Amostras clínicas FEIBA da vida real medidas usando a versão A do HemA EnzySystem

Justificativa: A hemofilia é um distúrbio hemorrágico hemostático ligado ao X, caracterizado pela falta de atividade do fator VIII de coagulação (HemA) ou atividade do fator IX (HemB). Sangramentos maiores espontâneos nas articulações e nos músculos ocorrem frequentemente quando os níveis de atividade dos fatores estão baixos. Atualmente, há evidências crescentes de que o fenótipo hemorrágico dos pacientes com hemofilia A não é refletido apenas pelo nível real de atividade do fator VIII, pois há uma grande variedade de sangramentos entre pacientes com atividade semelhante do fator VIII.

Atualmente, os pacientes com hemofilia A grave são tratados com produtos contendo FVIII ou Emicizumabe. Inicialmente o emicizumabe foi descrito para pacientes que desenvolveram inibidores, pois os inibidores não interferem com o emicizumabe. Apesar disso, complicações hemorrágicas ainda podem ocorrer e, portanto, as terapias de bypass ainda são de grande importância. Infelizmente, monitorar o tratamento com esses medicamentos é um desafio.

O perfil de geração de trombina pode ser uma ferramenta adicional em pacientes com hemofilia para diferenciar o fenótipo de sangramento, orientar a terapia de reposição profilática e ajustar a terapia de bypass, especialmente em pacientes tratados com emicizumabe. Com base em estudos recentes, a geração de trombina como ensaio de hemostasia global oferece uma oportunidade para avaliar a capacidade hemostática dos pacientes e, portanto, tem muito potencial para monitorar a terapia. Para facilitar isso, está atualmente em desenvolvimento um dispositivo médico de diagnóstico in vitro portátil capaz de medir simultaneamente vários biomarcadores de doenças com uma única gota de sangue, com foco em medições simultâneas da atividade do Fator VIII e da geração de trombina.

Objetivo: O objetivo principal deste estudo é demonstrar que a versão A do HemA EnzySystem pode registrar a geração de trombina em um período de 60 minutos em amostras de sangue total fresco de pacientes com hemofilia A tratados com Agente de Bypass do Fator VIII (FEIBA). Como objetivo secundário, os resultados do estudo serão validados com um Ensaio de Geração de Trombina (TGA) medido em plasma não congelado recém-obtido.

Desenho do estudo: Este é um estudo observacional transversal. Todos os participantes são solicitados a preencher um questionário antes da coleta de sangue de quatro tubos. As medições de amostras de sangue serão realizadas dentro de um período de duas horas usando a versão A do HemA EnzySystem e a preparação de plasma usando um ensaio TGA padrão. Qualquer material sanguíneo restante será processado e armazenado.

População do estudo: A população do estudo consiste em 6 pacientes tratados com FEIBA. No total, são testadas pelo menos 24 amostras, quatro para cada paciente (t=0, 30, 120 e 240 minutos).