Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tosielämän kliiniset FEIBA-näytteet mitattuna HemA EnzySystemin versiolla A

perjantai 5. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Enzyre B.V.

Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on arvioida, voidaanko HemA EnzySystemin, uuden kannettavan koagulaatiotestausalustan, versiota A käyttää potilailla, joilla on hemofilia A ja joita hoidetaan tekijä VIII ohitusaineella (FEIBA). Pääkysymykset, joihin sillä pyritään vastaamaan, ovat:

  • Voiko HemA EnzySystemin versio A tallentaa trombiinin muodostumista 60 minuutin kuluessa tuoreista kokoverinäytteistä hemofilia A:ta sairastavilta potilailta, joita on hoidettu FEIBA:lla?
  • Ovatko HemA EnzySystemin version A TGA-tulokset yhtäpitäviä TGA-tulosten kanssa, jotka on saatu tavanomaisilla menetelmillä tuoreesta pakastamattomasta plasmasta?

Osallistujia pyydetään täyttämään kysely yleisterveydestään ja hemofilian hoidosta. Tämän jälkeen potilailta otetaan verta ennen FEIBA:n antamista ja 30, 120 ja 240 minuuttia sen jälkeen. Kokoveri testataan välittömästi HemA EnzySystem -versiolla A, ja plasmaa tuotetaan testausta varten Ceveron s100:lla (Technoclone). Jäljelle jääneet näytteet pakastetaan myöhempää koagulaatiotestausta varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Perustelut: Hemofilia on X-kytketty hemostaattinen verenvuotohäiriö, jolle on tunnusomaista hyytymistekijä VIII -aktiivisuuden (HemA) tai tekijä IX -aktiivisuuden (HemB) puute. Spontaania suurta verenvuotoa nivelissä ja lihaksissa esiintyy usein, kun tekijäaktiivisuustasot ovat alhaiset. Tällä hetkellä on yhä enemmän todisteita siitä, että hemofilia A -potilaiden verenvuotofenotyyppi ei heijastu vain todellisessa tekijä VIII -aktiivisuustasossa, koska verenvuoto vaihtelee suuresti potilailla, joilla on samanlainen tekijä VIII -aktiivisuus.

Tällä hetkellä vaikeaa hemofilia A:ta sairastavia potilaita hoidetaan joko FVIII:a sisältävillä tuotteilla tai Emitsitsumabilla. Emissitsumabia kuvattiin alun perin potilaille, joille kehittyi estäjiä, koska estäjät eivät vaikuta emitistsumabin käyttöön. Siitä huolimatta verenvuotokomplikaatioita voi silti esiintyä, ja siksi hoitojen ohittaminen on edelleen erittäin tärkeää. Valitettavasti näiden lääkkeiden hoidon seuranta on haaste.

Trombiinin muodostumisprofiili voi olla lisätyökalu hemofiliapotilailla verenvuotofenotyypin erottamiseksi, ennaltaehkäisevän korvaushoidon ohjaamiseksi ja ohitushoidon säätämiseksi, erityisesti emitistsumabilla hoidetuilla potilailla. Viimeaikaisten tutkimusten perusteella trombiinin muodostuminen globaalina hemostaasianalyysinä tarjoaa mahdollisuuden arvioida potilaiden hemostaattista kapasiteettia, ja siksi sillä on paljon potentiaalia hoidon seurantaan. Tämän helpottamiseksi kehitetään parhaillaan kädessä pidettävää in vitro -diagnostista lääketieteellistä laitetta, joka pystyy mittaamaan useita sairauden biomarkkereita yhdellä veripisaralla.

Tavoite: Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on osoittaa, että HemA EnzySystemin versio A voi tallentaa trombiinin muodostumista 60 minuutin kuluessa tuoreista kokoverinäytteistä hemofilia A:ta sairastavilta potilailta, joita on hoidettu tekijä VIII ohitusaineella (FEIBA). Toissijaisena tavoitteena tutkimustulokset validoidaan TGA:lla (Thrombin Generation Assay), joka mitataan juuri saadusta pakastamattomasta plasmasta.

Tutkimuksen suunnittelu: Tämä on poikkileikkaustutkimus. Kaikkia osallistujia pyydetään täyttämään kyselylomake ennen neljän putken verenottoa. Verinäytemittaukset suoritetaan kahden tunnin sisällä käyttämällä HemA EnzySystemin versiota A ja plasman valmistusta käyttämällä standardia TGA-määritystä. Kaikki jäljelle jäänyt verimateriaali käsitellään ja varastoidaan.

