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実臨床セッティングにおけるSeladelparで治療された原発性胆汁性胆管炎患者の臨床的特徴 (SENSE registry)

2026年4月17日 更新者:Johannes Wiegand、University of Leipzig

原発性胆汁性肝硬変患者におけるSeladelparの実臨床での治療の臨床的特徴付け

seladelparレジストリは、ドイツとスイスの実際の診療環境において、PBCと診断されseladelparで治療された患者のリアルワールドデータを収集します。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

詳細な説明

登録された患者は、セラデルパ治療の0、4、8、12、24、36、48週目にデータ収集を受けます。 患者は遡及的または前向きに登録可能です。 セラデルパ・レジストリは、PBC 2.0レジストリが開始されるまでの暫定プロジェクトです。 セラデルパ・レジストリの患者は、薬剤固有の側面について詳細に特性評価され、その後、ドイツのPBC 2.0レジストリでの長期追跡のためにデータ転送が提案され、患者が同意した場合には、PBC 2.0レジストリ開始時に新たなインフォームド・コンセントプロセスで手続きに同意します。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

      • Zurich、スイス、8091
        • Clinic for Gastroenterology and Hepatology; University Hospital Zürich
        • コンタクト:
      • Berlin、ドイツ、12200
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin Med. Klinik für Gastroenterologie, Infektiologie und Rheumatologie (CBF)
        • コンタクト:
      • Berlin、ドイツ、13359
        • DRK Kliniken Berlin Mitte Klinik für Innere Medizin - Gastroenterologie, Hepatologie, Diabetologie, Angiologie und Abhängigkeitserkrankungen
        • コンタクト:
      • Frankfurt、ドイツ、60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt Medizinische Klinik I, Haus 11/Gastroenterologie
        • コンタクト:
      • Hamburg、ドイツ、20099
      • Hanover、ドイツ、30625
        • Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie; Medizinische Hochschule Hannover
        • コンタクト:
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg; Medizinische Universitätsklinik Heidelberg, Innere Medizin IV
        • コンタクト:
      • Herne、ドイツ、44623
      • Homburg、ドイツ、66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes, Klinik für Innere Medizin II, Gastroenterologie und Endokrinologie
        • コンタクト:
      • Jena、ドイツ、07747
        • Universitätsklinikum Jena; Klinik für Innere Medizin IV - Gastroenterologie, Hepatologie, Infektiologie
        • コンタクト:
      • Kiel、ドイツ、24105
      • Kiel、ドイツ、24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein; Campus Kiel Klinik für Innere Medizin I - Gastroenerologie, Hepatologie
        • コンタクト:
      • Leipzig、ドイツ、04103
        • Leipzig University, University Hospital Division of Hepatology, Department of Medicine II, Leipzig University Medical Center
        • コンタクト:
      • Leverkusen、ドイツ、51375
      • Lübeck、ドイツ、23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Lübeck, Medizinische Klinik I
        • コンタクト:
      • München、ドイツ、81377
      • München、ドイツ、81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU München, Medizinische Klinik und Poliklinik II
        • コンタクト:
      • Münster、ドイツ、48149
        • Universitätsklinikum Münster, Medizinische Klinik B
        • コンタクト:
      • Nuremberg、ドイツ、90419
      • Tübingen、ドイツ、72076
      • Wiesbaden、ドイツ、65189
        • St. Josefs Hospital; Med. Klinik II: Gastroenterologie, Hepatologie
        • コンタクト:

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

セラデルパルで治療された原発性胆汁性胆管炎(PBC)の患者さん

説明

選択基準:

  1. 年齢 ≥ 18歳
  2. EASL基準によるPBCの診断
  3. セラデルパーによる治療
  4. 書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

