Randomizovaná studie antithymocytárního globulinu versus cyklosporinu k léčbě cytopenie myelodysplastického syndromu

Přibližně 40 % pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS) umírá na následky cytopenie. Stejně jako u aplastické anémie může být cytopenie MDS částečně způsobena aktivitou cytotoxických T buněk. Imunosupresivní terapie tedy může cytopenii zvrátit. V pilotní studii fáze II anti-thymocytárního globulinu (ATG) k léčbě myelodysplastického syndromu (MDS); 41 % pacientů (61 % pacientů s refrakterní anémií) reagovalo z hlediska nezávislosti na transfuzi. Jonasova et al [32] nedávno popsali 82% významnou hematologickou odpověď u 18 pacientů s MDS subtypu refrakterní anémie (RA) léčených samotným cyklosporinem. Něco přes 50 % pacientů v této sérii mělo MDS hypocelulárního typu. Cyklosporin samotný, pokud by byl skutečně účinný, by byl silnou terapeutickou možností, kterou by mohli snadno použít hematologové v komunitě k léčbě pacientů s MDS. Tato účinnost musí být prokázána ve větší studii, která zahrnuje pacienty s jinými podtypy MDS a více pacientů s nehypocelulárními formami MDS (které tvoří přibližně 70 % případů v komunitě). Vzhledem k tomu, že MDS je heterogenní skupina poruch, je vhodné randomizované srovnání s jinou imunomodulační intervencí s prokázaným přínosem, ATG. V této randomizované studii budou pacienti s MDS dostávat buď samotný ATG, nebo samotný cyklosporin.