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Un ensayo aleatorizado de globulina antitimocítica versus ciclosporina para tratar la citopenia del síndrome mielodisplásico

3 de marzo de 2008 actualizado por: National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Aproximadamente el 40% de los pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) mueren como consecuencia de su citopenia. Al igual que en la anemia aplásica, la citopenia del MDS puede deberse en parte a la actividad de las células T citotóxicas. Por lo tanto, la terapia inmunosupresora puede revertir la citopenia. En un estudio piloto de fase II de globina antitimocito (ATG) para tratar el síndrome mielodisplásico (MDS); El 41% de los pacientes (61% de los pacientes con anemia refractaria) han respondido en términos de independencia transfusional. Recientemente, Jonasova et al [32] informaron una tasa de respuesta hematológica sustancial del 82% en 18 pacientes con SMD del subtipo de anemia refractaria (AR) tratados con ciclosporina sola. Algo más del 50% de los pacientes de esta serie tenían SMD de tipo hipocelular. La ciclosporina sola, si fuera realmente eficaz, sería una poderosa opción terapéutica que los hematólogos de la comunidad podrían usar fácilmente para tratar a pacientes con SMD. Esta eficacia debe probarse en un estudio más amplio que incluya pacientes con otros subtipos de SMD y más pacientes con formas no hipocelulares de SMD (que constituyen aproximadamente el 70 % de los casos en la comunidad). Como los MDS son un grupo heterogéneo de trastornos, es apropiada una comparación aleatoria con la otra intervención inmunomoduladora de beneficio comprobado, ATG. En este estudio aleatorizado, los pacientes con SMD recibirán ATG solo o ciclosporina sola.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Aproximadamente el 40% de los pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) mueren como consecuencia de su citopenia. Al igual que en la anemia aplásica, la citopenia del MDS puede deberse en parte a la actividad de las células T citotóxicas. Por lo tanto, la terapia inmunosupresora puede revertir la citopenia. En un estudio piloto de fase II de globulina antitimocito (ATG) para tratar el síndrome mielodisplásico (SMD); El 41% de los pacientes (61% de los pacientes con anemia refractaria) han respondido en términos de independencia transfusional. Recientemente, Jonasova et al [32] informaron una tasa de respuesta hematológica sustancial del 82% en 18 pacientes con SMD del subtipo de anemia refractaria (AR) tratados con ciclosporina sola. Algo más del 50% de los pacientes de esta serie tenían SMD de tipo hipocelular. La ciclosporina sola, si fuera realmente eficaz, sería una poderosa opción terapéutica que los hematólogos de la comunidad podrían usar fácilmente para tratar a pacientes con SMD. Esta eficacia debe probarse en un estudio más amplio que incluya pacientes con otros subtipos de SMD y más pacientes con formas no hipocelulares de SMD (que constituyen aproximadamente el 70 % de los casos en la comunidad). Como los MDS son un grupo heterogéneo de trastornos, es apropiada una comparación aleatoria con la otra intervención inmunomoduladora de beneficio comprobado, ATG. En este estudio aleatorizado, los pacientes con SMD recibirán ATG solo o ciclosporina sola.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

182

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Warren G. Magnuson Clinical Center (CC)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

MDS de los subtipos RA y RAEB.

Sin tratamiento actual y sin otros tratamientos durante al menos dos semanas.

Estado funcional ECOG menor o igual a 2.

Sin MDS del subgrupo FAB 'anemia refractaria con sideroblastos en anillo' (RARS).

Leucemia no transformante a aguda (FAB subgrupo RAEB-Tie.; más del 20% de blastos en el aspirado de médula).

Ausencia de médula hipoplásica sin uno de los criterios mayores o dos menores, como se describe en la tabla 3 del apéndice.

Nadie que esté en tratamiento con factores de crecimiento o ciclosporina dentro de las cuatro semanas anteriores al ingreso al protocolo.

Sin tratamiento previo con ATG.

Sin estado funcional ECOG superior a 2.

Sin infección activa no controlada.

Ninguna mujer que esté embarazada o que no esté dispuesta a tomar anticonceptivos orales si está en edad fértil.

Ningún paciente para el que esté indicado el trasplante de médula ósea como tratamiento primario.

Nadie menor de 18 años.

Debe ser capaz de dar su consentimiento informado.

Ningún paciente VIH positivo.

Sin enfermedad maligna activa (excluyendo carcinoma de células basales).

Nadie con creatina sérica superior a 2 mg/dl.

No se permiten pacientes moribundos o pacientes con enfermedades hepáticas, renales, cardíacas, metabólicas o cualquier enfermedad concurrente de tal gravedad que la muerte sea probable dentro de los 7 a 10 días.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 1998

Finalización primaria

7 de diciembre de 2022

Finalización del estudio

1 de mayo de 2000

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de noviembre de 1999

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2002

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de diciembre de 2002

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

4 de marzo de 2008

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de marzo de 2008

Última verificación

1 de diciembre de 1998

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

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