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家族性腺腫性ポリポーシスの小児におけるラパマイシンの使用に関する安全性研究 (RAPA-4-PAF)

2026年5月4日 更新者：University Hospital, Toulouse

家族性腺腫性ポリポーシスの小児におけるラパマイシンの使用に関する安全性研究。

この研究の仮説は、家族性腺腫性ポリポーシス (FAP) を患う 10 代の若者にラパマイシンが効果的で忍容性が高いというものです。 ラパマイシンは、腺腫のサイズと数を減少させることにより、腺腫の形成および/またはその進化を阻止するのに効果的である可能性があります。 研究者らは、2 つの低用量レジメンを使用して、FAP 青年におけるラパマイシンの安全性プロファイルを評価することを目的としています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
まだ募集していません

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

FAP は、APC 遺伝子の変異に関連する稀な遺伝病です。 腺腫性ポリープは10歳頃に出現し、疝痛腺癌に進行します。 現在までのところ、効果的な治療法はありません。患者の 100% が 40 歳までに結腸直腸がんを発症します。 このリスクは、タイムリーな予防的結腸切除術を提案するために、定期的な結腸内視鏡検査のモニタリングによって対処されます。

ラパマイシン (シロリムス) は、PI3K の下流の PI3K-Akt シグナル伝達経路に関与する mTOR (哺乳類ラパマイシン標的) タンパク質を標的とする薬剤です。 PI3K-Akt 経路と、FAP で過剰に活性化される Wnt/APC/-catenin 経路の間には相互作用があります。 ラパマイシンは、両親が結腸切除術を拒否した2人の青年に有効性と良好な耐性を示して適応外で使用されました。 研究者らは最近、非常に重度の若年性ポリポーシスを患う子供に対するその有効性を実証しました。 動物のデータも入手できますが、人間を対象とした概念実証研究は行われていません。

フランスでは、腎移植および肺リンパ管平滑筋腫症の成人に対するラパマイシンの使用が許可されています。 ただし、市販では子供に使用されています。 文献および現場での経験によると、FAP の小児には 3 ～ 8 ng/ml のスルーレベルが有効であり、有害事象の発生率が低いという仮説が立てられています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
25

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier、フランス、34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris、フランス、75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • 主任研究者：
          • Jérôme VIALA
        • コンタクト：
      • Toulouse、フランス、31300
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Emmanuel MAS, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 参加時点で 12 歳から 17 歳までの子供。
  • FAPの診断または追跡調査のために結腸内視鏡検査を受ける患者。
  • 最初の結腸内視鏡検査（V1）で 5 つ以上のポリープ（> 2 mm）。
  • 未成年の患者の同意を得て、親権者/法定代理人の両方が署名した無料のインフォームドコンセント。
  • 社会保障制度に加入している。
  • 妊娠の可能性のある患者は、研究中に避妊方法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

  • 研究の性質と目標を理解できないこと、および/または研究者が観察したコミュニケーションの困難。
  • 結腸内視鏡検査の実施に対する禁忌。
  • 最初の結腸内視鏡検査（V1）中に登録されたポリープが 5 つ未満（>2 mm）。
  • 結腸切除術を必要とする高度異形成腺腫または上皮内腺癌を伴う進行性疾患
  • 一次結核感染症または呼吸器感染症の兆候
  • 研究者が研究の適切な実施に適合しないと判断したその他の医学的または心理的状態。
  • ラパマイシンの使用に対する禁忌
  • 他の生物医学研究への参加
  • 司法または行政の決定による法定後見人の自由の剥奪。
  • 妊娠、授乳中

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ラパマイシン
薬：ラパマイシン
これは 2 回投与のラパマイシンの安全性研究であり、レベル 3 から

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
家族性腺腫性ポリポーシスの青年におけるラパマイシンの 2 回投与の安全性プロファイルの評価。
時間枠：治験薬（ラパマイシン）の服用期間全体および服用中止後最大1か月。
有害事象 (EvI) および重篤な有害事象 (SvIG) のモニタリング。 製品特性の概要 (SmPC) に従って、ラパマイシンに起因する既知の有害事象に特に注意が払われます。
治験薬（ラパマイシン）の服用期間全体および服用中止後最大1か月。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
家族性腺腫性ポリポーシスを患う青年における、結腸全体および部分（直腸、左結腸、横行結腸、および右結腸）ごとのポリープの数に対するラパマイシンの効果の評価
時間枠：1回目の訪問と6か月後
患者の身元や治療に関連した結腸内視鏡検査の一時性を無視した個別の結腸内視鏡検査の分析により、セグメント（直腸、左結腸、横行結腸、右結腸）ごとのポリープの数の記述的な分析が可能になります。
1回目の訪問と6か月後
家族性腺腫性ポリポーシスを患う青年における、結腸全体および部分（直腸、左結腸、横行結腸および右結腸）ごとのポリープのサイズに対するラパマイシンの効果の評価。
時間枠：1回目の訪問と6か月後
患者の身元や治療に関連した結腸内視鏡検査の一時性を無視した個別の結腸内視鏡検査の分析により、セグメント（直腸、左結腸、横行結腸、右結腸）ごとのポリープのサイズの記述的な分析が可能になります。
1回目の訪問と6か月後
家族性腺腫性ポリープ症の青年における各部位（直腸、左結腸、横行結腸、右結腸）の最大ポリープのサイズに対するラパマイシンの効果の評価
時間枠：ラパマイシンによる6か月の治療後
大腸内視鏡検査は、ポリープの進行をより具体的に判断できるようにするために、患者ごとに（治療前と治療後）ペアで分析されます。
ラパマイシンによる6か月の治療後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
University Hospital, Toulouse

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディチェア：Emmanuel Mas, Pr、University Hospital, Toulouse

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年9月1日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2030年9月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2030年9月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年2月22日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年3月8日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年3月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年5月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年5月4日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • RC31/23/0388

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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