Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i wstępna skuteczność CTX112 u dorosłych uczestników z nawrotową/oporną na leczenie hematologiczną chorobą autoimmunologiczną

21 lipca 2026 zaktualizowane przez: CRISPR Therapeutics AG

A Phase 1/2 Dose Evaluation Trial of the Safety and Preliminary Efficacy of Anti CD19 Allogeneic CRISPR-Cas9-Engineered T Cells (CTX112) in Adult Participants With Relapsed/Refractory Hematologic Autoimmune Disease

Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 z eskalacją dawki, oceniające bezpieczeństwo i wstępną skuteczność CTX112 lub zugocabtagenu geleucel (zugo-cel) u dorosłych uczestników z nawrotową/oporną na leczenie pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP) oraz nawrotową/oporną na leczenie pierwotną ciepłą autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną (wAIHA).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to oceni bezpieczeństwo i wstępną skuteczność CTX112 lub zukagabtagenu geleucel (zugo-cel) u dorosłych z nawrotowymi lub opornymi na leczenie hematologicznymi chorobami autoimmunologicznymi (AID), w tym pierwotną ITP i pierwotną wAIHA.
W tych chorobach mediowanych przez limfocyty B autoprzeciwciała są skierowane przeciwko płytkom krwi (ITP) lub krwinkom czerwonym (wAIHA), powodując ciężką małopłytkowość lub niedokrwistość.
Mimo dostępności kilku metod leczenia, niektórzy pacjenci doświadczają nawrotów lub pozostają oporni na terapię, co prowadzi do znacznej chorobowości, śmiertelności i obniżenia jakości życia.
To podkreśla potrzebę nowych opcji terapeutycznych.

Terapie ukierunkowane na limfocyty B są kluczowe w obecnym postępowaniu, a nowe dane wskazują na obiecującą aktywność terapii CAR T anty-CD19 w AID.
CTX112 (zugo-cel) to allogeniczny produkt CAR T skierowany przeciwko CD19, pochodzący od zdrowych dawców i modyfikowany genetycznie ex vivo za pomocą CRISPR-Cas9.
Podobnie jak autologiczne terapie CAR T anty-CD19, CTX112 (zugo-cel) może wywoływać odpowiedzi kliniczne po jednorazowym leczeniu, oferując zaletę natychmiastowej dostępności.

Można włączyć do 60 uczestników.
Czas trwania badania wyniesie do 5 lat.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
60

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Córdoba, Hiszpania, 14004
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Reina Sofia
        • Główny śledczy:
          • Clara Aparicio Perez
      • Madrid, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario La Paz
        • Główny śledczy:
          • Ana Mendoza Martínez
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Gregorio Marañón General University Hospital
        • Główny śledczy:
          • Cristina Pascual Izquierdo
      • Seville, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Główny śledczy:
          • Maria Eva Mingot Castellano
  • Niemcy
      • Cologne, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • Główny śledczy:
          • Ruth Flümann
      • Hannover, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Główny śledczy:
          • Christian Schultze-Florey
      • Hanover, Niemcy, 30625
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Główny śledczy:
          • Christian Schultze-Florey
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UCT University Medical Center Mainz
        • Główny śledczy:
          • Eva Wagner-Drouet
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Główny śledczy:
          • Jithma Abeykoon
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Rekrutacyjny
        • University of Nebraska Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Marcel Devetten

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek ≥18 lat.
  2. Uczestnicy muszą dobrowolnie podpisać pisemną świadomą zgodę oraz być chętni i zdolni do przestrzegania wszystkich wymogów badania.
  3. Prawidłowa czynność hematologiczna, nerek, wątroby, serca i płuc.
  4. Uczestnicy muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji.
  5. Chętni i zdolni do przestrzegania zaplanowanych wizyt, schematu leczenia, badań laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji oraz innych procedur badania.
  6. Diagnoza nawrotowej/opornej na leczenie pierwotnej samoistnej plamicy małopłytkowej (ITP) lub ciepłej autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej (WAIHA).

Kryteria wykluczenia:

  1. Wcześniejsze leczenie terapią anty-CD19 lub jakąkolwiek terapią genową lub modyfikowaną genetycznie terapią komórkową.
  2. Wcześniejszy przeszczep narządu miąższowego (np. serca, wątroby, nerek, płuc) lub przeszczep komórek krwiotwórczych.
  3. Czynne ciężkie lub przebyte zajęcie ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
  4. Obecność innej czynnej choroby autoimmunologicznej lub innych stanów, które mogą wiązać się ze zwiększonym ryzykiem bezpieczeństwa i/lub zakłócać ocenę choroby, lub stanowić istotne ryzyko dla osób otrzymujących terapię komórkami CAR T.
  5. Wywiad pierwotnego lub wtórnego niedoboru odporności.
  6. Obecność lub wywiad pewnych zakażeń bakteryjnych, wirusowych lub grzybiczych.
  7. Nowotwór w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem nowotworów uznanych za mało prawdopodobne do nawrotu).
  8. Diagnoza choroby genetycznej związanej z niewydolnością szpiku kostnego lub zespołem mielodysplastycznym.
  9. Wywiad lub aktualna diagnoza wymagająca ciągłego, nieprzerwanego leczenia przeciwzakrzepowego.
  10. Ciąża lub karmienie piersią.
  11. Obecność lub wywiad choroby wymagającej leczenia niezgodnego z protokołem badania; obecność lub wywiad innych stanów niezgodnych z protokołem badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: CTX112 (zugo-cel)
Podawany przez wlew dożylny po chemioterapii limfodeplecyjnej
Biologiczny: CTX112
CTX112 (zugo-cel): immunoterapia limfocytami T ukierunkowana na CD19, składająca się z allogenicznych limfocytów T modyfikowanych genetycznie ex vivo za pomocą składników edycji genu CRISPR-Cas9
Inne nazwy:
  • Zugocabtagen geleucel
  • zugo-cel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa CTX112 u dorosłych uczestników z opornymi na leczenie hematologicznymi chorobami autoimmunologicznymi, w tym ITP lub wAIHA.
Ramy czasowe: Od momentu infuzji CTX112 do 28 dni po infuzji.
Częstość występowania toksyczności ограниczającej dawkę.
Od momentu infuzji CTX112 do 28 dni po infuzji.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena odpowiedzi farmakodynamicznej na CTX112 u dorosłych uczestników z ITP lub wAIHA.
Ramy czasowe: Od infuzji CTX112 do maksymalnie 60 miesięcy po infuzji
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w poziomach limfocytów B
Od infuzji CTX112 do maksymalnie 60 miesięcy po infuzji
Ocena farmakokinetyki (PK) CTX112 u dorosłych uczestników z ITP lub wAIHA.
Ramy czasowe: Od infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji.
Poziomy CTX112 we krwi w czasie.
Od infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji.
To assess the preliminary efficacy of CTX112 in adult participants with ITP or wAIHA.
Ramy czasowe: Od infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji
Dla uczestników z ITP odpowiedź płytek krwi. Dla uczestników z wAIHA odpowiedź hemoglobiny.
Od infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
CRISPR Therapeutics AG

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CRSP-AID-501

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami