Un essai randomisé comparant la globuline antithymocyte à la cyclosporine pour traiter la cytopénie du syndrome myélodysplasique

Environ 40 % des patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) meurent des suites de leur cytopénie. Comme dans l'anémie aplasique, la cytopénie du SMD peut être due en partie à l'activité des lymphocytes T cytotoxiques. Un traitement immunosuppresseur peut donc inverser la cytopénie. Dans une étude pilote de phase II sur la globuline anti-thymocyte (ATG) pour traiter le syndrome myélodysplasique (SMD) ; 41 % des patients (61 % des patients présentant une anémie réfractaire) ont répondu en termes d'indépendance transfusionnelle. Récemment, Jonasova et al [32] ont rapporté un taux de réponse hématologique substantiel de 82 % chez 18 patients atteints de SMD du sous-type d'anémie réfractaire (AR) traités par la cyclosporine seule. Un peu plus de 50 % des patients de cette série avaient un SMD de type hypocellulaire. La cyclosporine seule, si elle est effectivement efficace, serait une option thérapeutique puissante qui pourrait être facilement utilisée par les hématologues de la communauté pour traiter les patients atteints de SMD. Cette efficacité doit être prouvée dans une étude plus large incluant des patients atteints des autres sous-types de SMD et davantage de patients atteints des formes non hypocellulaires de SMD (qui constituent environ 70 % des cas dans la communauté). Le SMD étant un groupe hétérogène de troubles, une comparaison randomisée avec l'autre intervention immunomodulatrice au bénéfice prouvé, l'ATG, est appropriée. Dans cette étude randomisée, les patients atteints de SMD recevront soit de l'ATG seul, soit de la cyclosporine seule.