Tutkimuspopulaatio: Tutkimuspopulaatio koostuu 6 potilaasta, joita hoidettiin FEIBA:lla. Kaikkiaan testataan vähintään 24 näytettä, neljä kutakin potilasta kohden (t = 0, 30, 120 ja 240 minuuttia).

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
6

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puola
    • Mazowieckie Województwo
      • Warsaw, Mazowieckie Województwo, Puola
        • Institute of Hematology and Blood Transfusion

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Hematologian ja verensiirtolääketieteen instituutin hemofilia A -potilaat, jotka ovat profylaktisessa tai tilauksesta FEIBA-hoidossa.

Kuvaus

Osallistumisehdot (kaikki seuraavat)

  • Diagnosoitu lievä (FVIII-aktiivisuustasot 5-40 %), kohtalainen (FVIII-aktiivisuustasot 1-5 %) tai vaikea hemofilia A (FVIII-aktiivisuustasot <1 %)
  • Inhibiittoreiden kanssa
  • Ennaltaehkäisevässä tai tarvittaessa FEIBA-hoidossa (annoksen ja hoidon keston vaihtelut)

Poissulkemiskriteerit:

  • antikoagulanttien tai verihiutaleantagonistien (aspiriini tai mikä tahansa TAR) käyttö;
  • tunnettu allergia ruostumattomalle teräkselle;
  • verenvuotojakso viimeisen kahden viikon aikana;
  • maksakirroosin kliininen indikaatio (ultraääni-indikaatio, suurentunut perna, vähentynyt verihiutaleiden määrä <100 G/l);
  • Tulehduksen tai infektion merkkejä
  • Nykyinen käyttö:

NSAID:t; antimikrobiset lääkkeet; kilpirauhasen estäjät tai SSRI:t;

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Hemofilia A -potilaat, joita hoidettiin profylaktisesti FEIBA:lla
Diagnostinen testi: Trombiinin muodostumismääritys (EnzySystem HemA versio A - kokoveri)
Laskimopunktiolla saatu kokoveri testataan välittömästi EnzySystem HemA -versiolla A), ennen ja 0, 30, 120 ja 240 minuuttia FEIBA:n annon jälkeen.
Diagnostinen testi: Trombiinin muodostumismääritys (Ceveron s100 (Technoclone) - tuore plasma)
Kokoveri sentrifugoidaan plasman saamiseksi. Tuore plasma testataan Ceveron s100:lla.
Diagnostinen testi: Lisähyytymistestit

Plasmanäytteet pakastetaan myöhempää koagulaatiotestausta varten. Seuraavat testit suoritetaan:

Tekijän VIII aktiivisuus Willebrandin tekijän antigeenitasot Willebrandin tekijän ristosetiiniaktiivisuustasot Protrombiinifragmentti 1+2 tasot ADAMTS13-aktiivisuus FVIII-antigeenitasot Nijmegen Hemostasis Assay

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suonenpunktion ja TGA-tuloksen välinen aika
Aikaikkuna: 2 tuntia
Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on osoittaa, että EnzySystem Trombiinin muodostumismääritys voi tallentaa trombiinin muodostumisen 60 minuutin aikakehyksessä. Hematologian ja verensiirtolääketieteen instituutissa (IHiT) käytetään ja testataan tuoreita kokoverinäytteitä hemofilia A:ta sairastavista potilaista, jotka saavat profylaktista tai tarvittaessa FEIBA-hoitoa.
2 tuntia

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
EnzySystem HemA -versiolla A saadun TGA:n ja tavanomaisten TGA-tulosten välinen sopimus
Aikaikkuna: 6 tuntia
HemA EnzySystemin versiolla A mitatun TGAlum-tulosta verrataan referenssi-TGA:han, joka on IHiT:n standarditestimenetelmä potilaan hyytymistilan määrittämiseksi. Referenssi-TGA arvioidaan käyttämällä Technoclonen Ceveronia
6 tuntia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Enzyre B.V.

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Instytut Hematologii i Transfuzjologii, Warschau, Poland

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 27. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 27. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ENZ13-2024

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia