjektionsterapi ved systemisk sklerose

Systemisk sklerose (SSc) har en tendens til at udvikle sig til at involvere flere vitale organer inden for 5 år efter diagnosen, hvilket signifikant påvirker patientens prognose og overlevelse. Kliniske indikationer tyder på, at tidlig intervention er mere gunstig for langsigtede resultater hos patienter. Selvom retningslinjer anbefaler forskellige lægemidler til symptomatisk behandling, er der i øjeblikket ingen standardbehandling eller effektiv medicin til at bremse udviklingen af ​​sygdommen. For patienter med diffus SSc, som defineret ved en hudscore på 10≤mRSS≤30 point, som er blevet behandlet med mindst to terapier, inklusive steroider, immunsuppressive midler, biologiske midler osv., inden for 5 år efter diagnosen, ansøger har til hensigt at udvikle et lægemiddel, der både kan modulere immunsystemet og modvirke fibrose. Målet er at give patienterne langsigtede fordele gennem tidlig indsats.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske forsøg er et multicenter fase I/II klinisk forsøg, som omfatter to faser: fase I dosis-eskalering og fase II dosis-udvidelse. Fase I dosis-eskaleringsstadiet vedtager et enkelt-arms forsøgsdesign med det formål at udforske sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af RY_SW01-celleinjektion til behandling af patienter med systemisk sklerose. Fase II-dosisudvidelsesstadiet vedtager et randomiseret, dobbeltblindt kontrolleret forsøgsdesign med det formål at udforske sikkerheden, effektiviteten og ændringerne i sygdomsrelaterede biomarkører af RY_SW01-celleinjektion i behandling af systemisk sklerosepatienter.

Baseret på dette produkts karakteristika og prækliniske undersøgelsesdata samt integration af sikkerheds- og effektdata for lignende typer lægemidler og kliniske forsøg for de samme eller lignende indikationer offentliggjort nationalt og internationalt, valgte forskerne og sponsorerne i fællesskab forsøget udforskningsdoser som lav dosis 1,0×10^6 celler/kg og høj dosis 2,0×10^6 celler/kg.

Forsøget vil inkludere systemisk sklerosepatienter i alderen ≥18 og ≤65 år, som skal opfylde alle inklusionskriterier og ingen af ​​eksklusionskriterierne. Cirka 81-87 forsøgspersoner er planlagt til at blive indskrevet til at gennemgå dosis-eskalering og dosis-udvidelsesforsøg med RY_SW01 celleinjektion. Dosis-eskaleringsfasen planlægger at indskrive 6-12 evaluerbare forsøgspersoner, og dosisudvidelsesfasen planlægger at indskrive 75 forsøgspersoner.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
81

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Rekruttering
        • Department of Rheumatology and Immunology, Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School
        • Kontakt:
          • Sun Lingyun, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskriv frivilligt samtykkeerklæringen.
  2. Alder mellem 18 og 65 år (inklusive), uanset køn.
  3. Diagnosticeret med systemisk sklerose (SSc) baseret på 2013 American College of Rheumatology (ACR)/European League Against Rheumatism (EULAR) kriterier for SSc.
  4. Screenet som diffuse kutane SSc-patienter med en sygdomsvarighed på ≤5 år (sygdomsdebut defineret som tidspunktet for den indledende diagnose af SSc).
  5. Tidligere behandlet med mindst to af følgende terapier: kortikosteroider, immunsuppressiva, biologiske midler og andre, og har en hudscore på 10≤mRSS≤30 point.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ved screening forudsagde forsøgspersoner med en forceret vital kapacitet (FVC) en procentdel <50%.
  2. Tidligere diagnosticeret med pulmonal arteriel hypertension eller, i hvile, haft et gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk >25 mmHg målt ved højre hjertekateterisering eller haft et systolisk pulmonalt arterietryk >45 mmHg målt ved ekkokardiografi ved screening.
  3. Tilstedeværelse af kliniske symptomer, der kræver hospitalsindlæggelse for en af ​​følgende tilstande ved screening, hvad enten det er nyopstået eller forværring af allerede eksisterende symptomer inden for 6 måneder: myokardieinfarkt, slagtilfælde, nyrekrise, svær ukontrolleret hypertension (≥160/100 mmHg); eller inden for 3 måneder: ustabil iskæmisk hjertesygdom, ukontrolleret arytmi, hjertesvigt (New York Heart Association III/IV-stadium), venstre ventrikulær ejektionsfraktion <50 % som angivet ved ekkokardiografi, nyreinsufficiens eller hypertensiv krise som vurderet af investigator.
  4. Samtidige autoimmune bindevævssygdomme andre end systemisk sklerose, med undtagelse af patienter med sekundært Sjögrens syndrom.

