Et randomiseret forsøg med antithymocytglobulin versus cyclosporin til behandling af cytopeni af myelodysplastisk syndrom

Cirka 40 % af patienterne med myelodysplastisk syndrom (MDS) dør som følge af deres cytopeni. Som ved aplastisk anæmi kan cytopenien af ​​MDS delvist skyldes cytotoksisk T-celleaktivitet. Immunsuppressiv behandling kan derfor vende cytopenien. I et fase II pilotstudie af anti-thymocyt globulin (ATG) til behandling af myelodysplastisk syndrom (MDS); 41 % af patienterne (61 % af patienterne med refraktær anæmi) har reageret med hensyn til transfusionsuafhængighed. For nylig rapporterede Jonasova et al [32] en 82 % væsentlig hæmatologisk responsrate hos 18 patienter med MDS af refraktær anæmi (RA)-subtypen behandlet med cyclosporin alene. Lidt over 50 % af patienterne i denne serie havde MDS af den hypocellulære type. Cyclosporin alene, hvis det faktisk er effektivt, ville være en kraftfuld terapeutisk mulighed, der let kunne bruges af hæmatologer i samfundet til at behandle patienter med MDS. Denne effektivitet skal bevises i en større undersøgelse, som omfatter patienter med de andre undertyper af MDS og flere patienter med de ikke-hypocellulære former for MDS (som udgør ca. 70 % af tilfældene i samfundet). Da MDS er en heterogen gruppe af lidelser, er en randomiseret sammenligning med den anden immunmodulerende intervention med dokumenteret fordel, ATG, passende. I denne randomiserede undersøgelse vil patienter med MDS modtage enten ATG alene eller cyclosporin alene.