Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1b-studie for å undersøke sikkerhet og tolerabilitet av ARGX-119 hos voksne deltakere med DOK7-medfødte myasteniske syndromer (CMS)

23. juli 2026 oppdatert av: argenx

En fase 1b, dobbeltblindet, randomisert, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, immunogenisitet og effekt av ARGX-119 hos voksne deltakere med DOK7-medfødte myasteniske syndromer

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til ARGX-119 hos voksne deltakere med DOK7-kongenitale myasteniske syndromer. Studien vil også vurdere hvordan ARGX-119 behandles av kroppen (farmakokinetikk), hvordan immunsystemet reagerer på det (immunogenisitet), og hvordan det kan forbedre måten pasienter føler og fungerer på.

Etter screeningsperioden vil kvalifiserte deltakere randomiseres i forholdet 4:1 for å motta intravenøse infusjoner av ARGX-119 eller placebo i løpet av behandlingsperioden. Deltakerne vil da gå inn i oppfølgingsperioden. Den fulle varigheten av studien er omtrent 11 måneder.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
15

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia, BT16 1RH
        • Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Minst 18 år.
  • Har genetisk bekreftet medfødte myasteniske syndromer på grunn av mutasjon av nedstrøms kinase 7 (DOK7-CMS).
  • Deltakere som tar orale beta-agonister (f.eks. albuterol, salbutamol, efedrin) må ha mottatt medisinen i mer enn 3 måneder og samtykker i å forbli på samme stabile doseringsregime av samme medisin til slutten av studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av CMS på grunn av mutasjon av et hvilket som helst gen enn DOK7.
  • Kjent medisinsk tilstand som ville forstyrre en nøyaktig vurdering av CMS, forvirre resultatene av studien, eller sette pasienten i unødig risiko, som vurdert av etterforskeren.
  • Anamnese med malignitet, kreft, med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i mer enn 5 år. Tilstrekkelig behandlede deltakere med følgende kreftformer kan inkluderes når som helst: Basalcelle- eller plateepitelhudkreft, Karsinom in situ i livmorhalsen, Karsinom in situ i brystet, Tilfeldige histologiske funn av prostatakreft.
  • Ulikt studiemedisin mottatt i en annen klinisk studie innen 12 uker eller 5 halveringstider før screening.
  • Nåværende deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie eller tidligere deltakelse i en hvilken som helst genterapi- eller celleterapistudie.
  • Gravid eller ammende tilstand eller intensjon om å bli gravid under studien.

Den fullstendige listen over eksklusjonskriterier finner du i protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Dobbeltblind behandlingsperiode - ARGX-119 IV
Deltakerne mottar ARGX-119 i den dobbeltblindede behandlingsperioden
Biologisk: ARGX-119
Intravenøs infusjon av ARGX-119
Placebo komparator: Dobbeltblind behandlingsperiode - Placebo IV
Deltakerne får placebo under den dobbeltblindede behandlingsperioden
Annen: Placebo
Intravenøs infusjon av placebo
Eksperimentell: Behandlingsperiode med aktiv behandling - ARGX-119 IV
Deltakere mottar ARGX-119 i løpet av aktiv behandlingsperiode
Biologisk: ARGX-119
Intravenøs infusjon av ARGX-119

