Een gerandomiseerde studie van antithymocytenglobuline versus ciclosporine om de cytopenie van myelodysplastisch syndroom te behandelen

Ongeveer 40% van de patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS) sterft als gevolg van hun cytopenie. Net als bij aplastische anemie kan de cytopenie van MDS gedeeltelijk het gevolg zijn van cytotoxische T-celactiviteit. Immunosuppressieve therapie kan daarom de cytopenie omkeren. In een fase II-pilootstudie van anti-thymocytglobuline (ATG) voor de behandeling van myelodysplastisch syndroom (MDS); 41% van de patiënten (61% van de patiënten met refractaire anemie) reageerde wat betreft transfusie-onafhankelijkheid. Onlangs rapporteerden Jonasova et al. [32] een substantiële hematologische respons van 82% bij 18 patiënten met MDS van het refractaire anemie (RA)-subtype die werden behandeld met alleen ciclosporine. Iets meer dan 50% van de patiënten in deze serie had MDS van het hypocellulaire type. Cyclosporine alleen zou, als het inderdaad effectief zou zijn, een krachtige therapeutische optie zijn die gemakkelijk door hematologen in de gemeenschap zou kunnen worden gebruikt om patiënten met MDS te behandelen. Deze werkzaamheid moet worden bewezen in een grotere studie die patiënten omvat met de andere subtypes van MDS en meer patiënten met de niet-hypocellulaire vormen van MDS (die ongeveer 70% van de gevallen in de gemeenschap uitmaken). Aangezien MDS een heterogene groep aandoeningen is, is een gerandomiseerde vergelijking met de andere immunomodulerende interventie met bewezen voordeel, ATG, op zijn plaats. In deze gerandomiseerde studie zullen patiënten met MDS alleen ATG of alleen ciclosporine krijgen.