Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности применения рапамицина у детей с семейным аденоматозным полипозом (RAPA-4-PAF)

4 мая 2026 г. обновлено: University Hospital, Toulouse

Исследование безопасности применения рапамицина у детей с семейным аденоматозным полипозом.

Гипотеза этого исследования заключается в том, что рапамицин эффективен и хорошо переносится подростками с семейным аденоматозным полипозом (САП). Рапамицин может эффективно блокировать образование аденом и/или их развитие за счет уменьшения их размера и количества. Исследователи стремятся оценить профиль безопасности рапамицина у подростков с ФАП, используя 2 схемы лечения низкими дозами.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Еще не набирают

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

САП — редкое генетическое заболевание, связанное с мутациями гена APC. Аденоматозные полипы появляются примерно в возрасте 10 лет и трансформируются в аденокарциному колик. На сегодняшний день не существует эффективного лечения; У 100% пациентов колоректальный рак развивается в возрасте до 40 лет. Этот риск устраняется путем регулярного колоноскопического мониторинга, чтобы предложить своевременную профилактическую колэктомию.

Рапамицин (сиролимус) представляет собой препарат, который нацелен на белок mTOR (мишень рапамицина у млекопитающих), участвующий в сигнальном пути PI3K-Akt ниже PI3K. Существует взаимодействие между путем PI3K-Akt и путем Wnt/APC/-катенин, который гиперактивируется при FAP. Рапамицин применялся без показаний с эффективностью и хорошей переносимостью у 2 подростков, родители которых отказались от колэктомии. Исследователи недавно продемонстрировали его эффективность у ребенка с очень тяжелым ювенильным полипозом. Данные также доступны на животных, но никаких исследований, подтверждающих концепцию, на людях не проводилось.

Во Франции применение рапамицина разрешено у взрослых с трансплантацией почки и лимфангиолейомиоматозом легких. Тем не менее, он используется для детей на рынке. Согласно литературным данным и практическому опыту, предполагается, что сквозной уровень 3–8 нг/мл должен быть эффективен у детей с САП и иметь более низкую частоту нежелательных явлений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
25

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Emmanuel Mas, Pr
  • Номер телефона: +33 5 34 55 84 45
  • Электронная почта: mas.e@chu-toulouse.fr

Места учебы

  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, Франция, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, Франция, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • Главный следователь:
          • Jérôme VIALA
        • Контакт:
          • Jérôme VIALA, Pr
          • Номер телефона: +33 1 40 03 36 83
          • Электронная почта: jerome.viala@aphp.fr
      • Toulouse, Франция, 31300
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
        • Контакт:
          • Emmanuel Mas, Pr
          • Номер телефона: +33 5 34 55 84 45
          • Электронная почта: mas.e@chu-toulouse.fr
        • Главный следователь:
          • Emmanuel MAS, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Дети в возрасте от 12 до 17 лет на момент включения.
  • Пациенты с колоноскопией для диагностики или наблюдения за САП.
  • ≥ 5 полипов (> 2 мм) при первичной колоноскопии (V1).
  • Свободное и осознанное согласие, подписанное обоими обладателями родительских прав/законным представителем с согласия несовершеннолетнего пациента.
  • Связан с системой социального обеспечения.
  • Пациентки детородного возраста должны дать согласие на использование метода контрацепции во время исследования.

Критерий исключения:

  • Неспособность понять характер и цели исследования и/или трудности общения, наблюдаемые исследователем.
  • Противопоказания к проведению колоноскопии.
  • <5 полипов (>2 мм), зарегистрированных во время первичной колоноскопии (V1).
  • Прогрессирующее заболевание с аденомой дисплазии высокой степени или даже аденокарциномой in situ, требующей колэктомии.
  • Признаки первичной туберкулезной или респираторной инфекции
  • Любое другое медицинское или психологическое состояние, которое, по мнению исследователя, считается несовместимым с надлежащим проведением исследования.
  • Противопоказания к применению рапамицина
  • Участие в других биомедицинских исследованиях
  • Лишение свободы законных опекунов по судебному или административному решению.
  • Беременность, кормление грудью

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Рапамицин
Лекарство: Рапамицин
Это исследование безопасности приема 2 доз рапамицина с целевым уровнем от 3 до

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка профиля безопасности двух доз рапамицина у подростков с семейным аденоматозным полипозом.
Временное ограничение: В течение всего срока приема экспериментального препарата (рапамицин) и до одного месяца после прекращения.
Мониторинг нежелательных явлений (EvI) и серьезных нежелательных явлений (SvIG). Особое внимание будет обращено на известные нежелательные явления, связанные с рапамицином, согласно сводке характеристик продукта (SmPC).
В течение всего срока приема экспериментального препарата (рапамицин) и до одного месяца после прекращения.

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка влияния рапамицина на количество полипов во всей толстой кишке и по ее сегментам (прямая, левая, поперечная и правая ободочная кишка) у подростков, страдающих семейным аденоматозным полипозом
Временное ограничение: Посещение 1 включения и через 6 месяцев после
Индивидуальный анализ колоноскопий без учета личности пациента и времени проведения колоноскопии в зависимости от лечения, что позволяет провести описательный анализ количества полипов на сегмент (прямая кишка, левая ободочная кишка, поперечная ободочная кишка, правая ободочная кишка).
Посещение 1 включения и через 6 месяцев после
Оценка влияния рапамицина на размеры полипов во всей толстой кишке и по ее сегментам (прямой, левой, поперечной и правой ободочной кишке) у подростков, страдающих семейным аденоматозным полипозом.
Временное ограничение: Посещение 1 включения и через 6 месяцев после
Индивидуальный анализ колоноскопии без учета личности пациента и времени проведения колоноскопии в зависимости от лечения, что позволяет провести описательный анализ размера полипов на сегмент (прямая кишка, левая ободочная кишка, поперечная ободочная кишка, правая ободочная кишка).
Посещение 1 включения и через 6 месяцев после
Оценка влияния рапамицина на размер крупнейшего полипа в каждом сегменте (прямой, левой, поперечной и правой ободочной кишке) у подростков с семейным аденоматозным полипозом
Временное ограничение: Через 6 месяцев лечения рапамицином
Колоноскопии будут анализироваться парно для каждого пациента (до лечения/после лечения), чтобы иметь возможность сделать более конкретное суждение об эволюции полипов.
Через 6 месяцев лечения рапамицином

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
University Hospital, Toulouse

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Учебный стул: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 сентября 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 сентября 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 сентября 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
22 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 марта 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
13 марта 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
8 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
4 мая 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • RC31/23/0388

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками