Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en voorlopige werkzaamheid van CTX112 bij volwassenen met recidiverende/refractaire hematologische auto-immuunziekte

21 juli 2026 bijgewerkt door: CRISPR Therapeutics AG

Een fase 1/2 dosis-evaluatieonderzoek naar de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van anti-CD19 allogene CRISPR-Cas9-gemanipuleerde T-cellen (CTX112) bij volwassen deelnemers met recidiverende/refractaire hematologische auto-immuunziekte

Dit is een eenarmige, open-label, multicenter, oplopende dosis fase 1/2-onderzoek dat de veiligheid en voorlopige werkzaamheid evalueert van CTX112 of Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) bij volwassen deelnemers met recidiverende/refractaire primaire immuuntrombocytopenie (ITP) en recidiverende/refractaire primaire warme auto-immuunhemolytische anemie (wAIHA).

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal de veiligheid en voorlopige werkzaamheid beoordelen van CTX112 of Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) bij volwassenen met teruggevallen of refractaire hematologische auto-immuunziekten (AIZ), waaronder primaire ITP en primaire wAIHA. Bij deze B-celgemedieerde aandoeningen richten auto-antilichamen zich op bloedplaatjes (ITP) of rode bloedcellen (wAIHA), wat ernstige trombocytopenie of anemie veroorzaakt. Hoewel er verschillende behandelingen bestaan, hervallen sommige patiënten of blijven ze refractair, wat leidt tot aanzienlijke morbiditeit, mortaliteit en verminderde kwaliteit van leven. Dit benadrukt de behoefte aan nieuwe therapeutische opties.

B-celgerichte therapieën staan centraal in de huidige behandeling, en opkomende gegevens tonen veelbelovende activiteit van anti-CD19 CAR T-celtherapieën bij AIZ. CTX112 (zugo-cel) is een allogeen, CD19-gericht CAR T-celproduct afkomstig van gezonde donoren en genetisch gemodificeerd ex vivo met behulp van CRISPR-Cas9. Net als autologe CD19 CAR T-therapieën kan CTX112 (zugo-cel) klinische responsen induceren na een eenmalige behandeling en biedt het de voordelen van directe beschikbaarheid.

Tot 60 deelnemers kunnen worden ingeschreven. De studieduur zal maximaal 5 jaar zijn.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
60

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Cologne, Duitsland
        • Werving
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ruth Flümann
      • Hannover, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christian Schultze-Florey
      • Hanover, Duitsland, 30625
        • Nog niet aan het werven
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christian Schultze-Florey
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Nog niet aan het werven
        • UCT University Medical Center Mainz
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eva Wagner-Drouet
  • Spanje
      • Córdoba, Spanje, 14004
        • Werving
        • Hospital Universitario Reina Sofia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Clara Aparicio Perez
      • Madrid, Spanje
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Universitario La Paz
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ana Mendoza Martínez
      • Madrid, Spanje
        • Werving
        • Gregorio Marañón General University Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cristina Pascual Izquierdo
      • Seville, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria Eva Mingot Castellano
  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jithma Abeykoon
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • Werving
        • University of Nebraska Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marcel Devetten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥18 jaar.
  2. Deelnemers moeten vrijwillig een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen en bereid en in staat zijn om te voldoen aan alle vereisten van het onderzoek.
  3. Adequate hematologische, renale, lever-, cardiale en pulmonale functie.
  4. Deelnemers moeten ermee instemmen om aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken.
  5. Bereid en in staat om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests, anticonceptierichtlijnen en andere onderzoeksprocedures.
  6. Diagnose van gerecidiveerde/refractaire primaire immuuntrombocytopenische purpura (ITP) of warme auto-immuunhemolytische anemie (WAIHA).

Exclusiecriteria:

  1. Eerdere behandeling met anti-CD19-therapie of enige gentherapie of genetisch gemodificeerde celtherapie.
  2. Eerdere transplantatie van een vast orgaan (bijv. hart, lever, nier, long) of hematopoëtische celtransplantatie.
  3. Ernstige actieve of voorgeschiedenis van betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel (CZS).
  4. Aanwezigheid van andere actieve auto-immuunziekte of andere aandoeningen die waarschijnlijk verhoogde veiligheidsrisico's met zich meebrengen en/of ziektebeoordelingen kunnen verstoren, of een significant risico vormen voor degenen die CAR T-celtherapie ontvangen.
  5. Voorgeschiedenis van primaire of secundaire immunodeficiëntie.
  6. Aanwezigheid of voorgeschiedenis van bepaalde bacteriële, virale of schimmelinfecties.
  7. Maligniteit in de afgelopen 5 jaar (met uitzondering van kankers waarvan wordt aangenomen dat de kans op recidief klein is).
  8. Diagnose van een genetische aandoening die gepaard gaat met beenmergfalen of myelodysplastisch syndroom.
  9. Voorgeschiedenis of huidige diagnose die ononderbroken, voortdurende antistolling vereist.
  10. Zwangere of borstvoedende vrouw.
  11. Aanwezigheid of voorgeschiedenis van een ziekte die behandeling vereist die niet verenigbaar is met het onderzoeksprotocol; aanwezigheid of voorgeschiedenis van andere aandoeningen die niet verenigbaar zijn met het onderzoeksprotocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: CTX112 (zugo-cel)
Toegediend via IV-infusie na lymfodepletende chemotherapie
Biologisch: CTX112
CTX112 (zugo-cel): CD19-gerichte T-cel immunotherapie bestaande uit allogene T-cellen die ex vivo genetisch zijn gemodificeerd met behulp van CRISPR-Cas9 genbewerkingscomponenten
Andere namen:
  • Zugocabtagene geleucel
  • zugo-cel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid van CTX112 te evalueren bij volwassen deelnemers met refractaire hematologische auto-immuunziekten, waaronder ITP of wAIHA.
Tijdsspanne: Van CTX112-infusie tot 28 dagen na infusie.
Incidentie van dosislimiterende toxiciteiten.
Van CTX112-infusie tot 28 dagen na infusie.

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordelen van de farmacodynamische respons op CTX112 bij volwassen deelnemers met ITP of wAIHA.
Tijdsspanne: Vanaf CTX112 infusie tot 60 maanden na infusie
Verandering ten opzichte van baseline in B-celniveaus
Vanaf CTX112 infusie tot 60 maanden na infusie
Om de farmacokinetiek (FK) van CTX112 te beoordelen bij volwassen deelnemers met ITP of wAIHA.
Tijdsspanne: Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie.
Levels of CTX112 in blood over time.
Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie.
Om de voorlopige werkzaamheid van CTX112 te beoordelen bij volwassen deelnemers met ITP of wAIHA.
Tijdsspanne: Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie
Voor deelnemers met ITP, trombocytenrespons. Voor deelnemers met wAIHA, hemoglobinerespons.
Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
CRISPR Therapeutics AG

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 december 2033

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 december 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
8 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
17 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
24 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
22 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
21 juli 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • CRSP-AID-501

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen