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CTX112の再発・難治性血液自己免疫疾患成人参加者における安全性および予備的有効性

2026年7月21日 更新者：CRISPR Therapeutics AG

再発/難治性血液自己免疫疾患を有する成人参加者における抗CD19同種異系CRISPR-Cas9改変T細胞（CTX112）の安全性及び予備的有効性の第1/2相用量評価試験

これは、再発性／難治性の原発性免疫性血小板減少症（ITP）および再発性／難治性の原発性温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）を有する成人参加者を対象に、CTX112またはZugocabtagene geleucel（zugo-cel）の安全性および予備的有効性を評価する、単群、非盲検、多施設、漸増用量の第1／2相試験です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この試験は、一次ITPおよび一次wAIHAを含む、再発または難治性の血液学的自己免疫疾患（AID）を有する成人におけるCTX112またはZugocabtagene geleucel（zugo-cel）の安全性および予備的有効性を評価します。 これらのB細胞介在性疾患では、自己抗体が血小板（ITP）または赤血球（wAIHA）を標的とし、重度の血小板減少症または貧血を引き起こします。 いくつかの治療法が存在しますが、一部の患者は再発または難治性のままであり、これにより罹患率、死亡率、生活の質の低下が生じます。 これは新しい治療選択肢の必要性を示しています。

B細胞を標的とした治療は現在の管理の中核であり、新しいデータはAIDに対する抗CD19 CAR T細胞療法の有望な活性を示しています。 CTX112（zugo-cel）は、健康なドナー由来で、CRISPR-Cas9を使用してex vivoで遺伝子改変された、同種異系のCD19標的CAR T細胞製品です。 自家CD19 CAR T療法と同様に、CTX112（zugo-cel）は単回治療後に臨床反応を誘発する可能性があり、既製の入手可能性という利点を提供します。

最大60名の参加者が登録される可能性があります。 試験期間は最大5年間です。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
60

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic in Rochester
        • 主任研究者：
          • Jithma Abeykoon
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • 募集
        • University of Nebraska Medical Center
        • 主任研究者：
          • Marcel Devetten
  • スペイン
      • Córdoba、スペイン、14004
        • 募集
        • Hospital Universitario Reina Sofia
        • 主任研究者：
          • Clara Aparicio Perez
      • Madrid、スペイン
        • まだ募集していません
        • Hospital Universitario La Paz
        • 主任研究者：
          • Ana Mendoza Martínez
      • Madrid、スペイン
        • 募集
        • Gregorio Marañón General University Hospital
        • 主任研究者：
          • Cristina Pascual Izquierdo
      • Seville、スペイン
        • 募集
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • 主任研究者：
          • Maria Eva Mingot Castellano
  • ドイツ
      • Cologne、ドイツ
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • 主任研究者：
          • Ruth Flümann
      • Hannover、ドイツ
        • まだ募集していません
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • 主任研究者：
          • Christian Schultze-Florey
      • Hanover、ドイツ、30625
        • まだ募集していません
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • 主任研究者：
          • Christian Schultze-Florey
      • Mainz、ドイツ、55131
        • まだ募集していません
        • UCT University Medical Center Mainz
        • 主任研究者：
          • Eva Wagner-Drouet

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

選択基準：

  1. 年齢 ≥18歳。
  2. 参加者は自発的に書面によるインフォームドコンセントに署名し、すべての試験要件を遵守する意思と能力がなければならない。
  3. 十分な血液学的、腎臓、肝臓、心臓、肺機能。
  4. 参加者は許容される避妊方法の使用に同意しなければならない。
  5. 予定された来院、治療計画、臨床検査、避妊ガイドライン、およびその他の試験手順を遵守する意思と能力がある。
  6. 再発性/難治性原発性免疫性血小板減少性紫斑病（ITP）または温式自己免疫性溶血性貧血（WAIHA）の診断。

除外基準：

  1. 抗CD19療法、遺伝子治療、または遺伝子改変細胞治療による過去の治療。
  2. 過去の固形臓器（例：心臓、肝臓、腎臓、肺）移植または造血細胞移植。
  3. 重度の活動性または中枢神経系（CNS）関与の既往。
  4. 他の活動性自己免疫疾患、または安全リスクの増加や疾患評価の混乱を引き起こす可能性が高く、CAR T細胞療法を受ける者に重大なリスクをもたらす可能性のある他の状態の存在。
  5. 原発性または続発性免疫不全症の既往。
  6. 特定の細菌、ウイルス、または真菌感染症の存在または既往。
  7. 過去5年以内の悪性腫瘍（再発の可能性が低いと判断されるがんを除く）。
  8. 骨髄不全または骨髄異形成症候群に関連する遺伝性疾患の診断。
  9. 継続的で中断のない抗凝固療法を必要とする既往または現在の診断。
  10. 妊娠中または授乳中。
  11. 試験プロトコルと互換性のない治療を必要とする疾患の存在または既往；試験プロトコルと互換性のない他の状態の存在または既往。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：CTX112（ズーゴセル）
リンパ球除去化学療法後のIV注入により投与
生物学的：CTX112
CTX112（ズゴセル）：CRISPR-Cas9遺伝子編集技術を用いて試験管内で遺伝子改変された同種異系T細胞から構成される、CD19標的T細胞免疫療法
他の名前：
  • Zugocabtagene geleucel
  • zogoセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
CTX112の安全性を評価するため、ITPまたはwAIHAを含む難治性血液自己免疫疾患を有する成人参加者を対象とする。
時間枠：CTX112注入から注入後28日まで。
Incidence of dose-limiting toxicities.
CTX112注入から注入後28日まで。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
CTX112をITPまたはwAIHA患者成人参加者に投与した場合の薬力学反応を評価する。
時間枠：CTX112注⼊から注⼊後60ヶ⽉まで
B細胞レベルのベースラインからの変化
CTX112注⼊から注⼊後60ヶ⽉まで
CTX112の成人ITPまたはwAIHA患者を対象とした薬物動態（PK）の評価
時間枠：CTX112輸液注入後から最長60ヶ月後まで
経時的な血液中のCTX112のレベル。
CTX112輸液注入後から最長60ヶ月後まで
CTX112のITPまたはwAIHAを有する成人参加者における予備的有效性を評価するため。
時間枠：CTX112注入から注入後60ヶ月まで
ITP参加者の場合、血小板反応。
wAIHA参加者の場合、ヘモグロビン反応。
CTX112注入から注入後60ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
CRISPR Therapeutics AG

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年6月1日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2033年12月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2033年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年4月8日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年4月17日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年4月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年7月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年7月21日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CRSP-AID-501

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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