Рандомизированное исследование антитимоцитарного глобулина в сравнении с циклоспорином для лечения цитопении миелодиспластического синдрома

Приблизительно 40% пациентов с миелодиспластическим синдромом (МДС) умирают вследствие их цитопении. Как и при апластической анемии, цитопения при МДС может быть частично обусловлена ​​активностью цитотоксических Т-клеток. Таким образом, иммуносупрессивная терапия может обратить цитопению вспять. В пилотном исследовании фазы II антитимоцитарный глобулин (АТГ) для лечения миелодиспластического синдрома (МДС); 41% пациентов (61% пациентов с рефрактерной анемией) ответили с точки зрения независимости от переливания крови. Недавно Jonasova et al. [32] сообщили о 82% значительном гематологическом ответе у 18 пациентов с МДС подтипа рефрактерной анемии (РА), получавших только циклоспорин. Чуть более 50% больных в этой серии имели МДС гипоцеллюлярного типа. Циклоспорин сам по себе, если он действительно эффективен, мог бы быть мощным терапевтическим вариантом, который мог бы быть легко использован гематологами в сообществе для лечения пациентов с МДС. Эту эффективность необходимо доказать в более крупном исследовании, включающем пациентов с другими подтипами МДС и большее количество пациентов с негипоцеллюлярными формами МДС (которые составляют примерно 70% случаев в сообществе). Поскольку МДС представляет собой гетерогенную группу заболеваний, уместно рандомизированное сравнение с другим иммуномодулирующим вмешательством с доказанной эффективностью, АТГ. В этом рандомизированном исследовании пациенты с МДС будут получать либо только АТГ, либо только циклоспорин.