HemA EnzySystem のバージョン A を使用して測定された実際の臨床 FEIBA サンプル
この観察研究の目的は、新しいポータブル凝固検査プラットフォームである HemA EnzySystem のバージョン A が、第 VIII 因子バイパス剤 (FEIBA) で治療された血友病 A 患者に使用できるかどうかを評価することです。 回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。
- HemA EnzySystem のバージョン A は、FEIBA で治療された血友病 A 患者の新鮮な全血サンプルにおける 60 分の時間枠内のトロンビン生成を記録できますか?
- HemA EnzySystem のバージョン A の TGA 結果は、新鮮な非凍結血漿で従来の方法で得られた TGA 結果と一致していますか?
参加者は、一般的な健康状態と血友病の治療に関するアンケートに記入するよう求められます。 その後、FEIBA 投与前、投与後 30 分、120 分、240 分後に患者から血液が採取されます。 全血はバージョン A HemA EnzySystem を使用して直ちに検査され、血漿は Ceveron s100 (Technoclone) を使用した検査用に生成されます。 残ったサンプルは、後の追加の凝固検査のために凍結されます。
調査の概要
状態
詳細な説明
理論的根拠: 血友病は、凝固第 VIII 因子活性 (HemA) または第 IX 因子活性 (HemB) の欠如を特徴とする X 連鎖止血性出血疾患です。 因子の活性レベルが低い場合、関節や筋肉での自然大出血が頻繁に発生します。 現在、血友病 A 患者の出血表現型は、実際の第 VIII 因子活性レベルだけを反映しているわけではないという証拠が増えています。これは、第 VIII 因子活性が同様の患者間でも出血に大きなばらつきがあるためです。
現在、重度の血友病 A 患者は、FVIII 含有製品またはエミシズマブのいずれかで治療されています。 当初、エミシズマブは、阻害剤がエミシズマブに干渉しないため、阻害剤を発症した患者向けに記載されていました。 それにもかかわらず、出血性合併症が依然として発生する可能性があるため、バイパス療法は依然として非常に重要です。 残念ながら、これらの薬剤による治療をモニタリングすることは困難です。
トロンビン生成プロファイルは、血友病患者において、特にエミシズマブで治療されている患者において、出血表現型を区別し、予防的補充療法を導き、バイパス療法を調整するための追加ツールとなる可能性があります。 最近の研究に基づくと、包括的な止血アッセイとしてのトロンビン生成は、患者の止血能力を評価する機会を提供するため、治療のモニタリングに大きな可能性を秘めています。 これを促進するために、1 滴の血液で複数の疾患バイオマーカーを同時に測定できる手持ち式体外診断医療機器が現在、第 VIII 因子活性とトロンビン生成の同時測定に焦点を当てて開発中です。
目的: この研究の主な目的は、HemA EnzySystem のバージョン A が、第 VIII 因子バイパス剤 (FEIBA) で治療された血友病 A 患者の新鮮な全血サンプルにおいて 60 分の時間枠内でトロンビン生成を記録できることを実証することです。 第 2 の目的として、研究結果は、新たに得られた非凍結血漿で測定されるトロンビン生成アッセイ (TGA) で検証されます。
研究デザイン: これは横断的な観察研究です。 すべての参加者は、4 本のチューブから採血する前にアンケートに記入するよう求められます。 血液サンプルの測定は、HemA EnzySystem のバージョン A を使用し、標準的な TGA アッセイを使用して血漿を調製し、2 時間以内に行われます。 残った血液物質は処理されて保管されます。
研究対象集団: 研究対象集団は、FEIBA で治療を受けた 6 人の患者で構成されます。 合計で、各患者につき 4 つずつ、少なくとも 24 個のサンプルが検査されます (t=0、30、120、および 240 分)。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Mazowieckie Województwo
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Warsaw、Mazowieckie Województwo、ポーランド
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準（以下のすべて）
- 軽度（FVIII活性レベル5〜40％）、中等度（FVIII活性レベル1〜5％）、または重度の血友病A（FVIII活性レベル<1％）と診断されている
- 阻害剤あり
- FEIBAによる予防的またはオンデマンド治療（投与量と治療期間の変動）
除外基準:
- 抗凝固薬または血小板拮抗薬（アスピリンまたは任意のTAR）の使用。
- ステンレス鋼に対する既知のアレルギー。
- 過去 2 週間以内の出血症状。
- 肝硬変の臨床的兆候（超音波検査の兆候、脾臓の肥大、血小板数の減少<100 G/l）。
- 炎症または感染の兆候
- 現在の使用状況:
NSAID;抗菌薬;甲状腺阻害剤またはSSRI。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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FEIBAで予防治療を受けた血友病A患者
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静脈穿刺によって得られた全血は、FEIBA の投与前と投与後 0、30、120、および 240 分後に、EnzySystem HemA バージョン A) で直ちに検査されます。
全血を遠心分離して血漿を取得します。
新鮮な血漿は Ceveron s100 を使用して検査されます。
血漿サンプルは、後の凝固検査のために凍結されます。 次のテストが実行されます。 第 VIII 因子活性 フォン・ヴィレブランド因子抗原レベル フォン・ヴィレブランド因子リストセチン活性レベル プロトロンビン断片 1+2 レベル ADAMTS13 活性 FVIII 抗原レベル ナイメーヘン止血アッセイ |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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静脈穿刺からTGA結果までの時間
時間枠：2時間
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この研究の主な目的は、EnzySystem トロンビン生成アッセイが 60 分の時間枠内でトロンビン生成を記録できることを実証することです。
予防的またはオンデマンドの FEIBA 治療を受けている血友病 A 患者の新鮮な全血サンプルが使用され、血液学輸血医学研究所 (IHiT) の患者に近い環境で検査されます。
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2時間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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EnzySystem HemA バージョン A で得られた TGA と従来の TGA 結果との一致
時間枠：6時間
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HemA EnzySystem のバージョン A で測定された TGAlum の結果は、患者の凝固状態を判定するための IHiT での標準的な検査方法である参照 TGA と比較されます。
リファレンス TGA は、Technoclone の Ceveron を使用して評価されます。
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6時間
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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