En randomisert studie av antitymocyttglobulin versus cyklosporin for å behandle cytopeni av myelodysplastisk syndrom

Omtrent 40 % av pasientene med myelodysplastisk syndrom (MDS) dør som følge av deres cytopeni. Som ved aplastisk anemi kan cytopenien til MDS delvis skyldes cytotoksisk T-celleaktivitet. Immunsuppressiv terapi kan derfor reversere cytopenien. I en fase II pilotstudie av anti-tymocytt globulin (ATG) for å behandle myelodysplastisk syndrom (MDS); 41 % av pasientene (61 % av pasientene med refraktær anemi) har respondert når det gjelder transfusjonsuavhengighet. Nylig rapporterte Jonasova et al [32] en 82 % betydelig hematologisk responsrate hos 18 pasienter med MDS av refraktær anemi (RA) subtype behandlet med ciklosporin alene. Litt over 50 % av pasientene i denne serien hadde MDS av hypocellulær type. Syklosporin alene, hvis det faktisk er effektivt, vil være et kraftig terapeutisk alternativ som lett kan brukes av hematologer i samfunnet for å behandle pasienter med MDS. Denne effekten må bevises i en større studie som inkluderer pasienter med de andre subtypene av MDS og flere pasienter med de ikke-hypocellulære formene av MDS (som utgjør omtrent 70 % av tilfellene i samfunnet). Siden MDS er en heterogen gruppe av lidelser, er en randomisert sammenligning med den andre immunmodulerende intervensjonen med påvist fordel, ATG, passende. I denne randomiserte studien vil pasienter med MDS motta enten ATG alene eller ciklosporin alene.