Uno studio randomizzato di globulina antitimocitica rispetto alla ciclosporina per trattare la citopenia della sindrome mielodisplastica

Circa il 40% dei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) muore a causa della loro citopenia. Come nell'anemia aplastica, la citopenia delle MDS può essere in parte dovuta all'attività delle cellule T citotossiche. La terapia immunosoppressiva può quindi far regredire la citopenia. In uno studio pilota di fase II sulla globulina anti-timocita (ATG) per il trattamento della sindrome mielodisplastica (MDS); Il 41% dei pazienti (61% dei pazienti con anemia refrattaria) ha risposto in termini di indipendenza trasfusionale. Recentemente, Jonasova et al [32] hanno riportato un tasso di risposta ematologica sostanziale dell'82% in 18 pazienti con MDS del sottotipo di anemia refrattaria (AR) trattati con la sola ciclosporina. Poco più del 50% dei pazienti di questa serie aveva MDS di tipo ipocellulare. La sola ciclosporina, se davvero efficace, sarebbe una potente opzione terapeutica che potrebbe essere prontamente utilizzata dagli ematologi della comunità per trattare i pazienti con MDS. Questa efficacia deve essere dimostrata in uno studio più ampio che includa pazienti con gli altri sottotipi di MDS e più pazienti con forme non ipocellulari di MDS (che costituiscono circa il 70% dei casi nella comunità). Poiché la MDS è un gruppo eterogeneo di disturbi, è appropriato un confronto randomizzato con l'altro intervento immunomodulante di comprovato beneficio, l'ATG. In questo studio randomizzato i pazienti con MDS riceveranno solo ATG o solo ciclosporina.