HemA EnzySystem のバージョン A を使用して測定された実際の臨床 FEIBA サンプル

理論的根拠: 血友病は、凝固第 VIII 因子活性 (HemA) または第 IX 因子活性 (HemB) の欠如を特徴とする X 連鎖止血性出血疾患です。 因子の活性レベルが低い場合、関節や筋肉での自然大出血が頻繁に発生します。 現在、血友病 A 患者の出血表現型は、実際の第 VIII 因子活性レベルだけを反映しているわけではないという証拠が増えています。これは、第 VIII 因子活性が同様の患者間でも出血に大きなばらつきがあるためです。

現在、重度の血友病 A 患者は、FVIII 含有製品またはエミシズマブのいずれかで治療されています。 当初、エミシズマブは、阻害剤がエミシズマブに干渉しないため、阻害剤を発症した患者向けに記載されていました。 それにもかかわらず、出血性合併症が依然として発生する可能性があるため、バイパス療法は依然として非常に重要です。 残念ながら、これらの薬剤による治療をモニタリングすることは困難です。

トロンビン生成プロファイルは、血友病患者において、特にエミシズマブで治療されている患者において、出血表現型を区別し、予防的補充療法を導き、バイパス療法を調整するための追加ツールとなる可能性があります。 最近の研究に基づくと、包括的な止血アッセイとしてのトロンビン生成は、患者の止血能力を評価する機会を提供するため、治療のモニタリングに大きな可能性を秘めています。 これを促進するために、1 滴の血液で複数の疾患バイオマーカーを同時に測定できる手持ち式体外診断医療機器が現在、第 VIII 因子活性とトロンビン生成の同時測定に焦点を当てて開発中です。

目的: この研究の主な目的は、HemA EnzySystem のバージョン A が、第 VIII 因子バイパス剤 (FEIBA) で治療された血友病 A 患者の新鮮な全血サンプルにおいて 60 分の時間枠内でトロンビン生成を記録できることを実証することです。 第 2 の目的として、研究結果は、新たに得られた非凍結血漿で測定されるトロンビン生成アッセイ (TGA) で検証されます。

研究デザイン: これは横断的な観​​察研究です。 すべての参加者は、4 本のチューブから採血する前にアンケートに記入するよう求められます。 血液サンプルの測定は、HemA EnzySystem のバージョン A を使用し、標準的な TGA アッセイを使用して血漿を調製し、2 時間以内に行われます。 残った血液物質は処理されて保管されます。

研究対象集団: 研究対象集団は、FEIBA で治療を受けた 6 人の患者で構成されます。 合計で、各患者につき 4 つずつ、少なくとも 24 個のサンプルが検査されます (t=0、30、120、および 240 分)。