  1. 現在または過去のセラデルパー治療によるPBCの第I相から第IV相介入臨床試験への参加
  2. 妊娠中および授乳中

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
セラデルパルによる治療を受けた原発性胆汁性肝硬変の患者
セラデルパル(商品名: SEL)で治療された原発性胆汁性肝硬変の患者さんが、SELレジストリに登録されます。 介入はありません。 ルーチンデータが収集されます。 ルーチンデータの記録は、患者さんのガイドライン推奨の治療間隔に沿って行われます。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
POISE基準による生化学的反応
時間枠:seladelpar療法開始(0週目)から、seladelpar開始後48週目まで
エンドポイント「POISE基準」は、48週目の来院時にALPが1.67 x ULN未満で、セラデルパル開始時からの週0値より少なくとも15%低下している場合に達したとみなされます。
seladelpar療法開始(0週目)から、seladelpar開始後48週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
seladelpar療法の0週目でALPレベル>1.5または>1.0×ULN、またはビリルビンレベル>1.0または>0.6×ULNの患者における48週時点での応答の代替定義
時間枠:セラデルパル投与開始時(0週目)からセラデルパル投与開始後48週目まで
  • ALP < 1.5 x ULN
  • ALP < 1.0 x ULN
  • ビリルビン < 1.0 x ULN
  • ビリルビン < 0.6 x ULN
セラデルパル投与開始時(0週目)からセラデルパル投与開始後48週目まで
振動制御過渡エラストグラフィ(VCTE)における改善
時間枠:s(eladelpar治療開始(0週目)からseladelpar開始後48週目まで)
振動制御過渡エラストグラフィ(VCTE)の改善を線維化の代用指標とする。 0週目から48週目までの各被験者のVCTE値の平均個別変化率を計算する。 さらに、0週目でカットオフ値である8、10、15 kPaを超える値を持つ患者のうち、これらのカットオフを下回る割合を提供する。
s(eladelpar治療開始(0週目)からseladelpar開始後48週目まで)
セラデルパルの適応症
時間枠:seladelpar療法の開始(0週目)からseladelpar開始後48週目まで
治療医はseladalparの適応を「生化学的反応」、「掻痒症」、「両方」のいずれかとして提供する。
seladelpar療法の開始(0週目)からseladelpar開始後48週目まで
有害事象および重篤な有害事象は、規制活動用医薬品辞書(MedDRA)を用いて分類される。
時間枠:セラデルパー治療開始(第0週)から開始後第48週まで
有害事象および重篤な有害事象は、MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activities)を使用して分類されます。
セラデルパー治療開始(第0週)から開始後第48週まで
併存疾患
時間枠:セラデルパル治療開始(0週目)からセラデルパル治療開始後48週目まで
各受診時点(0、4、8、12、24、36、48週)で記録された併発疾患
セラデルパル治療開始(0週目)からセラデルパル治療開始後48週目まで
併用薬剤クラス
時間枠:セラデルパール療法開始(第0週)から第48週まで
以下の併用薬剤クラスが記録されます:フィブラート系、スタチン系、抗瘙痒療法。 特定の薬剤と用量に関する詳細が収集される場合があり、このリストは拡大される可能性があります。
セラデルパール療法開始(第0週)から第48週まで
そう痒症の問題
時間枠:セラデルパル療法開始時(第0週)からセラデルパル開始後48週まで
患者にはそう痒の問題があるかどうかを報告するよう求められます。 重症度単位:軽度、中等度、重度。
セラデルパル療法開始時(第0週)からセラデルパル開始後48週まで
アンケート
時間枠:セラデルパル療法開始時(0週目)からセラデルパル開始48週後まで(アンケートは前方視的にのみ収集可能です。アンケート数は患者登録のタイミングに依存します。)
患者は、Numeric Rating Scale (NRS) Pruritus(平均的および最悪のかゆみ評価用)アンケートに記入するよう求められます。
セラデルパル療法開始時(0週目)からセラデルパル開始48週後まで(アンケートは前方視的にのみ収集可能です。アンケート数は患者登録のタイミングに依存します。)
アンケート
時間枠:セラデルパール療法開始時(0週目)からセラデルパール開始後48週目まで(アンケートは前向きにのみ収集可能です。アンケートの数は患者の募集時期によって異なります。)
患者はPROMIS疲労質問票に記入するよう求められます。
セラデルパール療法開始時(0週目)からセラデルパール開始後48週目まで(アンケートは前向きにのみ収集可能です。アンケートの数は患者の募集時期によって異なります。)
アンケート
時間枠:セラデルパール療法開始時(第0週)からセラデルパール開始後48週目まで(アンケートは前向きにのみ収集可能。アンケート数は患者募集時期による。)
患者はPBC-40アンケートへの記入を求められます
セラデルパール療法開始時(第0週)からセラデルパール開始後48週目まで(アンケートは前向きにのみ収集可能。アンケート数は患者募集時期による。)
質問票
時間枠:セラデルパー治療開始時(0週目)からセラデルパー治療開始後48週目まで(アンケートは前向きにのみ収集可能です。患者組入れの時期によってアンケート数は異なります。)
患者はEuro Qol(EQ-5D)アンケートに記入するよう求められます。
セラデルパー治療開始時(0週目)からセラデルパー治療開始後48週目まで(アンケートは前向きにのみ収集可能です。患者組入れの時期によってアンケート数は異なります。)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年4月1日

一次修了 (推定)

2028年4月1日

研究の完了 (推定)

2028年10月1日

試験登録日

最初に提出

2026年3月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年4月17日

最初の投稿 (実際)

2026年4月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月17日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • Seladelpar registry

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

国際医学雑誌編集者委員会(ICMJE)のデータ共有に関する推奨事項に従い、Seladelparレジストリから得られたデータは科学コミュニティに提供されます。

IPD 共有時間枠

主要結果の公表後

IPD 共有アクセス基準

主要な結果の公表後、個々の患者データのメタアナリシスを実施する研究者からの合理的な要請に応じて、公表された結果の根拠となる個々の患者データは、匿名化後に共有されます。 これには、データを要請する研究者の地域の倫理委員会の承認と、メタアナリシスの公的な登録が必要です。 調整機関の研究者は、匿名化の前にデータ保護責任者に連絡し、このプロセスが正しく実際に実施されるようにします。<\/p>

公表済み資料の範囲を超える要約統計は、合理的な要請があり、必要なデータ分析が過度に時間のかかるものでない場合、メタアナリシス目的で研究者に提供されます。 主な結果の公表とともに、観測計画全体と統計解析計画も一般公開されます。<\/p>

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。