Eine randomisierte Studie mit Antithymozyten-Globulin im Vergleich zu Cyclosporin zur Behandlung der Zytopenie des myelodysplastischen Syndroms

Etwa 40 % der Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS) sterben an den Folgen ihrer Zytopenie. Wie bei aplastischer Anämie kann die Zytopenie von MDS teilweise auf zytotoxische T-Zellaktivität zurückzuführen sein. Eine immunsuppressive Therapie kann daher die Zytopenie rückgängig machen. In einer Pilotstudie der Phase II mit Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) zur Behandlung des myelodysplastischen Syndroms (MDS); 41 % der Patienten (61 % der Patienten mit refraktärer Anämie) haben in Bezug auf Transfusionsunabhängigkeit angesprochen. Kürzlich berichteten Jonasova et al. [32] über eine erhebliche hämatologische Ansprechrate von 82 % bei 18 Patienten mit MDS des Subtyps refraktäre Anämie (RA), die nur mit Ciclosporin behandelt wurden. Knapp über 50 % der Patienten in dieser Serie hatten MDS vom hypozellulären Typ. Cyclosporin allein wäre, wenn es tatsächlich wirksam wäre, eine starke therapeutische Option, die von Hämatologen in der Gemeinschaft leicht zur Behandlung von Patienten mit MDS eingesetzt werden könnte. Diese Wirksamkeit muss in einer größeren Studie nachgewiesen werden, die Patienten mit den anderen Subtypen von MDS und mehr Patienten mit den nicht-hypozellulären Formen von MDS (die ungefähr 70 % der Fälle in der Gemeinschaft ausmachen) umfasst. Da es sich bei MDS um eine heterogene Gruppe von Erkrankungen handelt, ist ein randomisierter Vergleich mit der anderen immunmodulierenden Intervention mit nachgewiesenem Nutzen, ATG, angemessen. In dieser randomisierten Studie erhalten Patienten mit MDS entweder nur ATG oder nur Ciclosporin.