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil uke 42
Inntil uke 42
Endring fra aktiv behandlingsgrunnlinje over tid for 6MWT-avstand
Tidsramme: Opptil 72 uker
6-minutters gangtesten (6MWT) måler distansen en deltaker går på 6 minutter. Før og etter 6MWT-vurderingen vil deltakerens blodtrykk, hjertefrekvens og SPO2 bli registrert, og deltakerens oppfatning av tretthet og dyspné vil bli målt.
Opptil 72 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observert serumkonsentrasjon (Cmax) av ARGX-119
Tidsramme: Opptil 42 uker + 72 uker
Opptil 42 uker + 72 uker
Forekomst av ADA mot ARGX-119
Tidsramme: Opptil 42 uker + 72 uker
ADA : antistoffer mot legemiddel
Opptil 42 uker + 72 uker
Endring fra utgangspunkt over tid for nøkkelkomponenter i QMG-skalaen
Tidsramme: Opptil 42 uker + 72 uker
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-skalaen er et standardisert kvantitativt scoringssystem som ble utviklet for å vurdere sykdomsalvorlighet basert på nedsatt kroppsfunksjon og struktur hos pasienter med MG. Minimumsverdi: 0 (ingen sykdomsalvorlighet); Maksimumsverdi: 39 (høyest sykdomsalvorlighet). Endringen fra aktiv-behandlingsbaselinjen vil bli brukt for 72-ukers tidspunktet.
Opptil 42 uker + 72 uker
Endring fra baseline over tid for MG-ADL
Tidsramme: Opptil 42 uker + 72 uker
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) er en 8-punkts skala som vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Minimumsverdi: 0 (normale symptomer); Maksimumsverdi: 24 (mest alvorlige symptomer). Endringen fra aktiv behandlingsbaseline vil bli brukt for 72-ukers tidspunktet.
Opptil 42 uker + 72 uker
Endring fra utgangspunkt over tid for PROMIS-GH-skalaen
Tidsramme: Opptil 42 uker
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health (PROMIS-GH) er et 10-spørsmål livskvalitetskartleggingsverktøy som deltakerne fyller ut, og som måler generell fysisk helse og mental helse.
Deltakeren registrerer sitt svar på hvert spørsmål på en 5-punkts Likert-skala, der lavere poengsum indikerer dårligere helse (Minimumsverdi: 0, Maksimumsverdi: 20)
Opptil 42 uker
Endring fra aktiv-behandlings baseline over tid for 6MWT kadens
Tidsramme: Opptil 72 uker
6-minutters gangtesten (6MWT) måler distansen en deltaker går på 6 minutter. Før og etter 6MWT-vurderingen vil deltakerens blodtrykk, hjertefrekvens og SPO2 bli registrert, og deltakerens oppfatning av tretthet og dyspné vil bli målt.
Opptil 72 uker
Endring fra aktiv-behandling baselinje over tid for PROMIS PF-WMA-SF
Tidsramme: Opptil 72 uker
PROMIS PF-WMA-SF er et 11-spørsmål, deltakerutfylt spørreskjema som vurderer funksjon i nedre og øvre ekstremiteter og tilhørende aktiviteter i dagliglivet. Spørreskjemaet ber deltakeren vurdere spørsmålene på en 5-punkts skala fra 5 (uten noen vanskelighet) til 0 (ikke i stand til å gjøre).
Opptil 72 uker
Endring fra aktiv behandlingsutgangspunkt over tid for Neuro-QoL utmattelse
Tidsramme: Opptil 72 uker
Opptil 72 uker
Endring fra aktiv behandlings baseline over tid for FVC
Tidsramme: Opptil 72 uker
Opptil 72 uker
Endring fra aktiv-behandlingsbaselinje over tid for PGI-C
Tidsramme: Opptil 72 uker
Opptil 72 uker
Endring fra aktiv-behandlingsutgangspunkt over tid for PGI-S
Tidsramme: Opptil 72 uker
Opptil 72 uker
Endring fra aktiv behandlings baseline over tid for CGI-C
Tidsramme: Opptil 72 uker
Opptil 72 uker
Endring fra aktiv behandlings baseline over tid for CGI-S
Tidsramme: Opptil 72 uker
Opptil 72 uker
Endring fra aktiv behandlings baseline over tid for EQ-5D-5L
Tidsramme: Opptil 72 uker
Opptil 72 uker
Forekomst av BVs og alvorlige BVs
Tidsramme: Opptil 72 uker
AE : Bivirkninger ; SAE : Alvorlige bivirkninger
Opptil 72 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
argenx

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
24. september 2024

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
24. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
24. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
31. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. juli 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ARGX-119-2302
  • 2023-509872-41-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger