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Sicherheitsstudie zur Anwendung von Rapamycin bei Kindern mit familiärer adenomatöser Polyposis (RAPA-4-PAF)

4. Mai 2026 aktualisiert von: University Hospital, Toulouse

Sicherheitsstudie zur Anwendung von Rapamycin bei Kindern mit familiärer adenomatöser Polyposis.

Die Hypothese dieser Forschung ist, dass Rapamycin bei Teenagern mit familiärer adenomatöser Polyposis (FAP) wirksam und gut verträglich ist. Rapamycin könnte die Bildung von Adenomen und/oder deren Entwicklung wirksam blockieren, indem es deren Größe und Anzahl verringert. Ziel der Forscher ist es, das Sicherheitsprofil von Rapamycin bei FAP-Jugendlichen mithilfe einer 2-mal niedrigen Dosierung zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

FAP ist eine seltene genetische Erkrankung, die mit Mutationen des APC-Gens verbunden ist. Adenomatöse Polypen treten etwa im Alter von 10 Jahren auf und entwickeln sich zu einem Kolikadenokarzinom. Bisher gibt es keine wirksame Behandlung; 100 % der Patienten erkranken vor dem 40. Lebensjahr an Darmkrebs. Diesem Risiko wird durch eine regelmäßige Koloskopieüberwachung begegnet, um eine rechtzeitige prophylaktische Kolektomie vorschlagen zu können.

Rapamycin (Sirolimus) ist ein Medikament, das auf das mTOR-Protein (Mammalian Target of Rapamycin) abzielt, das am PI3K-Akt-Signalweg stromabwärts von PI3K beteiligt ist. Es gibt Wechselwirkungen zwischen dem PI3K-Akt-Signalweg und dem Wnt/APC/-Catenin-Signalweg, der bei FAP hyperaktiviert ist. Rapamycin wurde aus Indikationsgründen mit Wirksamkeit und guter Verträglichkeit bei zwei Jugendlichen eingesetzt, deren Eltern eine Kolektomie abgelehnt hatten. Forscher haben kürzlich seine Wirksamkeit bei einem Kind mit sehr schwerer juveniler Polyposis nachgewiesen. Es liegen auch Daten zu Tieren vor, es wurden jedoch keine Proof-of-Concept-Studien am Menschen durchgeführt.

In Frankreich ist die Anwendung von Rapamycin bei Erwachsenen mit Nierentransplantation und pulmonaler Lymphangioleiomyomatose erlaubt. Allerdings wird es auf dem Markt bei Kindern eingesetzt. Der Literatur und den Erfahrungen vor Ort zufolge wird davon ausgegangen, dass ein Durchgangsspiegel von 3–8 ng/ml bei Kindern mit FAP wirksam sein sollte und die Rate unerwünschter Ereignisse geringer ist.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
25

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, Frankreich, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • Hauptermittler:
          • Jérôme VIALA
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankreich, 31300
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Emmanuel MAS, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kinder im Alter von 12 bis 17 Jahren zum Zeitpunkt der Aufnahme.
  • Patienten mit Koloskopie zur Diagnose oder Nachsorge von FAP.
  • ≥ 5 Polypen (> 2 mm) bei der Erstkoloskopie (V1).
  • Freie und informierte Einwilligung, unterzeichnet von beiden Erziehungsberechtigten/gesetzlichen Vertretern, mit Zustimmung des minderjährigen Patienten.
  • Angeschlossen an ein Sozialversicherungssystem.
  • Patienten im gebärfähigen Alter müssen der Anwendung einer Verhütungsmethode während der Studie zustimmen.

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, die Art und Ziele der Studie zu verstehen und/oder vom Prüfer beobachtete Kommunikationsschwierigkeiten.
  • Kontraindikation für die Durchführung einer Koloskopie.
  • < 5 Polypen (>2 mm), die während der ersten Koloskopie registriert wurden (V1).
  • Fortgeschrittene Erkrankung mit hochgradigem Dysplasie-Adenom oder sogar Adenokarzinom in situ, die eine Kolektomie erfordern sollte
  • Anzeichen einer primären Tuberkulose-Infektion oder einer Atemwegsinfektion
  • Jeder andere medizinische oder psychologische Zustand, der nach Ansicht des Prüfers mit der ordnungsgemäßen Durchführung der Studie unvereinbar ist.
  • Kontraindikationen für die Verwendung von Rapamycin
  • Teilnahme an anderen biomedizinischen Forschungen
  • Freiheitsentzug der Erziehungsberechtigten durch gerichtliche oder behördliche Entscheidung.
  • Schwangerschaft, Stillzeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Rapamycin
Arzneimittel: Rapamycin
Hierbei handelt es sich um eine Sicherheitsstudie mit 2 Dosen Rapamycin und einem Zieldurchsatz von 3 bis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung des Sicherheitsprofils von zwei Dosen Rapamycin bei Jugendlichen mit familiärer adenomatöser Polyposis.
Zeitfenster: Für die gesamte Dauer der Einnahme des experimentellen Arzneimittels (Rapamycin) und bis zu einem Monat nach Absetzen.
Überwachung unerwünschter Ereignisse (EvI) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SvIG). Besonderes Augenmerk wird auf bekannte unerwünschte Ereignisse gelegt, die gemäß der Zusammenfassung der Produkteigenschaften (SmPC) auf Rapamycin zurückzuführen sind.
Für die gesamte Dauer der Einnahme des experimentellen Arzneimittels (Rapamycin) und bis zu einem Monat nach Absetzen.

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirkung von Rapamycin auf die Anzahl der Polypen, auf den gesamten Dickdarm und nach Segmenten (Rektum, linker Dickdarm, Querkolon und rechter Dickdarm) bei Jugendlichen, die an familiärer adenomatöser Polyposis leiden
Zeitfenster: Besuchen Sie 1 Aufnahme und 6 Monate danach
Analyse der Koloskopien individuell, unabhängig von der Identität des Patienten und der Zeitlichkeit der Koloskopie im Verhältnis zur Behandlung, was eine deskriptive Analyse der Anzahl der Polypen pro Segment (Rektum, linker Dickdarm, Querkolon, rechter Dickdarm) ermöglicht.
Besuchen Sie 1 Aufnahme und 6 Monate danach
Bewertung der Wirkung von Rapamycin auf die Größe von Polypen, auf den gesamten Dickdarm und nach Segmenten (Rektum, linker Dickdarm, Querkolon und rechter Dickdarm) bei Jugendlichen, die an familiärer adenomatöser Polyposis leiden.
Zeitfenster: Besuchen Sie 1 Aufnahme und 6 Monate danach
Analyse der Koloskopien individuell, unabhängig von der Identität des Patienten und der Zeitlichkeit der Koloskopie im Verhältnis zur Behandlung, was eine deskriptive Analyse der Größe der Polypen pro Segment (Rektum, linker Dickdarm, Querkolon, rechter Dickdarm) ermöglicht.
Besuchen Sie 1 Aufnahme und 6 Monate danach
Bewertung der Wirkung von Rapamycin auf die Größe des größten Polypen in jedem Segment (Rektum, linker Dickdarm, Querkolon und rechter Dickdarm) bei Jugendlichen mit familiärer adenomatöser Polyposis
Zeitfenster: Nach 6 Monaten Behandlung mit Rapamycin
Die Koloskopien werden paarweise für jeden Patienten (vor der Behandlung / nach der Behandlung) analysiert, um eine genauere Beurteilung der Entwicklung der Polypen treffen zu können.
Nach 6 Monaten Behandlung mit Rapamycin

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University Hospital, Toulouse

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. März 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RC31/23/0388

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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