DOK7-先天性筋無力症候群（CMS）の成人参加者におけるARGX-119の安全性と忍容性を調査する第1b相試験
2026年7月23日 更新者：argenx
DOK7先天性筋無力症候群の成人参加者を対象としたARGX-119の安全性、忍容性、薬物動態、免疫原性、有効性を評価する第1b相二重盲検ランダム化プラセボ対照試験
この研究の目的は、DOK7 先天性筋無力症候群の成人参加者における ARGX-119 の安全性と忍容性を評価することです。 この研究では、ARGX-119が体内でどのように処理されるか（薬物動態）、免疫系がARGX-119にどのように反応するか（免疫原性）、ARGX-119が患者の感じ方や機能をどのように改善するかについても評価する予定です。
スクリーニング期間後、適格な参加者は4:1の比率で無作為に割り付けられ、治療期間中にARGX-119またはプラセボの静脈内注入を受けることになります。 その後、参加者はフォローアップ期間に入ります。 研究の全期間は約 11 か月です。
調査の概要
状態
状態
積極的、募集していない
条件
条件
介入・治療
介入・治療
研究の種類
研究の種類
介入
入学 (実際)
入学
15
段階
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
研究連絡先
- 名前：Sabine Coppieters, MD
- 電話番号：857-350-4834
- メール：clinicaltrials@argenx.com
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Belfast、イギリス、BT16 1RH
- Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
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Oxford、イギリス、OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Milan、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Ottawa、カナダ、K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
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Valencia、スペイン、46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
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Marseille、フランス、13385
- CHU - Hospital de la Timone
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Paris、フランス、75013
- Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上。
- キナーゼ 7 (DOK7-CMS) の下流の変異による先天性筋無力症候群が遺伝的に確認されています。
- 経口ベータ作動薬（例、アルブテロール、サルブタモール、エフェドリン）を服用している参加者は、3か月以上薬剤を投与されており、研究終了まで同じ薬剤の同じ安定した投与計画を続けることに同意する必要があります。
除外基準:
- DOK7 以外の遺伝子の変異による CMS の診断。
- 研究者の評価によると、CMSの正確な評価を妨げたり、研究結果を混乱させたり、患者を過度のリスクにさらしたりする既知の病状。
- 悪性腫瘍、がんの病歴。適切な治療により治癒したとみなされる場合を除き、5 年以上再発の証拠がない。 以下のがんを患う適切な治療を受けた参加者はいつでも参加できます：基底細胞または扁平上皮皮膚がん、子宮頸部上皮内がん、乳房上皮内がん、前立腺がんの偶発的な組織学的所見。
- スクリーニング前の12週間以内または5半減期以内に別の臨床研究で異なる治験薬の投与を受けた。
- 別の介入臨床研究に現在参加している、または遺伝子治療または細胞治療研究に以前に参加している。
- 妊娠中または授乳中の状態、または研究中に妊娠する意図がある。
除外基準の完全なリストはプロトコルに記載されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
アーム数
3
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的：二重盲検治療期間 - ARGX-119 静脈内投与
参加者は二重盲検治療期間中にARGX-119を投与されます
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ARGX-119の点滴静注
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プラセボコンパレーター：二重盲検治療期間 - プラセボIV
参加者は、二重盲検治療期間中にプラセボを受け取ります
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プラセボの静脈内注入
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実験的：アクティブ治療期間 - ARGX-119 静脈内投与
参加者は、積極的治療期間中にARGX-119を受け取ります
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ARGX-119の点滴静注
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）の評価
時間枠：42週目まで
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42週目まで
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6MWT距離の活性治療ベースラインからの経時的変化
時間枠：最大72週間
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6分間歩行試験（6MWT）は、参加者が6分間に歩行する距離を測定します。
6MWT評価の前後に、参加者の血圧、心拍数、SPO2が記録され、参加者の疲労感と呼吸困難の知覚が測定されます。
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最大72週間
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ARGX-119の最大血中濃度（Cmax）
時間枠：最長42週間＋72週間
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最長42週間＋72週間
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ARGX-119に対するADAの発生率
時間枠：最大42週間 + 72週間
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ADA : 抗薬物抗体
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最大42週間 + 72週間
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QMGスケールの主要構成要素におけるベースラインからの経時変化
時間枠：最大42週間 + 72週間
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定量的重症筋無力症（QMG）スケールは、MG患者の身体機能および構造の障害に基づいて疾患の重症度を評価するために開発された標準化された定量的評価システムです。
最小値：0（疾患重症度なし）；最大値：39（最高の疾患重症度）。
72週時点では、積極的治療ベースラインからの変化が使用されます。
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最大42週間 + 72週間
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MG-ADLのベースラインからの経時的変化
時間枠：最大42週間＋72週間
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重症筋無力症日常生活活動（MG-ADL）は、MG症状とその日常生活活動への影響を評価する8項目の尺度です。
最小値：0（正常な症状）；最大値：24（最も重篤な症状）。
72週時点では、治療開始時ベースラインからの変化が使用されます。
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最大42週間＋72週間
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PROMIS-GHスケールにおけるベースラインからの経時的な変化
時間枠：最大42週間
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患者報告アウトカム測定情報システムグローバルヘルス（PROMIS-GH）は、参加者が記入する10項目の生活の質に関する質問票であり、全体的な身体的健康と精神的健康を測定します。
参加者は各質問に対して5段階のリッカート尺度で回答を記録し、スコアが低いほど健康状態が悪いことを示します（最小値：0、最大値：20）。 |
最大42週間
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6MWT歩調のアクティブ治療ベースラインからの経時的変化
時間枠：最大72週間
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6分間歩行テスト（6MWT）は、参加者が6分間で歩行する距離を測定します。
6MWT評価の前後に、参加者の血圧、心拍数、SPO2が記録され、参加者の疲労感と呼吸困難の自覚症状が測定されます。
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最大72週間
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PROMIS PF-WMA-SFの活性治療ベースラインからの経時変化
時間枠：最大72週間
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PROMIS PF-WMA-SFは、参加者が記入する11項目の質問票であり、下肢および上肢の機能と関連する日常生活活動を評価します。
この質問票では、参加者に各項目を5（全く困難なく）から0（できない）までの5段階で評価するよう求めています。
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最大72週間
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Neuro-QoL疲労における、積極的治療開始時からの経時的変化
時間枠：最大72週間
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最大72週間
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FVCのアクティブ治療ベースラインからの経時変化
時間枠：最大72週間
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最大72週間
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PGI-Cのアクティブ治療ベースラインからの経時変化
時間枠：最大72週間
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最大72週間
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PGI-Sの経時的変化（有効治療ベースラインからの変化）
時間枠：最大72週間
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最大72週間
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治療開始時からの経時的CGI-Cの変化
時間枠：最大72週間
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最大72週間
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経時的なCGI-Sのアクティブ治療ベースラインからの変化
時間枠：最大72週間
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最大72週間
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EQ-5D-5Lの治療開始時からの経時的変化
時間枠：最大72週間
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最大72週間
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：最大72週間
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AE : 有害事象 ; SAE : 重篤な有害事象
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最大72週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
2024年9月24日
一次修了 (推定)
一次修了
2027年8月24日
研究の完了 (推定)
研究の完了
2028年1月24日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2024年5月21日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月24日
最初の投稿 (実際)
最初の投稿
2024年5月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
2026年7月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月23日
最終確認日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- ARGX-119-2302
- 2023-509872-41-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。