Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og foreløbig effektivitet af CTX112 hos voksne deltagere med recidiverende/refraktær hæmatologisk autoimmun sygdom

21. juli 2026 opdateret af: CRISPR Therapeutics AG

Et fase 1/2 dosis-evalueringsforsøg af sikkerhed og foreløbig effekt af anti-CD19 allogene CRISPR-Cas9-ingeniørerede T-celler (CTX112) hos voksne deltagere med recidiverende/refraktær hæmatologisk autoimmun sygdom

Dette er et enkelt-arm, åbent, multicenter, dosisoptrapende fase 1/2-forsøg, der evaluerer sikkerheden og den foreløbige effektivitet af CTX112 eller Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) hos voksne deltagere med relaps/refraktær primær immuntrombocytopeni (ITP) og relaps/refraktær primær varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette forsøg vil vurdere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af CTX112 eller Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) hos voksne med tilbagefald eller ildestede hæmatologiske autoimmune sygdomme (AID), herunder primær ITP og primær wAIHA. I disse B-celle-medierede tilstande målretter autoantistoffer mod blodplader (ITP) eller røde blodlegemer (wAIHA), hvilket forårsager alvorlig trombocytopeni eller anæmi. Selvom flere behandlinger findes, får nogle patienter tilbagefald eller forbliver ildestedsygdomme, hvilket resulterer i betydelig morbiditet, mortalitet og nedsat livskvalitet. Dette understreger behovet for nye behandlingsmuligheder.

B-celle-rettede terapier er centrale i den nuværende behandling, og nyere data viser lovende aktivitet af anti-CD19 CAR T-celleterapier ved AID. CTX112 (zugo-cel) er et allogent, CD19-rettet CAR T-celleprodukt afledt af raske donorer og genetisk modificeret ex vivo ved hjælp af CRISPR-Cas9. Ligesom autologe CD19 CAR T-terapier kan CTX112 (zugo-cel) fremkalde klinisk respons efter en enkelt behandling og tilbyder fordelene ved hylde-tilgængelighed.

Op til 60 deltagere kan inviteres. Studievarigheden vil være op til 5 år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Ledende efterforsker:
          • Jithma Abeykoon
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Marcel Devetten
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Reina Sofia
        • Ledende efterforsker:
          • Clara Aparicio Perez
      • Madrid, Spanien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Universitario La Paz
        • Ledende efterforsker:
          • Ana Mendoza Martínez
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Gregorio Marañón General University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Cristina Pascual Izquierdo
      • Seville, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Eva Mingot Castellano
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • Ledende efterforsker:
          • Ruth Flümann
      • Hannover, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Ledende efterforsker:
          • Christian Schultze-Florey
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Ledende efterforsker:
          • Christian Schultze-Florey
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UCT University Medical Center Mainz
        • Ledende efterforsker:
          • Eva Wagner-Drouet

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:<\/p>

  1. Alder ≥18 \u00e5r.<\/li>
  2. Deltagerne skal frivilligt underskrive et skriftligt informeret samtykke og v\u00e6re villige og i stand til at overholde alle fors\u00f8gskrav.<\/li>
  3. Tilstr\u00e6kkelig h\u00e6matologisk, nyre-, lever-, hjerte- og lungefunktion.<\/li>
  4. Deltagerne skal acceptere at bruge acceptable pr\u00e6ventionsmetoder.<\/li>
  5. Villige og i stand til at overholde planlagte bes\u00f8g, behandlingsplan, laboratoriepr\u00f8ver, pr\u00e6ventionsvejledning og andre fors\u00f8gsprocedurer.<\/li>
  6. Diagnose af recidiverende\/refrakt\u00e6r prim\u00e6r immune trombocytopenisk purpura (ITP) eller varm autoimmun h\u00e6molytisk an\u00e6mi (WAIHA)<\/li><\/ol>

    Eksklusionskriterier:<\/p>

    1. Tidligere behandling med anti-CD19-terapi eller nogen genterapi eller genetisk modificeret celleterapi.<\/li>
    2. Tidligere solid organtransplantation (f.eks. hjerte, lever, nyre, lunge) eller h\u00e6matopoietisk celletransplantation.<\/li>
    3. Alvorlig aktiv sygdom eller historie med centralnervesystem (CNS)-involvering.<\/li>
    4. Tilstedev\u00e6relse af anden aktiv autoimmun sygdom eller andre tilstande, der sandsynligvis vil medf\u00f8re \u00f8gede sikkerhedsrisici og\/eller forvirre sygdomsvurderinger eller udg\u00f8re en betydelig risiko for dem, der modtager CAR T-celleterapi.<\/li>
    5. Historie med prim\u00e6r eller sekund\u00e6r immunodefekt.<\/li>
    6. Tilstedev\u00e6relse eller historie med visse bakterielle, virale eller svampeinfektioner.<\/li>
    7. Malignitet inden for de sidste 5 \u00e5r (med undtagelse af kr\u00e6ftformer, der anses for at have lav sandsynlighed for tilbagefald).<\/li>
    8. Diagnose af en genetisk lidelse forbundet med knoglemarvssvigt eller myelodysplastisk syndrom.<\/li>
    9. Historie eller aktuel diagnose, der kr\u00e6ver uafbrudt, igangv\u00e6rende antikoagulationsbehandling.<\/li>
    10. Gravid eller ammende.<\/li>
    11. Tilstedev\u00e6relse eller historie af sygdom, der kr\u00e6ver behandling, som ikke er forenelig med unders\u00f8gelsesprotokollen; tilstedev\u00e6relse eller historie af andre tilstande, der ikke er forenelige med unders\u00f8gelsesprotokollen.<\/li><\/ol>

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CTX112 (zugo-cel)
Administreret ved IV infusion efter lymfodepleterende kemoterapi
Biologisk: CTX112
CTX112 (zugo-cel): CD19-rettet T-celle-immunterapi sammensat af allogene T-celler, der er genetisk modificeret ex vivo ved hjælp af CRISPR-Cas9-genredigeringskomponenter
Andre navne:
  • Zugocabtagene geleucel
  • zugo-cel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere sikkerheden af CTX112 hos voksne deltagere med refraktære hæmatologiske autoimmune sygdomme, herunder ITP eller wAIHA.
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 28 dage efter infusion.
Hyppighed af dosisbegrænsende toksiciteter.
Fra CTX112-infusion op til 28 dage efter infusion.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere den farmakodynamiske respons på CTX112 hos voksne deltagere med ITP eller wAIHA.
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
Ændring fra baseline i B-celle-niveauer
Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
At vurdere farmakokinetikken (PK) af CTX112 hos voksne deltagere med ITP eller wAIHA.
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion.
Niveauer af CTX112 i blod over tid.
Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion.
At vurdere den foreløbige effektivitet af CTX112 hos voksne deltagere med ITP eller wAIHA.
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
For deltagere med ITP, trombocytrespons. For deltagere med wAIHA, hæmoglobinrespons.
Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CRISPR Therapeutics AG

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2033

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. april 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CRSP-AID-501

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger