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DMDにおける尿中チチンビオマーカー

2026年4月7日 更新者：Children's Hospital of Philadelphia

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）臨床試験におけるIND対応バイオマーカーとしての尿中チチンの非侵襲的評価

新規治療薬の臨床試験における普遍的な課題は、疾患のメカニズムに直接対応し、臨床的に意味のある機能改善に関連する情報を提供する定量的で客観的なバイオマーカーの必要性です。 これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）などの希少で緩やかに進行する疾患において特に課題となっています。

研究者らは、活動レベル／強度に対応するチチンの尿中N末端断片（NTFT）が、全身性筋損傷の高精度で非侵襲的なバイオマーカーを定義し、DMDおよび他の筋疾患に対する遺伝子治療の臨床試験において、有効性と安全性の連続測定を可能にすると仮定しています。 これは、情報量の多い早期段階および決定的な臨床試験における被験者数を最小限に抑えるために、治療効果の貴重な探索的、二次的、そして最終的には一次アウトカム指標を提供するはずです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

研究者は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）またはベッカー型筋ジストロフィー（BMD）の歩行可能な個人、および健康なボランティアを募集しています。

3回の定期的な臨床訪問において、参加者は2階分の階段を降りる降段歩行を実施します。活動前後に尿を採取し、尿中チチンのN末端フラグメント（NTFT）レベルが活動によってどのように影響を受けるかを測定します。参加者はまた、ノーススター歩行評価やタイムドファンクションテストを含む標準的な神経筋検査一式を実施します。これらは定期的な診察の一環として行われます。参加者はすべての検査中に活動モニターを装着します。

最初と2回目の訪問の両方の後、参加者は活動モニターを持ち帰り、7日間にわたって参加者の活動を測定します。この期間中、参加者の尿は1日3回（朝、午後、夜）採取され冷凍保存されます。研究者は、身体活動の強度と尿中NTFT（チチン）レベル、および疾患の重症度（臨床神経筋検査の結果に基づく）との相関を分析します。

臨床的に必要な採血がある場合、参加者は追加のバイオマーカー探索分析のための追加サンプル採取を許可するオプションがあります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
50

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Julianne Larosa, MPH
  • 電話番号：267-426-7875
  • メール：Larosaj1@chop.edu

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

はい

説明

DMD/BMD被験者 選定/除外基準

選定基準:

  1. スクリーニング時に歩行可能
  2. 遺伝子検査で確認されたDMD/BMDの診断
  3. 小児の場合は親/保護者の許可（インフォームドコンセント）。 7歳以上の患者で、研究者が神経発達的に適切と判断した場合には、小児の同意も得られます。
  4. 提供された機器を使用し、採取したサンプルを保存するために、家庭での電力と冷凍庫へのアクセス

除外基準:

  • スクリーニング時に非歩行可能、すなわち独立して歩行できず、補助具が必要
  • 女性患者
  • 親/保護者がインフォームドコンセントを提供できない

健康対照被験者 選定/除外基準

選定基準:

  1. DMD、BMD、またはその他の重大な慢性疾患のない健康な小児
  2. スクリーニング時に歩行可能、すなわち補助具なしで独立して歩行できる
  3. 親/保護者の許可（インフォームドコンセント）。 7歳以上の患者で、研究者が神経発達的に適切と判断した場合には、小児の同意も得られます。
  4. 提供された機器を使用し、採取したサンプルを保存するために、家庭での電力と冷凍庫へのアクセス

除外基準:

  • スクリーニング時に非歩行可能、すなわち独立して歩行できず、補助具が必要
  • 女性患者
  • 親/保護者がインフォームドコンセントを提供できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：基礎科学
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：実験的
他の：下降階段歩行
被験者は、短時間の現場での階段降下歩行に参加します。 被験者は理学療法士または研究チームメンバーの監督下で、最大2階分までの階段を降ります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
構造化された活動後の尿中NTFT（チチン）の変化
時間枠：1日目、6-12か月、12-18か月
臨床訪問前後に尿中NTFT濃度の変化を測定します。訪問中は、被験者は標準的な理学療法評価を完了し、可能であれば2階分の階段下降を行います。
1日目、6-12か月、12-18か月
ホーム環境における非構造化活動中の尿中NTFT（チチン）相対値
時間枠：1日目、6-12か月、12-18か月
スケジュールされた各訪問後に測定され、自宅での非構造的活動に対する1週間の尿中NTFT（チチン）濃度の変化を評価します。 この自宅でのNTFTモニタリング期間は、アウトカム指標＃3で説明されている活動モニタリングと同時に行われます。
1日目、6-12か月、12-18か月
ウェアラブル活動デバイスによって評価される非構造化活動レベル
時間枠：1日目、6〜12ヶ月、12〜18ヶ月
被験者の日々の動きと活動レベルは、ウェアラブル加速度計センサー2台を使用して、自宅で1週間連続的に測定されます。 これは各予定された臨床訪問の後に完了します。 この自宅活動モニタリング期間は、アウトカム指標#2で説明されているNTFTモニタリングと併せて実施されます。
1日目、6〜12ヶ月、12〜18ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
定期的なNorth Star歩行評価（NSAA）によって評価される、時間経過に伴う神経筋機能の変化
時間枠：Day 1, 6-12ヶ月, 12-18ヶ月
ノーススター歩行評価は、立つ、座る、一段の昇降、床からの起立、歩行、バランス保持など17種類の標準化された活動から構成され、理学療法士が被験者のパフォーマンスを評価しながら運動機能を測定します。 NSAAは各予定訪問時に評価されます。 経時的な変化が評価されます。
Day 1, 6-12ヶ月, 12-18ヶ月
神経筋性能の経時変化、床からの起立時間（TTR）による評価。
時間枠：1日目、6～12ヶ月、および12～18ヶ月
各スケジュール訪問時に、参加者が床から起き上がるのにかかる時間が評価されます。
TTRの経時的な変化が評価されます。
1日目、6～12ヶ月、および12～18ヶ月
4段階段昇降（4SC）によって評価される経時的な神経筋パフォーマンス。
時間枠：1日目、6～12か月、12～18か月
参加者が4段の階段を上るのにかかる時間は、各スケジュールされた来院時に評価されます。 4SCの経時変化が評価されます。
1日目、6～12か月、12～18か月
10メートル歩行（10MW）によって評価される、時間経過に伴う神経筋機能
時間枠：1日目、6～12か月、12～18か月
参加者が10メートルを歩くのにかかる時間は、各スケジュール訪問時に評価されます。 10メートル歩行時間の経時変化が評価されます。
1日目、6～12か月、12～18か月
活動の種類
時間枠：1日目、6～12ヶ月、12～18ヶ月
被験者は、活動の種類と活動に費やした時間を活動記録に記録します。 各スケジュール訪問後の1週間、自宅での歩行およびランニングを含む活動に費やした時間が、各研究グループごとに定量化されます。
1日目、6～12ヶ月、12～18ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Children's Hospital of Philadelphia

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Sabrina Yum, MD、Children's Hospital of Philadelphia
  • 主任研究者：Benjamin Kozyak, MD、Children's Hospital of Philadelphia

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年3月4日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2029年12月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2029年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年11月6日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年1月9日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年1月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年4月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年4月7日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 23-021450
  • U01NS134672 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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