  5. Tilstedeværelse af nogen af ​​følgende laboratorieabnormiteter ved screening:

    1. Hæmatologiske abnormiteter: Hæmoglobin <100g/L; Antal hvide blodlegemer <3,0×109/L; Neutrofil absolut antal <1,5×109/L; Blodpladetal <100×109/L.
    2. Leverfunktionsabnormiteter: ALAT eller AST >3 gange den øvre normalgrænse (ULN); Total bilirubin >3 gange ULN.
    3. Nyrefunktionsabnormiteter: Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <60mL/min/1,73m2 eller enhver klinisk signifikant laboratorieabnormitet, der kan påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesdata eller forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen som bestemt af investigator.
  6. Positiv test for humant immundefektvirus (HIV) antistof, aktiv syfilis, aktiv hepatitis C (positive HCV-antistoffer og positive HCV-RNA), HBsAg-positive og HBV-DNA-positive ved screening; anamnese med alvorlige aktive bakterielle, virale, svampe, parasitære eller andre infektioner under screeningsperioden.
  7. Modtagelse af levende vacciner/svækkede vacciner inden for 2 måneder før tilmelding.
  8. Forekomst af et eller flere af følgende inden for 3 måneder før tilmelding: a. Større traumer eller større operationer (herunder ledkirurgi) eller forventet større operation under undersøgelsen, som efterforskeren mener ville udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen. b. Plasmaudveksling eller ekstrakorporal fotoferesebehandling. c. Deltagelse i andre kliniske forsøg.
  9. Forudgående behandling med stamcelle-relaterede lægemidler.
  10. Anamnese med malignitet inden for de seneste 5 år forud for indskrivning, undtagen tilstrækkeligt behandlet eller udskåret basalcellecarcinom, pladecellecarcinom i huden eller in situ cervikal carcinom.
  11. Intolerance eller kontraindikation over for undersøgelsesbehandlingen, herunder et af følgende: a. Allergi over for albumin indeholdt i forsøgsproduktets hjælpestof. b. Mangel på passende perifer venøs adgang.

  12. Anamnese med rygning, alkoholmisbrug eller stofmisbrug inden for de seneste 12 måneder eller i løbet af screeningsperioden:

    1. Rygning defineret som et gennemsnitligt dagligt forbrug på ≥5 cigaretter inden for de 3 måneder før screening.
    2. Alkoholmisbrug defineret som indtagelse af mere end 14 enheder alkohol om ugen (1 enhed alkohol = 350 ml øl eller 45 ml spiritus eller 150 ml vin) inden for de 3 måneder før screeningen.
    3. Stofmisbrug defineret som at have en historie med stofmisbrug.
  13. Planer for undfangelse i forsøgsperioden indtil mindst 1 år efter celleinfusion, manglende vilje til at bruge effektive præventionsforanstaltninger med deres partnere eller planer om sæd- eller ægdonation.
  14. Anses for uegnet til deltagelse i undersøgelsen af ​​investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Fase II-Placebo gruppe
Få den bedste grundbehandling
Medicin: Grundlæggende behandling
Grundlæggende behandling for SSc
Andre navne:
  • immunsuppressor
Eksperimentel: Fase II-lav-dotter gruppe
Modtag den bedste basisbehandling og en million celler pr. kg kropsvægt
Medicin: Grundlæggende behandling
Grundlæggende behandling for SSc
Andre navne:
  • immunsuppressor
Medicin: RY_SW01 celleinjektion
Administrer basisbehandling med en injektion af RY_SW01-celleopløsning
Andre navne:
  • UC-MSC behandling
Eksperimentel: Fase II-høj gør gruppe
Modtag den bedste basisbehandling og to millioner celler pr. kg kropsvægt
Medicin: Grundlæggende behandling
Grundlæggende behandling for SSc
Andre navne:
  • immunsuppressor
Medicin: RY_SW01 celleinjektion
Administrer basisbehandling med en injektion af RY_SW01-celleopløsning
Andre navne:
  • UC-MSC behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed af uønskede hændelser
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Ændring af mRSS
Tidsramme: 24 uger
24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i mRSS fra baseline
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Ændring i lungefunktion (FVC forudsagt procent) fra baselineRY_SW01 celleinjektion.
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Andel af forsøgspersoner med behandlingssvigt.
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Andel af forsøgspersoner, der viser forbedring i mRSScell-injektion (Forbedring defineret som et fald i mRSS fra baseline med ≥25%).
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Ændring i Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQ-DI) fra baseline til 24 uger efter RY_SW01 celleinjektion.
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Biologisk markørTGF-β-, VEGF-, TNF-a- og Th17-celleundergruppeproportioner fra baseline til 12 og 24 uger efter RY_SW01-celleinjektion.
Tidsramme: 12 uger 24 uger
TNFR1, anti-Scl-70 antistoffer, IL-6, TGF-β，TNF-a,Th17
12 uger 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Jiangsu Renocell Biotech Company

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Jing Wang, Jiangsu Renocell Biotech Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. september 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. januar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RYSW202301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger