Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1b-studie for at undersøge sikkerhed og tolerabilitet af ARGX-119 hos voksne deltagere med DOK7-medfødte myastheniske syndromer (CMS)

23. juli 2026 opdateret af: argenx

En fase 1b, dobbeltblindet, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, immunogenicitet og effektivitet af ARGX-119 hos voksne deltagere med DOK7-medfødte myastheniske syndromer

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ARGX-119 hos voksne deltagere med DOK7-Congenital Myasthenic Syndrome. Undersøgelsen vil også vurdere, hvordan ARGX-119 behandles af kroppen (farmakokinetik), hvordan immunsystemet reagerer på det (immunogenicitet), og hvordan det kan forbedre den måde, patienterne føler og fungerer på.

Efter screeningsperioden vil kvalificerede deltagere blive randomiseret i forholdet 4:1 til at modtage intravenøse infusioner af ARGX-119 eller placebo i behandlingsperioden. Deltagerne går derefter ind i opfølgningsperioden. Den fulde varighed af undersøgelsen er cirka 11 måneder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT16 1RH
        • Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 18 år.
  • Har genetisk bekræftet medfødte myastheniske syndromer på grund af mutation af nedstrøms kinase 7 (DOK7-CMS).
  • Deltagere, der tager orale beta-agonister (f.eks. albuterol, salbutamol, efedrin) skal have modtaget medicinen i mere end 3 måneder og acceptere at forblive på samme stabile doseringsregime for den samme medicin indtil afslutningen af ​​undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af CMS på grund af mutation af et hvilket som helst gen bortset fra DOK7.
  • Kendt medicinsk tilstand, der ville forstyrre en nøjagtig vurdering af CMS, forvirre resultaterne af undersøgelsen eller sætte patienten i unødig risiko, som vurderet af investigator.
  • Anamnese med malignitet, cancer, medmindre det anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på tilbagefald i mere end 5 år. Tilstrækkeligt behandlede deltagere med følgende kræftformer kan til enhver tid inkluderes: Basalcelle- eller pladecellehudkræft, Carcinom in situ i livmoderhalsen, Carcinom in situ i brystet, Tilfældige histologiske fund af prostatacancer.
  • Andet studielægemiddel modtaget i et andet klinisk studie inden for 12 uger eller 5 halveringstider før screening.
  • Aktuel deltagelse i en anden interventionel klinisk undersøgelse eller forudgående deltagelse i enhver genterapi- eller celleterapiundersøgelse.
  • Gravid eller ammende tilstand eller intention om at blive gravid under undersøgelsen.

Den komplette liste over udelukkelseskriterier kan findes i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Dobbeltblind behandlingsperiode - ARGX-119 IV
Deltagerne modtager ARGX-119 i løbet af den dobbeltblindede behandlingsperiode
Biologisk: ARGX-119
Intravenøs infusion af ARGX-119
Placebo komparator: Dobbeltblindt behandlingsforløb - Placebo IV
Deltagerne modtager placebo i den dobbeltblindede behandlingsperiode
Andet: Placebo
Intravenøs infusion af placebo
Eksperimentel: Aktiv behandlingsperiode - ARGX-119 IV
Deltagerne modtager ARGX-119 i den aktive behandlingsperiode
Biologisk: ARGX-119
Intravenøs infusion af ARGX-119

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til uge 42
Op til uge 42
Ændring fra baseline for aktiv behandling over tid for 6MWT-afstand
Tidsramme: Op til 72 uger
6-minutters gangtesten (6MWT) måler den distance, en deltager går på 6 minutter. Før og efter 6MWT-vurderingen vil deltagerens blodtryk, hjertefrekvens og SPO2 blive registreret, og deltagerens opfattelse af træthed og åndenød vil blive målt.
Op til 72 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observeret serumkoncentration (Cmax) for ARGX-119
Tidsramme: Op til 42 uger + 72 uger
Op til 42 uger + 72 uger
Forekomst af ADA mod ARGX-119
Tidsramme: Op til 42 uger + 72 uger
ADA : anti-stof-antistoffer
Op til 42 uger + 72 uger
Ændring fra baseline over tid for nøglekomponenter i QMG-skalaen
Tidsramme: Op til 42 uger + 72 uger
Den kvantitative myasthenia gravis (QMG)-skala er et standardiseret kvantitativt scoringssystem, der blev udviklet til at vurdere sygdomsalvor baseret på nedsættelse af kropsfunktioner og -strukturer hos patienter med MG. Minimumsværdi: 0 (ingen sygdomsalvor); Maksimumsværdi: 39 (højeste sygdomsalvor). Ændringen fra baseline med aktiv behandling vil blive brugt til 72-ugers tidspunktet.
Op til 42 uger + 72 uger
Ændring fra baseline over tid for MG-ADL
Tidsramme: Op til 42 uger + 72 uger
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) er en 8-punkts skala, der vurderer MG-symptomer og deres virkning på daglige aktiviteter. Minimumsværdi: 0 (normale symptomer); Maksimumsværdi: 24 (mest alvorlige symptomer). Ændringen fra baseline med aktiv behandling vil blive anvendt for 72-ugers tidspunktet.
Op til 42 uger + 72 uger
Ændring fra baseline over tid for PROMIS-GH-skalaen
Tidsramme: Op til 42 uger
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health (PROMIS-GH) er et 10-spørgsmålsskema om livskvalitet, som deltageren udfylder selv, og som måler generel fysisk sundhed og mental sundhed. Deltageren registrerer deres svar på hvert spørgsmål på en 5-punkts Likert-skala, hvor lavere scores indikerer dårligere sundhed (Minimumsværdi: 0, Maksimumsværdi: 20)
Op til 42 uger
Ændring fra aktiv-behandlings baseline over tid for 6MWT kadence
Tidsramme: Op til 72 uger
6-minutters gangtesten (6MWT) måler den distance, en deltager går på 6 minutter. Før og efter 6MWT-vurderingen vil deltagerens blodtryk, hjertefrekvens og SPO2 blive registreret, og deltagerens opfattelse af træthed og åndenød vil blive målt.
Op til 72 uger
Ændring fra aktiv behandlings baseline over tid for PROMIS PF-WMA-SF
Tidsramme: Op til 72 uger
PROMIS PF-WMA-SF er et 11-spørgsmåls, deltagerudfyldt spørgeskema, der vurderer nedre og øvre ekstremitetsfunktion samt tilhørende daglige aktiviteter. Spørgeskemaet beder deltageren om at vurdere emnerne på en 5-punkts skala fra 5 (uden nogen vanskelighed) til 0 (ude af stand til at gøre det).
Op til 72 uger
Ændring fra aktiv-behandlings baseline over tid for Neuro-QoL træthed
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Ændring fra baseline for aktiv behandling over tid for FVC
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Ændring fra baseline for aktiv behandling over tid for PGI-C
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Ændring fra aktiv-behandlings baseline over tid for PGI-S
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Ændring fra aktiv-behandlings baseline over tid for CGI-C
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Ændring fra aktiv-behandlings baseline over tid for CGI-S
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Ændring fra aktiv-behandlingsbaseline over tid for EQ-5D-5L
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Forekomst af AEs og SAEs
Tidsramme: Op til 72 uger
AE : Bivirkninger ; SAE : Alvorlige bivirkninger
Op til 72 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ARGX-119-2302
  • 2023-509872-41-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger