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骨髄異形成症候群の血球減少症を治療するための抗胸腺細胞グロブリン対シクロスポリンのランダム化試験

骨髄異形成症候群 (MDS) 患者の約 40% は、血球減少症の結果として死亡します。 再生不良性貧血と同様に、MDS の血球減少は、細胞障害性 T 細胞の活性が原因の 1 つかもしれません。 したがって、免疫抑制療法は血球減少症を逆転させる可能性があります。 骨髄異形成症候群(MDS)を治療するための抗胸腺細胞グロビン(ATG)の第II相パイロット研究。患者の 41% (難治性貧血患者の 61%) が輸血非依存性に関して反応を示しています。 最近、Jonasova ら [32] は、シクロスポリン単独で治療された難治性貧血 (RA) 亜型の MDS 患者 18 人において 82% の実質的な血液学的反応率を報告した。 このシリーズの患者の 50% 強が低細胞型の MDS でした。 実際に有効である場合、シクロスポリン単独は強力な治療オプションであり、地域の血液学者が MDS 患者を治療するために容易に使用できます。 この有効性は、MDS の他のサブタイプの患者と、非低細胞型の MDS の患者 (コミュニティの症例の約 70% を占める) を含む大規模な研究で証明する必要があります。 MDS は不均一な疾患群であるため、利益が証明されている他の免疫調節介入である ATG との無作為化比較が適切です。 この無作為試験では、MDS 患者は ATG 単独またはシクロスポリン単独のいずれかを投与されます。

調査の概要

詳細な説明

骨髄異形成症候群 (MDS) 患者の約 40% は、血球減少症の結果として死亡します。 再生不良性貧血と同様に、MDS の血球減少は、細胞障害性 T 細胞の活性が原因の 1 つかもしれません。 したがって、免疫抑制療法は血球減少症を逆転させる可能性があります。 骨髄異形成症候群(MDS)を治療するための抗胸腺細胞グロブリン(ATG)の第II相パイロット研究。患者の 41% (難治性貧血患者の 61%) が輸血非依存性に関して反応を示しています。 最近、Jonasova ら [32] は、シクロスポリン単独で治療された難治性貧血 (RA) 亜型の MDS 患者 18 人において 82% の実質的な血液学的反応率を報告した。 このシリーズの患者の 50% 強が低細胞型の MDS でした。 実際に有効である場合、シクロスポリン単独は強力な治療オプションであり、地域の血液学者が MDS 患者を治療するために容易に使用できます。 この有効性は、MDS の他のサブタイプの患者と、非低細胞型の MDS の患者 (コミュニティの症例の約 70% を占める) を含む大規模な研究で証明する必要があります。 MDS は不均一な疾患群であるため、利益が証明されている他の免疫調節介入である ATG との無作為化比較が適切です。 この無作為試験では、MDS 患者は ATG 単独またはシクロスポリン単独のいずれかを投与されます。

研究の種類

介入

入学

182

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • Warren G. Magnuson Clinical Center (CC)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

RA および RAEB サブタイプの MDS。

現在の治療はなく、少なくとも2週間は他の治療を中止してください。

-ECOGパフォーマンスステータスが2以下。

FABサブグループの環状鉄芽球を伴う難治性貧血(RARS)のMDSはありません。

急性白血病への移行なし (FAB サブグループ RAEB-Tie.; 骨髄吸引液中の 20% を超える芽球)。

-付録の表3に概説されているように、1つまたは2つの主要な基準がない低形成性骨髄はありません。

プロトコルに参加する前の4週間以内に成長因子またはシクロスポリンによる治療を受けている人はいません。

ATGによる治療歴はありません。

2を超えるECOGパフォーマンスステータスはありません。

アクティブな制御されていない感染はありません。

現在妊娠中の女性、または出産の可能性がある場合は経口避妊薬を服用したくない女性。

一次治療として骨髄移植が適応となる患者はいません。

18歳未満の人はいません。

-インフォームドコンセントを与えることができなければなりません。

HIV陽性患者はいません。

活動性の悪性疾患はありません(基底細胞がんを除く)。

血清クレアチンが 2mg/dl を超える人はいません。

瀕死の患者、または肝臓、腎臓、心臓、代謝性疾患、または7~10日以内に死亡する可能性が高い重篤な疾患を併発している患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

1998年12月1日

一次修了

2022年12月7日

研究の完了

2000年5月1日

試験登録日

最初に提出

1999年11月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2002年12月9日

最初の投稿 (見積もり)

2002年12月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2008年3月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2008年3月3日

最終確認日

1998年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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